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Évaluation de l'innocuité de l'utilisation de la fenfluramine chez les enfants atteints du syndrome de Dravet de moins de 24 mois

13 mai 2026 mis à jour par: University of Colorado, Denver
Le syndrome de Dravet est une épilepsie génétique associée à des variantes pathogènes de SCN1A qui code pour Nav1.1, une protéine nécessaire aux canaux sodiques. Les enfants atteints du syndrome de Dravet présentent classiquement au cours de la première année de vie des convulsions prolongées, souvent hémicloniques et dans le cadre de fièvre ou de changements de température tels que l'entrée ou la sortie de l'eau du bain. De nombreux médicaments antiépileptiques sont des inhibiteurs des canaux sodiques et aggravent les crises chez cette population de patients. Cela crée certaines limites dans les choix de médicaments pour cette population de patients. Récemment, l'utilisation de la fenfluramine a été approuvée dans le traitement du syndrome de Dravet chez les personnes âgées de 2 ans et plus. Des études randomisées ont démontré une réduction de 74,9 % des crises convulsives motrices, contre 19,2 % dans le groupe placebo. De plus, 16 % des enfants traités à la fenfluramine n’ont eu aucune crise. La fenfluramine est susceptible d'être aussi efficace chez les enfants de moins de 2 ans. Nous avons proposé un protocole de traitement pour permettre l'accès à la fenfluramine aux enfants de moins de 24 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

5

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

Les médecins traitants doivent soumettre une déclaration clinique de bénéfice potentiel au site principal pour examen des multi-IP, qui comprend le sexe du patient, son âge, son diagnostic, sa variante génétique pathogénique, ses comorbidités, ses antécédents de crises, les traitements antérieurs et actuels, la réponse aux traitements antérieurs. thérapies et motif de la demande. Les résultats de l'échocardiogramme (ECHO) doivent également être soumis au site principal avant l'approbation finale. Les patients doivent être âgés de 12 à 23 mois pour être éligibles. Chaque sujet sera examiné par les multi-IP pour garantir l'accord sur le fait que le sujet est atteint du syndrome de Dravet. Critères d'inclusion supplémentaires :

  1. SCN1A avec une variante pathogène connue ou présumée ou VUS avec des antécédents de crises prolongées ou un diagnostic clinique de syndrome de Dravet.
  2. Échec d'au moins un médicament antiépileptique qui n'est pas un inhibiteur des canaux sodiques (lamotrigine, oxcarbazépine, carbamazépine, eslicarbazépine)

Critères d'exclusion :

  1. Les patients présentant une régurgitation mitrale légère ou plus importante et/ou une régurgitation valvulaire aortique infime ou plus importante ne seront pas éligibles pour la participation. La déclaration clinique peut d'abord être soumise pour une approbation initiale conditionnelle, puis les résultats d'ECHO peuvent être soumis à une date ultérieure pour une approbation finale.

  2. Les patients présentant un retard de croissance ne seront pas éligibles pour participer car la fenfluramine peut supprimer l'appétit et présente un risque de perte de poids. Le retard de croissance sera évalué sur les critères suivants :

    1. Poids inférieur au 2e percentile.
    2. Absence de gain de poids qui traverse au moins deux des principales lignes centiles et n'est pas conforme à la longueur.

L'inclusion des patients sera à la seule discrétion des multi-IP sur la base d'un vote majoritaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fenfluramine

La dose de FENFLURAMINE pendant la durée de la période de traitement sera comprise entre 0,2 mg/kg/jour et un maximum de 0,7 mg/kg/jour, sans dépasser une dose quotidienne totale de 26 mg/jour ; pour les patients recevant simultanément du Stiripentol, le maximum sera de 0,4 mg/kg/jour, sans dépasser une dose quotidienne totale de 17 mg/jour.

Dans le cadre de ce plan de traitement, FENFLURAMINE sera administré deux fois par jour en doses égales, avec au moins 8 heures et pas plus de 12 heures entre les doses au cours d'une même journée.
Médicament: fenfluramine
Solution buvable claire à saveur de cerise

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant subi au moins un événement indésirable
Délai: 12 mois
Une description du pourcentage de participants qui ont subi au moins un événement indésirable.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Colorado, Denver

Collaborateurs

UCB Pharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 septembre 2024

Première publication (Réel)

19 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 21-3972

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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