Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af sikkerhed ved brug af fenfluramin hos børn med Dravet syndrom under 24 måneder

13. maj 2026 opdateret af: University of Colorado, Denver
Dravet syndrom er en genetisk epilepsi forbundet med patogene varianter i SCN1A, der koder for Nav1.1, et protein nødvendigt for natriumkanaler. Børn med Dravets syndrom forekommer klassisk i det første leveår med langvarige anfald, ofte hemikloniske og i forbindelse med feber eller temperaturændringer, såsom at komme ind eller ud af badevandet. Mange anti-anfaldsmedicin er natriumkanalblokkere og forværrer anfald i denne patientpopulation. Dette skaber nogle begrænsninger i medicinvalg for denne patientpopulation. For nylig blev fenfluramin godkendt til brug ved Dravets syndrom for personer på 2 år og ældre. Randomiserede undersøgelser viste en 74,9 % reduktion af krampeanfald sammenlignet med 19,2 % i placebogruppen. Derudover var 16 % af børn behandlet med fenfluramin fri for anfald. Fenfluramin er sandsynligvis lige så effektivt til børn under 2 år. Vi har foreslået en behandlingsprotokol for at give adgang til fenfluramin for børn under 24 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Behandlende læger skal indsende en klinisk erklæring om potentiel fordel til hovedstedet til gennemgang af multi-PI'erne, som inkluderer patientens køn, alder, diagnose, genetisk patogen variant, komorbiditeter, anfaldshistorie, tidligere og nuværende behandlinger, respons på tidligere behandlinger og begrundelse for anmodning. Ekkokardiogram (ECHO) resultater skal også indsendes til hovedstedet før den endelige godkendelse. Patienter skal være mellem 12 og 23 måneder gamle for at være berettiget. Hvert emne vil blive gennemgået af multi-PI'erne for at sikre enighed om, at emnet har Dravet syndrom. Yderligere inklusionskriterier:

  1. SCN1A med en kendt eller formodet patogen variant eller VUS med en historie med længerevarende anfald eller en klinisk diagnose af Dravet syndrom.
  2. Svigt af mindst én anti-anfaldsmedicin, der ikke er en natriumkanalblokker (lamotrigin, oxcarbazepin, carbamazepin, eslicarbazepin)

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med mild eller større mitralklap opstød og/eller spor eller større aortaklap regurgitation vil ikke være berettiget til deltagelse. Den kliniske erklæring kan indsendes først til indledende, betinget godkendelse, og derefter kan ECHO-resultater indsendes på et senere tidspunkt til endelig godkendelse.

  2. Patienter med manglende trives vil ikke være berettiget til deltagelse, da fenfluramin kan undertrykke appetitten og har en risiko for vægttab. Manglende trives vil blive vurderet ud fra følgende kriterier:

    1. Vægt mindre end 2. percentil.
    2. Mangel på vægtøgning, der krydser to eller flere af de store percentillinjer og ikke er kongruent med længden.

Inkludering af patienter vil være efter multi-PI'ernes eget skøn baseret på en flertalsafstemning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fenfluramin

Dosis af FENFLURAMINE i behandlingsperioden vil variere fra 0,2 mg/kg/dag til et maksimum på 0,7 mg/kg/dag, for ikke at overstige en samlet daglig dosis på 26 mg/dag; for patienter, der samtidig får ordineret stiripentol, vil maksimum være 0,4 mg/kg/dag, for ikke at overstige en samlet daglig dosis på 17 mg/dag.

I henhold til denne behandlingsplan vil FENFLURAMINE blive administreret to gange dagligt i ligeligt opdelte doser med mindst 8 timer og ikke mere end 12 timer mellem doser på en enkelt dag.
Medicin: fenfluramin
Klar oral opløsning med kirsebærsmag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der har mindst én uønsket hændelse
Tidsramme: 12 måneder
En beskrivelse af procentdelen af ​​deltagere, der har mindst én uønsket hændelse.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Samarbejdspartnere

UCB Pharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2024

Først opslået (Faktiske)

19. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 21-3972

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom (DS)

Kliniske forsøg med fenfluramin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner