24개월 미만 드라베 증후군 아동의 펜플루라민 사용에 대한 안전성 평가
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Rebecca Rochowiak
- 전화번호: 720-777-0717
- 이메일: rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
-
수석 연구원:
- Kelly Knupp, MD
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연락하다:
- Rebecca Rochowiak
- 전화번호: 720-777-0709
- 이메일: rebecca.rochowiak@childrenscolorado.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
치료 의사는 환자의 성별, 연령, 진단, 유전적 병원성 변종, 동반 질환, 발작 이력, 이전 및 현재 치료법, 이전 치료에 대한 반응을 포함하는 다중 PI 검토를 위해 리드 사이트에 잠재적인 이익에 대한 임상 진술을 제출해야 합니다. 치료법 및 요청 이유. 심장초음파검사(ECHO) 결과도 최종 승인 전에 리드 사이트에 제출되어야 합니다. 자격을 갖추려면 환자는 12개월에서 23개월 사이여야 합니다. 각 피험자는 다중 PI에 의해 검토되어 피험자가 Dravet 증후군을 앓고 있다는 합의를 보장합니다. 추가 포함 기준:
- 알려진 또는 추정되는 병원성 변이가 있는 SCN1A 또는 장기간 발작 병력이 있거나 드라베 증후군의 임상 진단이 있는 VUS.
- 나트륨 채널 차단제(라모트리진, 옥스카르바제핀, 카르바마제핀, 에슬리카르바제핀)가 아닌 적어도 하나의 항발작제 실패
제외 기준:
- 경증 이상의 승모판 역류 및/또는 미량 이상의 대동맥 판막 역류가 있는 환자는 참가할 수 없습니다. 초기 조건부 승인을 위해 임상 진술서를 먼저 제출한 후 최종 승인을 위해 나중에 ECHO 결과를 제출할 수 있습니다.
펜플루라민은 식욕을 억제하고 체중 감소의 위험이 있으므로 성장에 실패한 환자는 참여할 수 없습니다. 성장 실패는 다음 기준에 따라 평가됩니다.
- 체중이 2번째 백분위수보다 작습니다.
- 두 개 이상의 주요 백분위수 선을 넘고 길이와 일치하지 않는 체중 증가 부족.
환자 포함은 다수결 투표에 기초한 다중 PI의 단독 재량에 달려 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 펜플루라민
치료 기간 동안 펜플루라민의 투여량은 0.2mg/kg/일부터 최대 0.7mg/kg/일까지이며 일일 총 투여량은 26mg/일을 초과하지 않습니다. 스티리펜톨을 동시에 처방받는 환자의 경우 최대량은 0.4mg/kg/일이며, 일일 총 용량은 17mg/일을 초과하지 않습니다. 이 치료 계획에 따라 펜플루라민은 하루 2회 균등하게 분할 투여되며, 하루 투여 간격은 최소 8시간에서 12시간을 넘지 않습니다. |
투명한 체리맛 경구 용액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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하나 이상의 부작용이 발생한 참가자의 비율
기간: 12개월
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하나 이상의 부작용이 발생한 참가자의 비율에 대한 설명입니다.
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12개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Kelly Knupp, MD, University of Colorado, Denver
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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