Tutki nenätippahoitoa pienillä solunulkoisilla rakkuloilla ALS:n hoitoon (de-ALS)

Sisällön kriteerit:

• Ikä: 18-80 vuotta, molemmat sukupuolet mukaan lukien;
• Sairauden kesto: ≥6 kuukautta ja ≤2 vuotta (laskettuna ALS-oireiden alkamisesta);
• Tutkittavien on täytettävä El Escorialin tarkistetut kriteerit (2000) ALS:n diagnosoimiseksi, ja diagnoosina on selvä ALS, todennäköinen ALS, todennäköinen laboratoriotuki ALS tai mahdollinen ALS;
• Arvosana ≥2 jokaisesta tarkistetun ALS-toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) kohdasta ja pistemäärä 4 hengenahdistus, ortopnea ja hengitysvajaus;
• BMI: 18-30 kg/m²;
• Koehenkilöiden pakotetun vitaalikapasiteetin (%FVC) perustason on oltava ≥70 %;
• Sallitut samanaikaiset hoidot: Rilutsolin/edaravonin oraalinen antaminen standardiannoksilla ≥30 päivän ajan; säännöllinen suonensisäinen edaravoni suun kautta suunnitellun peräkkäisen hoidon kanssa. Koe- ja seurantajakson aikana samanaikaisten lääkkeiden annostuksen ja tyypin on pysyttävä muuttumattomina;
• Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on käytettävä asianmukaista ja tehokasta ehkäisyä 2 viikkoa ennen tutkimukseen ilmoittautumista seurantajakson loppuun asti;
• Tutkittavan tai laillisen edustajan tulee kyetä allekirjoittamaan tietoinen suostumuslomake ja noudattamaan lääkkeiden antamista ja seurantaa koskevia tutkimusvaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

• Diagnosoitu ei-ALS:ksi kliinisen esityksen ja saatavilla olevien kliinisten tutkimusten (esim. neurofysiologiset testit, MRI tai muut kuvantaminen, laboratoriotutkimukset) perusteella
• Epänormaali nenän anatomia, nenäontelon vaurio, vaikea nuha tai nenäsairaus, joka vaikuttaa tutkimuslääkkeen antamiseen;
• Vaatii mahaletkun nenän asettamisen;
• Ääreislaskimohemoglobiini (HGB) < 100 g/l, absoluuttinen neutrofiilien määrä (NEUT) < 1,5×10^9/l, verihiutaleiden määrä (PLT) < 100×10^9/l, valkosolujen määrä (WBC) < 4,0 × 10^9/l tai > 12 × 10^9/l, seerumialbumiini < 30 g/l; alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥ 3 x normaalin yläraja (ULN);
• Vaikea munuaisten vajaatoiminta: Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) < 30 ml/min (Cockcroft-Gault-kaava) tai muut tunnetut vakavat munuaissairaudet;
• Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenille, e-antigeenille, e-vasta-aineelle tai ydinvasta-aineelle yhdistettynä positiiviseen hepatiitti B -viruksen DNA:han; positiivinen hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle; positiivinen kupan seerumin vasta-aine; tai positiivinen HIV-vasta-aineelle;
• Aiempi akuutti sydäninfarkti tai interventiohoito viimeisen 6 kuukauden aikana tai sydämen vajaatoiminta (luokiteltu NYHA III-IV);
• Vaikea paikallinen tai systeeminen infektio, immuunipuutos tai parhaillaan immunosuppressanttien käyttö;
• Samanaikaiset vakavat systeemiset sairaudet, kuten immuunipuutostaudit, hyytymishäiriöt tai pahanlaatuiset kasvaimet;
• Rokotus kuukauden sisällä ennen ensimmäistä antoa tai tutkimuksen aikana seurannan loppuun asti;
• Tunnettu allergia tässä tutkimuksessa käytetyille lääkkeille tai vastaaville lääkkeille;
• Osallistuminen toiseen tutkimukseen ja tutkimustuotteen antaminen viimeisen 3 kuukauden aikana;
• MRI:n vasta-aiheet (esim. metalli-implanttien läsnäolo) tai kyvyttömyys sietää magneettikuvausta (esim. klaustrofobia);
• raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät voi tai eivät halua käyttää asianmukaista ehkäisyä;
• Haluttomuus tai kyvyttömyys noudattaa pöytäkirjan edellyttämiä menettelyjä;
• Kaikki muut olosuhteet, jotka tutkijat eivät katsoneet soveltuviksi sisällytettäväksi.