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폰빌레브란트병 참가자의 출혈 및 치료에 대한 전향적 선별 연구

2026년 4월 16일 업데이트: Hemab ApS
본 선별 연구의 목적은 폰빌레브란트병(VWD) 참가자의 출혈 사건, 삶의 질, 출혈의 사회적, 임상적 영향에 관한 정보를 축적하는 것입니다. 이 연구에서 얻은 데이터는 vWD 참가자 모집단의 기본 출혈 및 치료율을 설정하고 향후 임상 연구 결과에 대한 비교 데이터로 사용됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 진단 지침에 따라 제1형 vWD가 확인된 최소 100명의 참가자를 대상으로 한 전향적 선별 연구입니다. 제1형 vWD와 잔여 VWF(폰빌레브란트 인자) 항원 및/또는 dL당 30IU 미만의 활성을 가진 참가자는 모집 대상에서 우선적으로 선정됩니다. 잔류 VWF 항원 및/또는 dL당 30IU 미만의 활성을 가진 약 50명의 참가자가 포함된 후, 제1형 vWD 진단을 받고 잔류 VWF 항원 및 활성이 dL당 50IU 미만인 참가자를 선별 검사할 수 있습니다. 제1형 vWD 참가자 100명을 등록한 후, 본 연구는 제2형 및 제3형 vWD 참가자에게 공개될 수 있습니다.

이 연구에는 선별검사, 기본 평가, 격주 원격 의료 체크인(출혈 일지 및 출혈 사건 치료 모니터링), 실험실 추첨을 위한 12주마다 병원 방문을 포함하는 4~6개월의 관찰 기간이 포함됩니다. 계속하기를 원하는 참가자의 경우 관찰 기간을 최대 12개월까지 선택적으로 연장할 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

200

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202-3591
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 연락하다:
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • 연락하다:
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 모병
        • Emory Children's Center
        • 연락하다:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • 모병
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • 연락하다:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112-2699
        • 모병
        • Tulane University School of Medicine
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic - Rochester
        • 연락하다:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
        • 모병
        • Oregon Health & Science University
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • 모병
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 모병
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98101
        • 모병
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • 연락하다:
  • 영국
      • London, 영국, SE1 1YR
  • 호주
    • Perth
      • Murdoch, Perth, 호주, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, 호주, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, VIC 3004
        • 모병
        • The Alfred Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

VWD를 앓고 있는 16세 이상의 참가자.

설명

포함 기준:

  1. 프로토콜에 따른 중재 이전에 ICH(국제 조화 협의회) GCP(우수 임상 관리 기준) 지침 E6(R2)(2016) 및 해당 국내 및 국제 규정에 따라 연구 참여에 대한 사전 동의를 제공할 수 있는 능력이 있습니다. 수행됩니다.
  2. 연구 절차 및 제한 사항을 준수하려는 이해, 능력 및 의지가 있습니다.
  3. 상영 당시 16세 이상입니다.

  4. 처음 약 50명의 참가자: 잔류 VWF 항원 및/또는 활성이 30 IU/dL(30%) 미만인 선천성 제1형 vWD

    다음 약 50명의 참가자: 잔류 VWF 항원이 있고 활성도가 50 IU/dL(50%) 미만인 제1형 vWD

    처음 약 100명의 참가자 이후: 선천성 1형, 2A형, 2M형, 2N형 또는 3형 vWD

    참고: 참가자는 진단을 확인하는 의료 기록 내에 VWF 항원 및 활동에 대한 실험실 결과가 문서화되어 있는 경우 등록할 수 있습니다(국제 혈전증 및 지혈 학회[ISTH]/미국 혈액 학회[ASH] 진단 지침 또는 영국 학회에 따라). 혈액학[BSH]/영국 혈우병 센터 의사 조직[UKHCDO] 진단 지침). 연구 첫 번째 부분의 제1형 VWD의 경우, 참가자는 또한 지난 2년 이내에 VWF 항원 및/또는 활동 수준이 30IU/dL 미만임을 보여주는 문서화된 실험실 결과가 필요합니다. 문서화된 결과를 바탕으로 적격성 기준을 충족하는 참가자는 항원 및 활성 수준을 추가로 특성화하기 위해 스크리닝에서 샘플을 수집하게 됩니다. 결과가 문서화된 진단과 일치하지 않고 수준이 30 IU/dL보다 큰 경우 최대 2회 더 반복할 수 있습니다.

    위에서 설명한 대로 참가자의 의료 기록에 확인된 결과가 없는 경우 선별 평가를 최대 2회 추가로 반복하여 포함할 기준 수준을 설정할 수 있습니다.

  5. 멍이 들거나 출혈이 발생한 병력으로 정의되는 증상이 있는 질병이 있으며 일반적으로 매달 출혈 증상이 나타납니다.

제외 기준:

  1. 카테터 관련 표재성 정맥 혈전증 사례를 제외하고 정맥 또는 동맥 혈전증 또는 혈전색전성 질환의 개인 병력이 있는 경우.
  2. 1촌 친척에게 이유 없는 혈전색전증 사건의 중요한 가족력이 있습니다.
  3. vWD 이외의 선천적 또는 후천적 출혈 장애가 있는 경우.
  4. 향후 6개월 이내에 큰 수술을 계획했습니다.
  5. 임신 중이거나 향후 6개월 이내에 임신할 계획이 있습니다.
  6. 참가자의 출혈 증상에 영향을 주거나 연구를 완료하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 질병, 치료(진행 중인 항응고제, 항혈소판 또는 비스테로이드성 항염증제 포함), 상태, 약물 또는 임상 실험실 테스트의 이상이 있는 경우, 조사관의 생각으로는.
  7. 스크리닝 전 30일 이내에 임상시험용 제품을 받은 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
VWD 유형 1 (잔류 VWF 항원 및/또는 DL 당 30 IU 미만의 활성)
다른: VWD 환자의 임상 결과, 유형 1
출혈 사건, 삶의 질, VWD를 가진 참가자의 출혈 사건의 사회적 및 임상 적 영향에 관한 정보를 축적합니다.
VWD Type 2A, Type 2M, Type 2N 또는 Type 3
다른: VWD, Type 2A, Type 2M, Type 2N 또는 Type 3 환자의 임상 결과
출혈 사건, 삶의 질, VWD, Type 2A, Type 2M, Type 2N 및 Type 3을 가진 참가자의 출혈 사건의 사회적 및 임상 영향에 관한 정보를 축적합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 출혈 사건 발생률
기간: 4.5~12.5개월
4.5~12.5개월
연간 치료 출혈율
기간: 4.5~12.5개월
4.5~12.5개월
연간 월경과다출혈률
기간: 4.5~12.5개월
4.5~12.5개월
야간 입장 횟수
기간: 4.5~12.5개월
출혈 사건의 입원 모니터링.
4.5~12.5개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
예방 및 주문형 치료
기간: 4.5~12.5개월
출혈 사건에 사용되는 치료법의 세부 사항
4.5~12.5개월
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)-29
기간: 4.5~12.5개월
7개 PROMIS 영역 각각에서 4개 항목을 평가하는 평가입니다. 각 질문은 1에서 5까지 평가됩니다. 또한 PROMIS-29에는 1에서 10까지 평가되는 통증 강도 질문이 하나 포함되어 있습니다. PROMIS-29의 점수가 높을수록 증상이 더 심하다는 것을 나타냅니다.
4.5~12.5개월
월경 출혈 설문지(MBQ)
기간: 4.5~12.5개월
월경과다출혈이 월경실혈 자가평가, 사회 및 여가 활동 제한, 신체 활동, 업무 활동에 미치는 영향을 측정합니다.
4.5~12.5개월
Epistaxis 심각도 점수 (ESS)
기간: 4.5 ~ 12.5 개월
코 출혈 심각도 평가
4.5 ~ 12.5 개월
구강 출혈 경험
기간: 4.5 ~ 12.5 개월
출혈 증상을 평가하기위한 설문지
4.5 ~ 12.5 개월
철분 상태
기간: 4.5개월에서 12.5개월
철분 저장 단백질(페리틴)과 헤모글로빈 수치를 측정하기 위해 혈액 샘플을 채취할 것입니다.
4.5개월에서 12.5개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hemab ApS

협력자

PSI CRO

수사관

  • 연구 책임자: VP of Clinical Research, Hemab ApS

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 8월 30일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 9월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 9월 23일

처음 게시됨 (실제)

2024년 9월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HMB-002-101_SCR

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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