Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности применения фенфлурамина у детей с синдромом Драве в возрасте до 24 месяцев

13 мая 2026 г. обновлено: University of Colorado, Denver
Синдром Драве — это генетическая эпилепсия, связанная с патогенными вариантами SCN1A, который кодирует Nav1.1, белок, необходимый для натриевых каналов. У детей с синдромом Драве в первый год жизни обычно наблюдаются длительные судороги, часто гемиклонические, на фоне лихорадки или изменений температуры, например, при входе в ванну или выходе из нее. Многие противосудорожные препараты являются блокаторами натриевых каналов и усугубляют судороги у этой группы пациентов. Это создает некоторые ограничения в выборе лекарств для этой группы пациентов. Недавно фенфлурамин был одобрен для применения при синдроме Драве у людей от 2 лет и старше. Рандомизированные исследования продемонстрировали снижение частоты судорожных моторных припадков на 74,9% по сравнению с 19,2% в группе плацебо. Кроме того, у 16% детей, получавших фенфлурамин, не было приступов. Фенфлурамин, вероятно, будет столь же эффективен у детей в возрасте до 2 лет. Мы предложили протокол лечения, обеспечивающий доступ к фенфлурамину детям в возрасте до 24 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

5

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Лечащие врачи должны представить в ведущее учреждение клиническое заявление о потенциальной пользе для рассмотрения нескольких ИП, которое включает пол пациента, возраст, диагноз, генетический патогенный вариант, сопутствующие заболевания, историю судорог, предыдущую и текущую терапию, реакцию на предыдущую терапию. методы лечения и причину запроса. Результаты эхокардиограммы (ЭКО) также должны быть отправлены в ведущее учреждение до окончательного утверждения. Чтобы иметь право на участие, пациентам должно быть от 12 до 23 месяцев. Каждый субъект будет проверен несколькими ИП, чтобы убедиться в том, что у субъекта синдром Драве. Дополнительные критерии включения:

  1. SCN1A с известным или предполагаемым патогенным вариантом или VUS с длительными приступами в анамнезе или клиническим диагнозом синдрома Драве.
  2. Неэффективность хотя бы одного противосудорожного препарата, не являющегося блокатором натриевых каналов (ламотриджин, окскарбазепин, карбамазепин, эсликарбазепин)

Критерии исключения:

  1. Пациенты с легкой или выраженной регургитацией митрального клапана и/или легкой или тяжелой регургитацией аортального клапана не допускаются к участию. Клиническое заключение может быть представлено сначала для первоначального условного утверждения, а затем результаты ЭХО могут быть представлены позднее для окончательного утверждения.

  2. Пациенты с задержкой в ​​развитии не будут допущены к участию, поскольку фенфлурамин может подавлять аппетит и может привести к потере веса. Неуспех будет оцениваться по следующим критериям:

    1. Вес меньше 2-го процентиля.
    2. Отсутствие прибавки в весе, которое пересекает две или более основные линии процентиля и не соответствует длине тела.

Включение пациентов будет осуществляться по единоличному усмотрению нескольких ИП на основе большинства голосов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фенфлурамин

Доза ФЕНФЛЮРАМИНА в течение периода лечения будет варьироваться от 0,2 мг/кг/день до максимальной 0,7 мг/кг/день, не превышая общую суточную дозу 26 мг/день; для пациентов, которым одновременно назначают стирипентол, максимальная доза составляет 0,4 мг/кг/день, но не превышает общую суточную дозу 17 мг/день.

В соответствии с этим планом лечения фенфлюрамин будет вводиться два раза в день в равных дозах с интервалом не менее 8 часов и не более 12 часов между приемами в течение одного дня.
Лекарство: фенфлурамин
Прозрачный раствор для перорального применения со вкусом вишни.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, у которых наблюдалось хотя бы одно нежелательное явление
Временное ограничение: 12 месяцев
Описание процента участников, у которых возникло хотя бы одно нежелательное явление.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Colorado, Denver

Соавторы

UCB Pharma

Следователи

  • Главный следователь: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 октября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 сентября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 сентября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 21-3972

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться