Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное скрининговое исследование кровотечений и лечения у участников с болезнью фон Виллебранда

16 апреля 2026 г. обновлено: Hemab ApS
Целью этого скринингового исследования является сбор информации о случаях кровотечений, качестве жизни, а также социальных и клинических последствиях кровотечений у участников с болезнью фон Виллебранда (БВ). Данные этого исследования будут использоваться для установления исходных показателей кровотечений и лечения в популяции участников с БВ и служить сравнительными данными для будущих результатов клинических исследований.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное скрининговое исследование с участием как минимум 100 участников с подтвержденным БВ 1 типа в соответствии с диагностическими рекомендациями. Приоритет при наборе будут иметь участники с типом 1 БВ и остаточным антигеном фактора фон Виллебранда (ФВ) и/или активностью менее 30 МЕ на дл. После включения примерно 50 участников с остаточным антигеном ФВ и/или активностью менее 30 МЕ/дл участники с диагнозом БВ 1 типа и остаточным антигеном ФВ и активностью менее 50 МЕ/дл могут быть проверены на предмет включения. После набора 100 участников с БВ типа 1 исследование может быть открыто для участников с БВ типа 2 и типа 3.

Исследование включает в себя скрининг, базовую оценку и период наблюдения продолжительностью 4–6 месяцев, который будет включать телемедицинские проверки раз в две недели (для мониторинга дневника кровотечений и лечения случаев кровотечения), а также посещения клиники каждые 12 недель для лабораторных исследований. Для участников, желающих продолжить, период наблюдения будет факультативно продлен до 12 месяцев.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

200

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Clinical Trials (USA; UK)
  • Номер телефона: +1 888 493 8148; 080 8304 6409
  • Электронная почта: Clinicaltrials@hemab.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Clinical Trials (Australia)
  • Номер телефона: +611800875216
  • Электронная почта: Clinicaltrials@hemab.com

Места учебы

  • Австралия
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Австралия, WA 6150
        • Рекрутинг
        • Fiona Stanley Hospital
        • Контакт:
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Австралия, NSW 2050
        • Рекрутинг
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Контакт:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, VIC 3004
        • Рекрутинг
        • The Alfred Hospital
        • Контакт:
          • Christine Mazis
          • Номер телефона: +61 (03) 9076 0890
          • Электронная почта: c.mazis@alfred.org.au
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 1YR
        • Рекрутинг
        • Richmond Pharmacology
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Рекрутинг
        • Phoenix Children's Hospital
        • Контакт:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202-3591
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital
        • Контакт:
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Контакт:
          • Sibgha Zaheer
          • Номер телефона: 323-361-4908
          • Электронная почта: szaheer@chla.usc.edu
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Контакт:
          • Fernando Corrales-Medina
          • Номер телефона: 305-243-8652
          • Электронная почта: ffc5@med.miami.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Emory Children's Center
        • Контакт:
          • Gabrille Dean
          • Номер телефона: 404-785-3153
          • Электронная почта: gabrielle.dean@choa.org
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Рекрутинг
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Контакт:
          • Sanjay Ahuja
          • Номер телефона: 317-871-0000
          • Электронная почта: sahuja@inheme.org
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112-2699
        • Рекрутинг
        • Tulane University School of Medicine
        • Контакт:
          • Melody S. Benton
          • Номер телефона: 504-988-3596
          • Электронная почта: mbenton@tulane.edu
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Контакт:
          • Angela Weyand
          • Номер телефона: 734-764-9336
          • Электронная почта: acweyand@med.umich.edu
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Контакт:
          • Rajiv Pruthi
          • Номер телефона: 507-266-1944
          • Электронная почта: domresearchhub@mayo.edu
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239-3098
        • Рекрутинг
        • Oregon Health & Science University
        • Контакт:
          • Kristina Haley
          • Номер телефона: 503-494-8716
          • Электронная почта: hemeresearch@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Контакт:
          • Nicoletta Manchin
          • Номер телефона: 412-209-7280
          • Электронная почта: machinnc2@upmc.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
        • Рекрутинг
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники в возрасте ≥16 лет с БВ.

Описание

Критерии включения:

  1. Имеет возможность предоставить информированное согласие на участие в исследовании в соответствии с Руководством E6 (R2) (2016) Международного совета по гармонизации (ICH) по надлежащей клинической практике (GCP) и применимыми национальными и международными правилами, прежде чем проводить какие-либо вмешательства, предусмотренные протоколом. проводятся.
  2. Имеет понимание, способность и желание соблюдать процедуры и ограничения Исследования.
  3. На момент скрининга вам 16 лет или больше.

  4. Первые примерно 50 участников: врожденный БВ 1 типа с остаточным антигеном ФВ и/или активностью менее 30 МЕ/дл (30%)

    Следующие примерно 50 участников: БВ типа 1 с остаточным антигеном ФВ и активностью менее 50 МЕ/дл (50%)

    После первых примерно 100 участников: врожденный тип 1, тип 2А, тип 2М, тип 2N или тип 3 БВ.

    Примечание. Участники могут быть зачислены, если в их медицинских записях есть документированные результаты лабораторных исследований антигена VWF и активность, подтверждающие их диагноз (в соответствии с диагностическими рекомендациями Международного общества по тромбозам и гемостазу [ISTH]/Американского общества гематологии [ASH] или Британского общества по Гематология [BSH]/Диагностические рекомендации Организации врачей Центра гемофилии Соединенного Королевства [UKHCDO]). В случае БВ типа 1 в первой части исследования участникам также необходимо иметь документально подтвержденный лабораторный результат за последние 2 года, показывающий уровень антигена ФВ и/или активности менее 30 МЕ/дл. Участники, соответствующие критериям отбора, основанным на задокументированных результатах, будут собирать образцы во время скрининга для дальнейшей характеристики их антигена и уровней активности. Их можно повторить еще до 2 раз, если результаты не соответствуют документально подтвержденному диагнозу и уровни превышают 30 МЕ/дл.

    Если участники не имеют подтвержденных результатов в своих медицинских записях, как описано выше, скрининговую оценку можно повторить еще до двух раз, чтобы установить базовые уровни для включения.

  5. Имеет симптоматическое заболевание, определяемое по синякам или кровотечениям в анамнезе, и симптомы кровотечения обычно возникают каждый месяц.

Критерии исключения:

  1. Имеет в анамнезе венозный или артериальный тромбоз или тромбоэмболические заболевания, за исключением катетер-ассоциированных тромбозов поверхностных вен.
  2. Имеет значительный семейный анамнез неспровоцированных тромбоэмболических событий у родственников первой степени родства.
  3. Имеет врожденное или приобретенное нарушение свертываемости крови, кроме БВ.
  4. Запланировал серьезную операцию в течение следующих 6 месяцев.
  5. Беремена или планирует забеременеть в течение следующих 6 месяцев.
  6. Имеет какое-либо сопутствующее заболевание, лечение (включая продолжающееся лечение антикоагулянтами, антиагрегантами или нестероидными противовоспалительными препаратами), состояние, прием лекарств или отклонения в клинических лабораторных тестах, которые могут повлиять на симптомы кровотечения у участника или повлиять на его способность завершить исследование, по мнению следователя.
  7. Получил любой исследуемый продукт в течение 30 дней до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
VWD типа 1 (остаточный антиген VWF и/или активность менее 30 МЕ на DL)
Другой: Клинические результаты пациентов с VWD, типом 1
Накапливать информацию о случаях кровотечения, качества жизни и социального и клинического воздействия событий кровотечения у участников с VWD, тип 1
VWD Type 2a, тип 2m, тип 2n или тип 3
Другой: Клинические результаты пациентов с VWD, типом 2А, типа 2M, типа 2N или типа 3
Накапливайте информацию о событиях кровотечения, качество жизни и социальном и клиническом воздействии событий кровотечения у участников с VWD, типом 2A, типа 2M, типа 2N и типа 3.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений
Временное ограничение: От 4,5 до 12,5 месяцев
От 4,5 до 12,5 месяцев
Годовая частота кровотечений при лечении
Временное ограничение: От 4,5 до 12,5 месяцев
От 4,5 до 12,5 месяцев
Годовая частота тяжелых менструальных кровотечений
Временное ограничение: От 4,5 до 12,5 месяцев
От 4,5 до 12,5 месяцев
Количество ночных госпитализаций
Временное ограничение: От 4,5 до 12,5 месяцев
Госпитальный мониторинг кровотечений.
От 4,5 до 12,5 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Профилактическое лечение и лечение по требованию
Временное ограничение: От 4,5 до 12,5 месяцев
Подробности лечения, используемого при кровотечениях
От 4,5 до 12,5 месяцев
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС)-29
Временное ограничение: От 4,5 до 12,5 месяцев
Оценка, в ходе которой оцениваются четыре пункта из каждого из семи доменов PROMIS. Каждый вопрос оценивается по шкале от 1 до 5. Кроме того, PROMIS-29 включает один вопрос об интенсивности боли, который оценивается по шкале от 1 до 10. Более высокие баллы по PROMIS-29 указывают на ухудшение симптомов.
От 4,5 до 12,5 месяцев
Опросник по менструальному кровотечению (MBQ)
Временное ограничение: От 4,5 до 12,5 месяцев
Измерьте влияние обильного менструального кровотечения на самооценку менструальной кровопотери, ограничений в социальной и досуговой деятельности, физической активности и трудовой деятельности.
От 4,5 до 12,5 месяцев
Оценка тяжести эпистаксиса (ESS)
Временное ограничение: 4,5 до 12,5 месяцев
Оценка тяжести кровотечения носа
4,5 до 12,5 месяцев
Опыт перорального кровотечения
Временное ограничение: 4,5 до 12,5 месяцев
Анкета для оценки симптомов кровотечения
4,5 до 12,5 месяцев
Статус железа
Временное ограничение: от 4,5 до 12,5 месяцев
Образцы крови будут взяты для определения уровня ферритина и гемоглобина.
от 4,5 до 12,5 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hemab ApS

Соавторы

PSI CRO

Следователи

  • Директор по исследованиям: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 августа 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 сентября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 сентября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HMB-002-101_SCR

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться