Vurdering af sikkerhed ved brug af fenfluramin hos børn med Dravet syndrom under 24 måneder

Inklusionskriterier:

Behandlende læger skal indsende en klinisk erklæring om potentiel fordel til hovedstedet til gennemgang af multi-PI'erne, som inkluderer patientens køn, alder, diagnose, genetisk patogen variant, komorbiditeter, anfaldshistorie, tidligere og nuværende behandlinger, respons på tidligere behandlinger og begrundelse for anmodning. Ekkokardiogram (ECHO) resultater skal også indsendes til hovedstedet før den endelige godkendelse. Patienter skal være mellem 12 og 23 måneder gamle for at være berettiget. Hvert emne vil blive gennemgået af multi-PI'erne for at sikre enighed om, at emnet har Dravet syndrom. Yderligere inklusionskriterier:

1. SCN1A med en kendt eller formodet patogen variant eller VUS med en historie med længerevarende anfald eller en klinisk diagnose af Dravet syndrom.
2. Svigt af mindst én anti-anfaldsmedicin, der ikke er en natriumkanalblokker (lamotrigin, oxcarbazepin, carbamazepin, eslicarbazepin)

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med mild eller større mitralklap opstød og/eller spor eller større aortaklap regurgitation vil ikke være berettiget til deltagelse. Den kliniske erklæring kan indsendes først til indledende, betinget godkendelse, og derefter kan ECHO-resultater indsendes på et senere tidspunkt til endelig godkendelse.

2. Patienter med manglende trives vil ikke være berettiget til deltagelse, da fenfluramin kan undertrykke appetitten og har en risiko for vægttab. Manglende trives vil blive vurderet ud fra følgende kriterier:

   1. Vægt mindre end 2. percentil.
   2. Mangel på vægtøgning, der krydser to eller flere af de store percentillinjer og ikke er kongruent med længden.

Inkludering af patienter vil være efter multi-PI'ernes eget skøn baseret på en flertalsafstemning.