Ocena bezpieczeństwa stosowania fenfluraminy u dzieci w wieku poniżej 24 miesięcy z zespołem Dravet
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Rebecca Rochowiak
- Numer telefonu: 720-777-0717
- E-mail: rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
Lokalizacje studiów
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital Colorado
-
Główny śledczy:
- Kelly Knupp, MD
-
Kontakt:
- Rebecca Rochowiak
- Numer telefonu: 720-777-0709
- E-mail: rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
Lekarze prowadzący muszą złożyć w ośrodku wiodącym oświadczenie kliniczne dotyczące potencjalnych korzyści w celu przeglądu multi-PI, które obejmuje płeć pacjenta, wiek, diagnozę, genetyczny wariant patogenezy, choroby współistniejące, historię napadów padaczkowych, wcześniejsze i obecne terapie, reakcję na wcześniejsze leczenie. terapii i powód prośby. Wyniki echokardiogramu (ECHO) należy również przesłać do ośrodka prowadzącego przed ostatecznym zatwierdzeniem. Aby kwalifikować się do badania, pacjenci muszą mieć od 12 do 23 miesięcy. Każdy uczestnik zostanie zbadany przez wielu badaczy w celu potwierdzenia, że pacjent cierpi na zespół Draveta. Dodatkowe kryteria włączenia:
- SCN1A ze znanym lub przypuszczalnie patogenicznym wariantem lub VUS z długotrwałymi napadami padaczkowymi w wywiadzie lub klinicznym rozpoznaniem zespołu Dravet.
- Niepowodzenie co najmniej jednego leku przeciwpadaczkowego, który nie jest blokerem kanału sodowego (lamotrygina, okskarbazepina, karbamazepina, eslikarbazepina)
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z łagodną lub większą niedomykalnością zastawki mitralnej i/lub śladową lub większą niedomykalnością zastawki aortalnej nie będą kwalifikować się do udziału w badaniu. Oświadczenie kliniczne można przedłożyć w pierwszej kolejności do wstępnego, warunkowego zatwierdzenia, a następnie wyniki badania ECHO można przedłożyć w późniejszym terminie do ostatecznego zatwierdzenia.
Pacjenci z zaburzeniami prawidłowego rozwoju nie będą kwalifikować się do udziału w badaniu, ponieważ fenfluramina może hamować apetyt i wiązać się z ryzykiem utraty wagi. Brak rozwoju będzie oceniany na podstawie następujących kryteriów:
- Waga poniżej drugiego percentyla.
- Brak przyrostu masy ciała, który przekracza dwie lub więcej głównych linii percentyla i nie jest zgodny z długością.
Włączenie pacjentów będzie odbywać się według wyłącznego uznania multi-PI na podstawie większości głosów.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Fenfluramina
Dawka fenfluraminy na okres leczenia będzie wynosić od 0,2 mg/kg/dzień do maksymalnie 0,7 mg/kg/dzień, nie przekraczając całkowitej dawki dziennej wynoszącej 26 mg/dzień; w przypadku pacjentów, którym jednocześnie przepisuje się styrypentol, maksymalna dawka wyniesie 0,4 mg/kg/dobę i nie przekroczy całkowitej dawki dobowej wynoszącej 17 mg/dobę. W ramach tego planu leczenia FENFLURAMINA będzie podawana dwa razy dziennie w równo podzielonych dawkach, z zachowaniem co najmniej 8-godzinnego i nie dłuższego niż 12-godzinnego odstępu pomiędzy dawkami w ciągu jednego dnia. |
Klarowny roztwór doustny o smaku wiśniowym
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Opis odsetka uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 21-3972
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .