Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectieve screeningstudie naar bloedingen en behandeling bij deelnemers met de ziekte van Von Willebrand

16 april 2026 bijgewerkt door: Hemab ApS
Het doel van dit screeningonderzoek is het verzamelen van informatie over bloedingsgebeurtenissen, de kwaliteit van leven en de sociale en klinische impact van bloedingen bij deelnemers met de ziekte van Von Willebrand (VWD). Gegevens uit dit onderzoek zullen worden gebruikt om de basisbloedings- en behandelingspercentages vast te stellen in een populatie van deelnemers met VWD en zullen dienen als vergelijkingsgegevens voor toekomstige klinische onderzoeksresultaten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve screeningstudie bij minimaal 100 deelnemers met bevestigde type 1 VWD volgens diagnostische richtlijnen. Deelnemers met Type 1 VWD en een resterend Von Willebrand Factor (VWF)-antigeen en/of activiteit van minder dan 30 IE per dL krijgen voorrang bij rekrutering. Nadat ongeveer 50 deelnemers met een resterend VWF-antigeen en/of activiteit van minder dan 30 IE per dl zijn geïncludeerd, kunnen deelnemers met type 1 VWD-diagnose en een resterend VWF-antigeen en activiteit van minder dan 50 IE per dl worden gescreend op opname. Na inschrijving van 100 deelnemers met Type 1 VWD kan het onderzoek worden opengesteld voor deelnemers met Type 2 en Type 3 VWD.

Het onderzoek omvat screening, een baseline-evaluatie en een observatieperiode van 4 tot 6 maanden, met onder meer om de week controles op het gebied van telegeneeskunde (om het bloedingsdagboek en de behandeling van bloedingsgebeurtenissen te monitoren), en kliniekbezoeken om de 12 weken voor laboratoriumafnames. Er komt een optionele verlenging van de observatieperiode van maximaal twaalf maanden voor deelnemers die willen doorgaan.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

200

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australië, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australië, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, VIC 3004
        • Werving
        • The Alfred Hospital
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 1YR
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3591
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Emory Children's Center
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Werving
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Contact:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112-2699
        • Werving
        • Tulane University School of Medicine
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Werving
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Werving
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers ≥16 jaar met VWD.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heeft de mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek, in overeenstemming met de Good Clinical Practice (GCP) Richtlijn E6 (R2) (2016) van de International Council for Harmonization (ICH) en de toepasselijke nationale en internationale regelgeving, vóór enige protocolgerichte interventies worden uitgevoerd.
  2. Heeft begrip, vermogen en bereidheid om te voldoen aan de studieprocedures en -beperkingen.
  3. Is op het moment van screening 16 jaar of ouder.

  4. Eerste ongeveer 50 deelnemers: congenitale type 1 VWD met een resterend VWF-antigeen en/of activiteit van minder dan 30 IE/dl (30%)

    Volgende ongeveer 50 deelnemers: Type 1 VWD met resterend VWF-antigeen en activiteit minder dan 50 IE/dL (50%)

    Na de eerste ongeveer 100 deelnemers: aangeboren Type 1, Type 2A, Type 2M, Type 2N of Type 3 VWD

    Opmerking: Deelnemers kunnen worden ingeschreven als ze laboratoriumresultaten voor VWF-antigeen en activiteit in hun medische dossiers hebben gedocumenteerd die hun diagnose bevestigen (in overeenstemming met de diagnostische richtlijnen van de International Society on Thrombosis and Hemostase [ISTH]/American Society of Hematology [ASH] of de British Society for Hematologie [BSH]/Britse Hemofiliecentrumartsen; diagnostische richtlijnen van de Organisatie [UKHCDO]). Voor type 1 VWD in het eerste deel van het onderzoek moeten deelnemers ook een gedocumenteerd laboratoriumresultaat van de afgelopen twee jaar hebben waaruit blijkt dat het VWF-antigeen en/of activiteitsniveau lager is dan 30 IE/dl. Deelnemers die voldoen aan de geschiktheidscriteria op basis van gedocumenteerde resultaten, zullen doorgaan met het laten verzamelen van monsters bij screening om hun antigeen- en activiteitsniveaus verder te karakteriseren. Deze kunnen nog twee keer worden herhaald als de resultaten niet consistent zijn met de gedocumenteerde diagnose en de waarden hoger zijn dan 30 IE/dl.

    Als deelnemers geen bevestigde resultaten in hun medische dossiers hebben, zoals hierboven beschreven, kan de screeningsbeoordeling nog maximaal twee keer worden herhaald om basisniveaus voor opname vast te stellen.

  5. Heeft een symptomatische ziekte zoals gedefinieerd door een voorgeschiedenis van blauwe plekken of bloedingen, en ervaart doorgaans elke maand bloedingssymptomen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Heeft een persoonlijke voorgeschiedenis van veneuze of arteriële trombose of trombo-embolische ziekte, met uitzondering van kathetergeassocieerde, oppervlakkige veneuze trombose-voorvallen.
  2. Heeft een significante familiegeschiedenis van niet-uitgelokte trombo-embolische voorvallen bij eerstegraads familieleden.
  3. Heeft een aangeboren of verworven bloedingsstoornis anders dan VWD.
  4. Heeft een grote operatie gepland binnen de komende zes maanden.
  5. Is zwanger of is van plan om binnen de komende 6 maanden zwanger te worden.
  6. Heeft een gelijktijdige ziekte, behandeling (inclusief lopende antistollingsmedicatie, bloedplaatjesaggregatieremmers of niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen), aandoening, medicatie of afwijking in klinische laboratoriumtests die van invloed kunnen zijn op de bloedingssymptomen van de deelnemer of die van invloed kunnen zijn op hun vermogen om het onderzoek te voltooien, naar het oordeel van de onderzoeker.
  7. Heeft een onderzoeksproduct ontvangen binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
VWD Type 1 (resterende VWF -antigeen en/of activiteit minder dan 30 IE per dl)
Ander: Klinische resultaten van patiënten met VWD, type 1
Verzamel informatie over bloedingsevenementen, kwaliteit van leven en de sociale en klinische impact van bloedingsevenementen bij deelnemers met VWD, Type 1
VWD Type 2A, Type 2M, Type 2n of Type 3
Ander: Klinische resultaten van patiënten met VWD, Type 2A, Type 2M, Type 2N of Type 3
Verzamel informatie over bloedingsevenementen, kwaliteit van leven en de sociale en klinische impact van bloedingsevenementen bij deelnemers met VWD, type 2A, type 2m, type 2n en type 3.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijks aantal bloedingen
Tijdsspanne: 4,5 tot 12,5 maanden
4,5 tot 12,5 maanden
Jaarlijks behandeld bloedingspercentage
Tijdsspanne: 4,5 tot 12,5 maanden
4,5 tot 12,5 maanden
Jaarlijks aantal zware menstruatiebloedingen
Tijdsspanne: 4,5 tot 12,5 maanden
4,5 tot 12,5 maanden
Aantal overnachtingen
Tijdsspanne: 4,5 tot 12,5 maanden
Monitoring van bloedingen in het ziekenhuis.
4,5 tot 12,5 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Profylactische en on-demand behandeling
Tijdsspanne: 4,5 tot 12,5 maanden
Details van de behandeling die wordt gebruikt voor bloedingen
4,5 tot 12,5 maanden
Door de patiënt gerapporteerde meetinformatiesysteem (PROMIS)-29
Tijdsspanne: 4,5 tot 12,5 maanden
Een assessment waarbij vier items uit elk van de zeven PROMIS-domeinen worden beoordeeld. Elke vraag wordt beoordeeld op een schaal van 1 tot 5. Bovendien bevat de PROMIS-29 één vraag over de pijnintensiteit, die wordt beoordeeld op een schaal van 1 tot 10. Hogere scores op de PROMIS-29 duiden op slechtere symptomen.
4,5 tot 12,5 maanden
Vragenlijst menstruatiebloedingen (MBQ)
Tijdsspanne: 4,5 tot 12,5 maanden
Meet het effect van hevige menstruatiebloedingen op een zelfbeoordeling van menstruatiebloedverlies, beperkingen in sociale en vrijetijdsactiviteiten, fysieke activiteiten en beroepsactiviteiten.
4,5 tot 12,5 maanden
Epistaxis Severity Score (ESS)
Tijdsspanne: 4.5 tot 12,5 maanden
Beoordeling van de ernst van de neusbloeding
4.5 tot 12,5 maanden
Orale bloedingservaring
Tijdsspanne: 4.5 tot 12,5 maanden
Vragenlijst om bloedingssymptomen te evalueren
4.5 tot 12,5 maanden
Ijzerstatus
Tijdsspanne: 4,5 tot 12,5 maanden
Er worden bloedmonsters afgenomen voor de bepaling van ferritine- en hemoglobinegehalten.
4,5 tot 12,5 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hemab ApS

Medewerkers

PSI CRO

Onderzoekers

  • Studie directeur: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HMB-002-101_SCR

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren