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Bewertung der Sicherheit der Anwendung von Fenfluramin bei Kindern mit Dravet-Syndrom unter 24 Monaten

13. Mai 2026 aktualisiert von: University of Colorado, Denver
Das Dravet-Syndrom ist eine genetische Epilepsie, die mit pathogenen Varianten in SCN1A assoziiert ist, das für Nav1.1 kodiert, ein Protein, das für Natriumkanäle notwendig ist. Kinder mit Dravet-Syndrom leiden typischerweise im ersten Lebensjahr unter anhaltenden Anfällen, oft hemiklonisch und im Zusammenhang mit Fieber oder Temperaturschwankungen, etwa beim Ein- und Aussteigen ins Badewasser. Viele Medikamente gegen Krampfanfälle sind Natriumkanalblocker und verschlimmern die Anfälle bei dieser Patientengruppe. Dies führt zu einigen Einschränkungen bei der Medikamentenauswahl für diese Patientengruppe. Kürzlich wurde Fenfluramin zur Behandlung des Dravet-Syndroms bei Menschen ab 2 Jahren zugelassen. Randomisierte Studien zeigten eine Reduzierung krampfhafter motorischer Anfälle um 74,9 % im Vergleich zu 19,2 % in der Placebogruppe. Darüber hinaus waren 16 % der mit Fenfluramin behandelten Kinder anfallsfrei. Fenfluramin dürfte bei Kindern unter 2 Jahren ebenso wirksam sein. Wir haben ein Behandlungsprotokoll vorgeschlagen, um Kindern unter 24 Monaten den Zugang zu Fenfluramin zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

5

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Behandelnde Ärzte müssen der federführenden Stelle eine klinische Stellungnahme zum potenziellen Nutzen zur Überprüfung der Multi-PIs vorlegen, die Geschlecht, Alter, Diagnose, genetische pathogene Variante, Komorbiditäten, Anfallsgeschichte, frühere und aktuelle Therapien sowie Reaktion auf frühere Patienten umfasst Therapien und Grund der Anfrage. Die Ergebnisse des Echokardiogramms (ECHO) müssen vor der endgültigen Genehmigung ebenfalls an den federführenden Standort übermittelt werden. Um teilnahmeberechtigt zu sein, müssen die Patienten zwischen 12 und 23 Monaten alt sein. Jeder Proband wird von den Multi-PIs überprüft, um sicherzustellen, dass der Proband ein Dravet-Syndrom hat. Zusätzliche Einschlusskriterien:

  1. SCN1A mit einer bekannten oder vermuteten pathogenen Variante oder VUS mit einer Vorgeschichte längerer Anfälle oder einer klinischen Diagnose des Dravet-Syndroms.
  2. Versagen von mindestens einem Medikament gegen Krampfanfälle, das kein Natriumkanalblocker ist (Lamotrigin, Oxcarbazepin, Carbamazepin, Eslicarbazepin)

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit leichter oder stärkerer Mitralklappeninsuffizienz und/oder leichter oder stärkerer Aortenklappeninsuffizienz sind von der Teilnahme ausgeschlossen. Die klinische Stellungnahme kann zunächst zur ersten, bedingten Genehmigung eingereicht werden, und die ECHO-Ergebnisse können dann zu einem späteren Zeitpunkt zur endgültigen Genehmigung eingereicht werden.

  2. Patienten mit Gedeihstörungen sind von der Teilnahme ausgeschlossen, da Fenfluramin den Appetit unterdrücken kann und das Risiko einer Gewichtsabnahme birgt. Gedeihstörungen werden anhand der folgenden Kriterien bewertet:

    1. Gewicht unter dem 2. Perzentil.
    2. Fehlende Gewichtszunahme, die zwei oder mehr der Hauptperzentillinien überschreitet und nicht mit der Länge übereinstimmt.

Die Einbeziehung von Patienten liegt im alleinigen Ermessen der Multi-PIs auf der Grundlage einer Mehrheitsentscheidung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fenfluramin

Die FENFLURAMIN-Dosis für die Dauer des Behandlungszeitraums liegt zwischen 0,2 mg/kg/Tag und maximal 0,7 mg/kg/Tag und darf eine tägliche Gesamtdosis von 26 mg/Tag nicht überschreiten. Bei Patienten, denen gleichzeitig Stiripentol verschrieben wird, beträgt die Höchstdosis 0,4 mg/kg/Tag, wobei eine tägliche Gesamtdosis von 17 mg/Tag nicht überschritten werden darf.

Im Rahmen dieses Behandlungsplans wird FENFLURAMINE zweimal täglich in gleichmäßig verteilten Dosen verabreicht, wobei zwischen den Dosen an einem einzigen Tag mindestens 8 Stunden und nicht mehr als 12 Stunden liegen sollten.
Arzneimittel: Fenfluramin
Klare Lösung zum Einnehmen mit Kirschgeschmack

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis aufgetreten ist
Zeitfenster: 12 Monate
Eine Beschreibung des Prozentsatzes der Teilnehmer, bei denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis aufgetreten ist.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Mitarbeiter

UCB Pharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 21-3972

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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