生後24か月未満のドラベ症候群の小児におけるフェンフルラミン使用の安全性の評価
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Rebecca Rochowiak
- 電話番号：720-777-0717
- メール：rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- Children's Hospital Colorado
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主任研究者：
- Kelly Knupp, MD
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コンタクト：
- Rebecca Rochowiak
- 電話番号：720-777-0709
- メール：rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
治療を行う医師は、患者の性別、年齢、診断、遺伝的病的バリアント、併存疾患、発作歴、以前および現在の治療法、以前の治療への反応などを含む、潜在的な利益に関する臨床声明をリード施設に提出しなければなりません。治療法と依頼の理由。 最終承認の前に、心エコー図 (ECHO) の結果もリード施設に提出する必要があります。 対象となるには、患者は生後 12 ～ 23 か月である必要があります。 各被験者は複数のPIによって検査され、被験者がドラベ症候群であるという合意が確実に得られます。 追加の包含基準:
- 既知または推定される病原性多様体を有するSCN1A、または長期発作の病歴またはDravet症候群の臨床診断を伴うVUS。
- ナトリウムチャネル遮断薬ではない少なくとも1つの抗発作薬（ラモトリギン、オキシカルバゼピン、カルバマゼピン、エスリカルバゼピン）の無効化
除外基準:
- 軽度以上の僧帽弁逆流および/または微量以上の大動脈弁逆流のある患者は参加資格がありません。 初回の条件付き承認のために臨床声明を最初に提出し、その後、最終承認のために ECHO 結果を後日提出することができます。
フェンフルラミンは食欲を抑制し、体重減少のリスクがあるため、発育不全の患者は参加資格がありません。 成長の失敗は次の基準で評価されます。
- 重量が第 2 パーセンタイル未満。
- 主要パーセンタイル線の 2 つ以上を横切り、身長と一致しない体重増加の欠如。
患者を含めるかどうかは、多数決に基づいて複数の PI の独自の裁量で決定されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フェンフルラミン
治療期間中のフェンフルラミンの用量は、0.2 mg/kg/日から最大 0.7 mg/kg/日の範囲であり、1 日の総用量 26 mg/日を超えないものとします。同時にスチリペントールを処方されている患者の場合、最大量は 0.4 mg/kg/日であり、1 日の総用量 17 mg/日を超えてはなりません。 この治療計画では、フェンフルラミンを 1 日 2 回、均等に分割して投与し、1 日の投与間隔は 8 時間以上、12 時間以内とします。 |
透明なチェリー風味の経口液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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少なくとも1つの有害事象を経験した参加者の割合
時間枠：12ヶ月
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少なくとも 1 つの有害事象が発生した参加者の割合の説明。
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12ヶ月
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Kelly Knupp, MD、University of Colorado, Denver
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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