Fenfluramiinin käytön turvallisuuden arviointi alle 24 kuukauden ikäisillä lapsilla, joilla on Dravetin oireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Rebecca Rochowiak
- Puhelinnumero: 720-777-0717
- Sähköposti: rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Children's Hospital Colorado
-
Päätutkija:
- Kelly Knupp, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Rebecca Rochowiak
- Puhelinnumero: 720-777-0709
- Sähköposti: rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
Hoitavien lääkäreiden on toimitettava kliininen lausunto mahdollisesta hyödystä johtopaikalle useiden proteaasinestäjien tarkistamista varten, joka sisältää potilaan sukupuolen, iän, diagnoosin, geneettisen patogeenisen muunnelman, rinnakkaissairaudet, kohtaushistorian, aikaisemmat ja nykyiset hoidot sekä vasteen aikaisempiin hoitoihin. hoidot ja pyynnön syy. Ekokardiogrammin (ECHO) tulokset on myös toimitettava johtopaikalle ennen lopullista hyväksyntää. Potilaiden on oltava 12–23 kuukauden ikäisiä voidakseen hyväksyä sen. Multi-PI:t arvioivat jokaisen kohteen varmistaakseen, että koehenkilöllä on Dravetin oireyhtymä. Lisäehdot:
- SCN1A, jolla on tunnettu tai oletettu patogeeninen variantti tai VUS, jolla on ollut pitkittynyt kohtaus tai Dravetin oireyhtymän kliininen diagnoosi.
- Vähintään yhden kouristuslääkkeen, joka ei ole natriumkanavan salpaaja (lamotrigiini, okskarbatsepiini, karbamatsepiini, eslikarbatsepiini) epäonnistuminen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on lievä tai suurempi mitraaliläpän regurgitaatio ja/tai vähäinen tai suurempi aorttaläpän regurgitaatio, eivät ole oikeutettuja osallistumaan. Kliininen lausunto voidaan toimittaa ensin alustavaa, ehdollista hyväksyntää varten ja sitten ECHO-tulokset voidaan toimittaa myöhemmin lopullista hyväksyntää varten.
Potilaat, jotka eivät menesty, eivät ole oikeutettuja osallistumaan, koska fenfluramiini voi heikentää ruokahalua ja sillä on riski laihtua. Epäonnistumisen epäonnistuminen arvioidaan seuraavilla kriteereillä:
- Paino alle 2. prosenttipisteen.
- Painonnousun puute, joka ylittää kaksi tai useampia tärkeimmistä prosenttipisteistä ja joka ei ole yhdenmukainen pituuden kanssa.
Potilaiden ottaminen mukaan on yksinomaan usean PI:n enemmistöpäätöksen perusteella päätettävissä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fenfluramiini
FENFLURAMINE-annos hoitojakson ajan vaihtelee välillä 0,2 mg/kg/vrk ja enintään 0,7 mg/kg/vrk, mutta ei ylitä 26 mg:n päivittäistä kokonaisannosta; potilaille, joille määrätään samanaikaisesti stiripentolia, enimmäisannos on 0,4 mg/kg/vrk, mutta ei ylitä 17 mg:n vuorokausiannosta. Tässä hoitosuunnitelmassa FENFLURAMINE annetaan kahdesti vuorokaudessa tasaisesti jaettuna siten, että annosten välillä on vähintään 8 tuntia ja enintään 12 tuntia yhden päivän aikana. |
Kirkas, kirsikanmakuinen oraaliliuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi haittatapahtuma
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kuvaus niiden osallistujien prosenttiosuudesta, joilla on vähintään yksi haittatapahtuma.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21-3972
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .