ALS에 대한 작은 세포외 소포체를 이용한 비강 점안 요법 탐색 (de-ALS)

포함 기준:

• 연령: 18~80세, 남녀 모두 포함;
• 질병 기간: ≥6개월 및 ≤2년(ALS 증상이 시작된 시점부터 계산)
• 피험자는 확정 ALS, 가능성 있는 ALS, 가능성 있는 실험실 지원 ALS 또는 가능한 ALS의 진단과 함께 ALS 진단을 위한 El Escorial 개정 기준(2000)을 충족해야 합니다.
• 개정된 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)의 각 항목에서 ≥2점(호흡곤란, 기립 호흡 및 호흡 부전과 관련된 항목의 경우 4점)
• BMI: 18~30kg/m²;
• 피험자는 기준 강제 폐활량 비율(%FVC)이 70% 이상이어야 합니다.
• 허용되는 병용 치료: 30일 이상 동안 표준 용량으로 리루졸/에다라본을 경구 투여합니다. 계획된 순차적 경구 치료와 함께 정기적인 정맥 주사 에다라본. 시험 및 추적 기간 동안 병용 약물의 용량과 유형은 변경되지 않아야 합니다.
• 가임기 피험자는 시험 등록 2주 전부터 추적 관찰 기간이 끝날 때까지 적절하고 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
• 피험자 또는 법적 대리인은 사전 동의서에 서명할 수 있어야 하며 약물 투여 및 후속 조치에 대한 연구 요구 사항을 준수해야 합니다.

제외 기준:

• 임상 증상 및 이용 가능한 임상 검사(예: 신경생리학적 검사, MRI 또는 ​​기타 영상, 실험실 검사)를 기반으로 비루게스병으로 진단된 경우
• 비정상적인 비강 해부학, 비강 손상, 심한 비염 또는 연구 약물 투여에 영향을 미치는 비강 질환;
• 위관을 비강으로 삽입해야 합니다.
• 말초 정맥 헤모글로빈(HGB) < 100g/L, 절대 호중구 수(NEUT) < 1.5×10^9/L, 혈소판 수(PLT) < 100×10^9/L, 백혈구 수(WBC) < 4.0 ×10^9/L 또는 ≥ 12×10^9/L, 혈청 알부민 < 30g/L; 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) ≥ 정상 상한치(ULN)의 3배;
• 중증 신부전: 사구체 여과율(GFR) < 30 mL/min(Cockcroft-Gault 공식) 또는 기타 알려진 중증 신장 질환
• B형 간염 표면 항원, e 항원, e 항체 또는 양성 B형 간염 바이러스 DNA와 결합된 핵심 항체에 양성입니다. C형 간염 바이러스 항체 양성; 양성 매독 혈청 항체; 또는 HIV 항체 양성;
• 지난 6개월 이내에 급성 심근경색 또는 중재적 치료 병력 또는 심부전(NYHA III-IV로 분류됨);
• 심각한 국소 또는 전신 감염, 면역결핍이 있거나 현재 면역억제제를 복용하고 있는 경우
• 면역결핍질환, 응고장애, 악성종양 등의 중증 전신질환이 동시 발생하는 경우
• 첫 번째 투여 전 1개월 이내 또는 연구 기간 동안 추적 관찰이 끝날 때까지 백신 접종
• 본 연구에 사용된 약물 또는 유사한 약물에 대해 알려진 알레르기;
• 지난 3개월 이내에 다른 연구에 참여하고 임상시험용 제품을 투여한 경우
• MRI에 대한 금기사항(예: 금속 임플란트 존재) 또는 MRI를 견딜 수 없는 경우(예: 밀실공포증)
• 적절한 피임법을 사용할 수 없거나 사용할 의사가 없는 임신 또는 모유 수유 여성, 또는 가임 여성;
• 프로토콜에서 요구하는 절차를 준수할 의지가 없거나 준수할 수 없음
• 조사관이 포함하기에 적합하지 않다고 간주되는 기타 조건.