Vurdering av sikkerhet ved bruk av fenfluramin hos barn med Dravet syndrom under 24 måneder

Inkluderingskriterier:

Behandlende leger må sende inn en klinisk erklæring om potensiell fordel til hovedstedet for gjennomgang av multi-PI-ene, som inkluderer pasientens kjønn, alder, diagnose, genetisk patogen variant, komorbiditeter, anfallshistorie, tidligere og nåværende terapier, respons på tidligere terapier og årsak til forespørsel. Ekkokardiogram-resultater (ECHO) må også sendes inn til hovedstedet før endelig godkjenning. Pasienter må være mellom 12 og 23 måneder gamle for å være kvalifisert. Hvert emne vil bli vurdert av multi-PI-ene for å sikre enighet om at emnet har Dravet syndrom. Ytterligere inkluderingskriterier:

1. SCN1A med en kjent eller antatt patogen variant eller VUS med en historie med langvarig anfall eller en klinisk diagnose av Dravet syndrom.
2. Svikt i minst én anti-anfallsmedisin som ikke er en natriumkanalblokker (lamotrigin, okskarbazepin, karbamazepin, eslikarbazepin)

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter med mild eller større mitralklaffregurgitasjon og/eller spor eller større aortaklaffregurgitasjon vil ikke være kvalifisert for deltakelse. Den kliniske erklæringen kan sendes inn først for innledende, betinget godkjenning, og deretter kan ECHO-resultater sendes inn på et senere tidspunkt for endelig godkjenning.

2. Pasienter som ikke trives vil ikke være kvalifisert for deltakelse da fenfluramin kan undertrykke appetitten og har en risiko for vekttap. Mislykkes i å trives vil bli evaluert på følgende kriterier:

   1. Vekt mindre enn 2. persentil.
   2. Mangel på vektøkning som krysser to eller flere av hovedpersentillinjene og ikke er kongruent med lengden.

Inkludering av pasienter vil være etter eget skjønn av multi-PIene basert på en flertall.