Evaluación de la seguridad del uso de fenfluramina en niños con síndrome de Dravet menores de 24 meses
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Rebecca Rochowiak
- Número de teléfono: 720-777-0717
- Correo electrónico: rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- Children's Hospital Colorado
-
Investigador principal:
- Kelly Knupp, MD
-
Contacto:
- Rebecca Rochowiak
- Número de teléfono: 720-777-0709
- Correo electrónico: rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Los médicos tratantes deben enviar una declaración clínica del beneficio potencial al sitio principal para la revisión de los IP múltiples, que incluye el sexo, la edad, el diagnóstico, la variante genética patogénica del paciente, las comorbilidades, el historial de convulsiones, las terapias anteriores y actuales, la respuesta a tratamientos previos. terapias y motivo de solicitud. Los resultados del ecocardiograma (ECHO) también deben enviarse al sitio principal antes de la aprobación final. Los pacientes deben tener entre 12 y 23 meses para ser elegibles. Cada sujeto será revisado por los PI múltiples para garantizar que estén de acuerdo en que el sujeto tiene el síndrome de Dravet. Criterios de inclusión adicionales:
- SCN1A con una variante patogénica conocida o presunta o VUS con antecedentes de convulsiones prolongadas o diagnóstico clínico de síndrome de Dravet.
- Fallo de al menos un medicamento anticonvulsivo que no sea un bloqueador de los canales de sodio (lamotrigina, oxcarbazepina, carbamazepina, eslicarbazepina)
Criterios de exclusión:
- Los pacientes con insuficiencia de la válvula mitral leve o mayor y/o insuficiencia valvular aórtica leve o mayor no serán elegibles para participar. La declaración clínica se puede enviar primero para una aprobación inicial condicional y luego los resultados de ECHO se pueden enviar en una fecha posterior para su aprobación final.
Los pacientes con retraso del crecimiento no serán elegibles para participar ya que la fenfluramina puede suprimir el apetito y conlleva un riesgo de pérdida de peso. El fracaso en el crecimiento se evaluará según los siguientes criterios:
- Peso inferior al percentil 2.
- Falta de aumento de peso que cruza dos o más de las líneas percentiles principales y no es congruente con la longitud.
La inclusión de pacientes quedará a discreción exclusiva de los IP múltiples según una mayoría de votos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Fenfluramina
La dosis de FENFLURAMINA durante el Período de Tratamiento oscilará entre 0,2 mg/kg/día y un máximo de 0,7 mg/kg/día, sin exceder una dosis diaria total de 26 mg/día; para los pacientes a los que se les prescribe simultáneamente estiripentol, el máximo será 0,4 mg/kg/día, sin exceder una dosis diaria total de 17 mg/día. Según este plan de tratamiento, la FENFLURAMINA se administrará dos veces al día en dosis divididas equitativamente, con al menos 8 horas y no más de 12 horas entre dosis en un solo día. |
Solución oral transparente con sabor a cereza
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de participantes que tienen al menos un evento adverso
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Una descripción del porcentaje de participantes que tienen al menos un evento adverso.
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 21-3972
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .