Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posouzení bezpečnosti užívání fenfluraminu u dětí s Dravetovým syndromem do 24 měsíců

13. května 2026 aktualizováno: University of Colorado, Denver
Dravetův syndrom je genetická epilepsie spojená s patogenními variantami v SCN1A, která kóduje Nav1.1, protein nezbytný pro sodíkové kanály. Děti s Dravetovým syndromem se klasicky objevují v prvním roce života s prolongovanými záchvaty, často hemiklonickými a s horečkou nebo teplotními změnami, jako je vstup do vody z vany nebo z ní. Mnoho léků proti záchvatům jsou blokátory sodíkových kanálů a zhoršují záchvaty u této populace pacientů. To vytváří určitá omezení ve výběru léků pro tuto populaci pacientů. Nedávno byl fenfluramin schválen pro použití u Dravetova syndromu u lidí ve věku 2 let a starších. Randomizované studie prokázaly 74,9% snížení konvulzivních motorických záchvatů ve srovnání s 19,2% ve skupině s placebem. Navíc 16 % dětí léčených fenfluraminem nemělo záchvaty. Fenfluramin bude pravděpodobně stejně účinný u dětí mladších 2 let. Navrhli jsme léčebný protokol umožňující přístup k fenfluraminu dětem mladším 24 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

5

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

Ošetřující lékaři musí vedoucímu pracovišti předložit klinické prohlášení o potenciálním přínosu ke kontrole multi-PIs, které zahrnuje pohlaví pacienta, věk, diagnózu, genetickou patogenní variantu, komorbidity, anamnézu záchvatů, předchozí a současné terapie, reakci na předchozí léčbu. terapie a důvod žádosti. Výsledky echokardiogramu (ECHO) musí být také předány místu elektrody před konečným schválením. Pacienti musí být ve věku 12 až 23 měsíců, aby byli způsobilí. Každý subjekt bude zkontrolován multi-PI, aby se zajistilo, že subjekt má Dravetův syndrom. Další kritéria zařazení:

  1. SCN1A se známou nebo předpokládanou patogenní variantou nebo VUS s anamnézou prodlouženého záchvatu nebo klinickou diagnózou Dravetova syndromu.
  2. Selhání alespoň jednoho léku proti záchvatům, který není blokátorem sodíkových kanálů (lamotrigin, oxkarbazepin, karbamazepin, eslikarbazepin)

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s mírnou nebo větší regurgitací mitrální chlopně a/nebo stopovou či větší regurgitací aortální chlopně nebudou způsobilí k účasti. Klinické prohlášení může být nejprve předloženo k prvnímu podmíněnému schválení a poté mohou být výsledky ECHO předloženy později ke konečnému schválení.

  2. Pacienti se selháním prospívání nebudou způsobilí k účasti, protože fenfluramin může potlačovat chuť k jídlu a představuje riziko ztráty hmotnosti. Neprospívání bude hodnoceno podle následujících kritérií:

    1. Hmotnost nižší než 2. percentil.
    2. Nedostatek přírůstku hmotnosti, který překračuje dvě nebo více hlavních percentilových čar a není v souladu s délkou.

Zařazení pacientů bude na výhradním uvážení multi-PI na základě většinového hlasování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fenfluramin

Dávka FENFLURAMINE po dobu trvání Léčebného období se bude pohybovat od 0,2 mg/kg/den do maximálně 0,7 mg/kg/den, přičemž celková denní dávka nesmí překročit 26 mg/den; pro pacienty, kterým je současně předepisován stiripentol, bude maximum 0,4 mg/kg/den, přičemž celková denní dávka nepřekročí 17 mg/den.

V rámci tohoto léčebného plánu bude FENFLURAMINE podáván dvakrát denně ve rovnoměrně rozdělených dávkách, přičemž mezi jednotlivými dávkami během jednoho dne bude nejméně 8 hodin a ne více než 12 hodin.
Lék: fenfluramin
Čirý perorální roztok s třešňovou příchutí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří mají alespoň jednu nežádoucí příhodu
Časové okno: 12 měsíců
Popis procenta účastníků, kteří mají alespoň jednu nežádoucí příhodu.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Colorado, Denver

Spolupracovníci

UCB Pharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 21-3972

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom (DS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit