ALSに対する小さな細胞外小胞を用いた点鼻療法の探索 (de-ALS)

包含基準:

• 年齢: 18 ～ 80 歳、男女問わず。
• 罹患期間：6か月以上2年以下（ALSの症状の発症から数えて）。
• 被験者は、確定的ALS、可能性のあるALS、可能性のある臨床検査によるALS、または可能性のあるALSの診断で、ALSの診断に関するエル・エスコリアル改訂基準（2000年）を満たさなければなりません。
• 改訂版 ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R) の各項目でスコア 2 以上、呼吸困難、起立呼吸、呼吸不全に関連する項目のスコアは 4。
• BMI: 18 ～ 30 kg/m²。
• 被験者はベースライン努力肺活量パーセンテージ (%FVC) ≥70% を持っていなければなりません。
• 許可される併用治療: 標準用量でのリルゾール/エダラボンの 30 日間以上の経口投与。エダラボンの定期的な静脈内投与と、計画的な逐次経口治療。 治験および追跡期間中、併用薬の投与量と種類は変更しない必要があります。
• 妊娠の可能性のある被験者は、治験登録の2週間前から追跡期間の終了まで、適切かつ効果的な避妊を行わなければなりません。
• 被験者または法的代理人は、インフォームドコンセントフォームに署名し、投薬およびフォローアップに関する研究要件を遵守できなければなりません。

除外基準:

• 臨床症状および利用可能な臨床検査（神経生理学的検査、MRI、またはその他の画像検査、臨床検査など）に基づいて非ALSと診断されている。
• 異常な鼻の解剖学的構造、鼻腔の損傷、重度の鼻炎、または治験薬の投与に影響を与える鼻疾患;
• 胃管の経鼻挿入が必要です。
• 末梢静脈ヘモグロビン (HGB) < 100 g/L、絶対好中球数 (NEUT) < 1.5×10^9/L、血小板数 (PLT) < 100×10^9/L、白血球数 (WBC) < 4.0 ×10^9/L または ≥ 12×10^9/L、血清アルブミン < 30 g/L;アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) が正常値の上限 (ULN) の 3 倍以上。
• 重度の腎不全: 糸球体濾過速度 (GFR) < 30 mL/min (Cockcroft-Gault 式)、またはその他の既知の重度の腎疾患。
• B型肝炎表面抗原、e抗原、e抗体、またはB型肝炎ウイルスDNA陽性と組み合わせたコア抗体が陽性。 C型肝炎ウイルス抗体陽性。梅毒血清抗体陽性。またはHIV抗体陽性。
• 過去6か月以内の急性心筋梗塞または介入治療の病歴、または心不全（NYHA III-IVとして分類）。
• 重度の局所的または全身的感染症、免疫不全の存在、または現在免疫抑制剤を服用している。
• 免疫不全疾患、凝固障害、悪性腫瘍などの重度の全身疾患の併発。
• 最初の投与前の1か月以内、または追跡調査終了までの研究期間中にワクチン接種;
• この研究で使用された薬剤または類似の薬剤に対する既知のアレルギー。
• 過去 3 か月以内に別の研究に参加し、治験薬を投与した。
• MRIに対する禁忌（例：金属インプラントの存在）、またはMRIに耐えられない（例：閉所恐怖症）。
• 妊娠中または授乳中の女性、または適切な避妊法を使用できない、または使用したくない妊娠の可能性のある女性。
• プロトコールで要求される手順に従う意思がない、または遵守できない。
• 研究者によって含めるには不適切であると判断されたその他の条件。