Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van de veiligheid van het gebruik van fenfluramine bij kinderen met het Dravet-syndroom jonger dan 24 maanden

13 mei 2026 bijgewerkt door: University of Colorado, Denver
Het Dravetsyndroom is een genetische epilepsie geassocieerd met pathogene varianten in SCN1A die codeert voor Nav1.1, een eiwit dat nodig is voor natriumkanalen. Kinderen met het syndroom van Dravet presenteren zich in het eerste levensjaar doorgaans met langdurige aanvallen, vaak hemiclonisch en in de setting van koorts of temperatuurveranderingen, zoals bij het in of uit bad gaan. Veel medicijnen tegen epilepsie zijn natriumkanaalblokkers en verergeren de aanvallen bij deze patiëntenpopulatie. Dit schept enkele beperkingen in de medicatiekeuze voor deze patiëntenpopulatie. Onlangs is fenfluramine goedgekeurd voor gebruik bij het Dravet-syndroom bij mensen van 2 jaar en ouder. Gerandomiseerde onderzoeken toonden een vermindering van 74,9% aan van convulsieve motorische aanvallen, vergeleken met 19,2% in de placebogroep. Bovendien was 16% van de met fenfluramine behandelde kinderen aanvalsvrij. Fenfluramine is waarschijnlijk even effectief bij kinderen jonger dan 2 jaar. We hebben een behandelprotocol voorgesteld om toegang tot fenfluramine mogelijk te maken voor kinderen jonger dan 24 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

5

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Behandelende artsen moeten een klinische verklaring van potentieel voordeel indienen bij de hoofdlocatie voor beoordeling van de multi-PI's, waarin het geslacht van de patiënt, de leeftijd, de diagnose, de genetische pathogene variant, comorbiditeiten, de voorgeschiedenis van aanvallen, eerdere en huidige therapieën, de reactie op eerdere therapieën en reden van aanvraag. Echocardiogramresultaten (ECHO) moeten ook vóór definitieve goedkeuring worden ingediend bij de hoofdlocatie. Patiënten moeten tussen de 12 en 23 maanden oud zijn om in aanmerking te komen. Elke proefpersoon zal door de multi-PI's worden beoordeeld om er zeker van te zijn dat de proefpersoon het Dravet-syndroom heeft. Aanvullende inclusiecriteria:

  1. SCN1A met een bekende of vermoedelijke pathogene variant of VUS met een voorgeschiedenis van langdurige aanvallen of een klinische diagnose van het Dravet-syndroom.
  2. Falen van ten minste één anti-epilepticum dat geen natriumkanaalblokker is (lamotrigine, oxcarbazepine, carbamazepine, eslicarbazepine)

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met milde of grotere mitralisklepinsufficiëntie en/of lichte of grotere aortaklepinsufficiëntie komen niet in aanmerking voor deelname. De klinische verklaring kan eerst worden ingediend voor initiële, voorwaardelijke goedkeuring en vervolgens kunnen de ECHO-resultaten op een later tijdstip worden ingediend voor definitieve goedkeuring.

  2. Patiënten met een groeiachterstand komen niet in aanmerking voor deelname, omdat fenfluramine de eetlust kan onderdrukken en een risico op gewichtsverlies met zich meebrengt. Het falen om te gedijen zal worden beoordeeld op de volgende criteria:

    1. Gewicht minder dan het 2e percentiel.
    2. Gebrek aan gewichtstoename die twee of meer van de belangrijkste percentiellijnen overschrijdt en niet congruent is met de lengte.

De opname van patiënten gebeurt uitsluitend naar goeddunken van de multi-PI's, op basis van een meerderheid van stemmen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fenfluramine

De dosis FENFLURAMINE voor de duur van de behandelingsperiode zal variëren van 0,2 mg/kg/dag tot maximaal 0,7 mg/kg/dag, waarbij de totale dagelijkse dosis van 26 mg/dag niet mag worden overschreden; voor patiënten die gelijktijdig roeripentol krijgen voorgeschreven, zal het maximum 0,4 mg/kg/dag zijn, waarbij de totale dagelijkse dosis van 17 mg/dag niet mag worden overschreden.

Volgens dit behandelplan zal FENFLURAMINE tweemaal daags worden toegediend in gelijk verdeelde doses, met minimaal 8 uur en niet meer dan 12 uur tussen de doses op één dag.
Geneesmiddel: fenfluramine
Heldere orale oplossing met kersensmaak

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat ten minste één bijwerking heeft
Tijdsspanne: 12 maanden
Een beschrijving van het percentage deelnemers dat ten minste één bijwerking heeft.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Medewerkers

UCB Pharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 21-3972

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren