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Uno studio prospettico di screening sul sanguinamento e sul trattamento nei partecipanti con malattia di Von Willebrand

16 aprile 2026 aggiornato da: Hemab ApS
Lo scopo di questo studio di screening è quello di raccogliere informazioni sugli eventi di sanguinamento, sulla qualità della vita e sull'impatto sociale e clinico dei sanguinamenti nei partecipanti affetti dalla malattia di Von Willebrand (VWD). I dati di questo studio verranno utilizzati per stabilire i tassi di sanguinamento e di trattamento al basale in una popolazione di partecipanti con VWD e fungeranno da dati comparativi per i futuri risultati degli studi clinici.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico di screening su un minimo di 100 partecipanti con VWD di tipo 1 confermata secondo le linee guida diagnostiche. I partecipanti con VWD di tipo 1 e un antigene residuo del fattore di Von Willebrand (VWF) e/o un'attività inferiore a 30 UI per dL avranno la priorità per il reclutamento. Dopo che sono stati inclusi circa 50 partecipanti con un antigene VWF residuo e/o un'attività inferiore a 30 UI per dL, i partecipanti con diagnosi VWD di tipo 1 e un antigene VWF residuo e un'attività inferiore a 50 UI per dL possono essere selezionati per l'inclusione. Dopo l'arruolamento di 100 partecipanti con VWD di tipo 1, lo studio può essere aperto a partecipanti con VWD di tipo 2 e di tipo 3.

Lo studio comprende lo screening, una valutazione di base e un periodo di osservazione di 4-6 mesi che includerà controlli di telemedicina a settimane alterne (per monitorare il diario dei sanguinamenti e i trattamenti degli eventi di sanguinamento) e visite cliniche ogni 12 settimane per prelievi di laboratorio. È prevista un'estensione facoltativa del periodo di osservazione fino a un totale di 12 mesi per i partecipanti che desiderano continuare.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australia, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3004
        • Reclutamento
        • The Alfred Hospital
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 1YR
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contatto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Emory Children's Center
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Reclutamento
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Contatto:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112-2699
        • Reclutamento
        • Tulane University School of Medicine
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Reclutamento
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti di età ≥16 anni con VWD.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Ha la capacità di fornire il consenso informato per partecipare allo studio, in conformità con la linea guida E6 (R2) (2016) di buona pratica clinica (GCP) del Consiglio internazionale per l'armonizzazione (ICH) e le normative nazionali e internazionali applicabili, prima di qualsiasi intervento diretto dal protocollo vengono effettuati.
  2. Ha la comprensione, la capacità e la volontà di rispettare le procedure e le restrizioni dello Studio.
  3. Ha almeno 16 anni al momento dello screening.

  4. Primi circa 50 partecipanti: VWD congenito di tipo 1 con antigene VWF residuo e/o attività inferiore a 30 UI/dL (30%)

    Successivamente circa 50 partecipanti: VWD di tipo 1 con antigene VWF residuo e attività inferiore a 50 UI/dL (50%)

    Dopo i primi circa 100 partecipanti: VWD congenito di tipo 1, tipo 2A, tipo 2M, tipo 2N o tipo 3

    Nota: i partecipanti possono essere arruolati se hanno risultati di laboratorio documentati per l'antigene e l'attività del VWF nelle loro cartelle cliniche che confermano la loro diagnosi (in linea con le linee guida diagnostiche della International Society on Thrombosis and Hemostasis [ISTH]/American Society of Hematology [ASH] o della British Society for Linee guida diagnostiche dell'Organizzazione del Centro per l'Emofilia del Regno Unito [Ematologia [BSH]/UKHCDO]). Per la VWD di tipo 1 nella prima parte dello studio, i partecipanti devono anche avere un risultato di laboratorio documentato negli ultimi 2 anni che mostri un antigene VWF e/o un livello di attività inferiore a 30 UI/dL. I partecipanti che soddisfano i criteri di idoneità basati su risultati documentati procederanno con la raccolta dei campioni durante lo screening per caratterizzare ulteriormente i loro livelli di antigene e di attività. Questi possono essere ripetuti fino a 2 ulteriori volte se i risultati non sono coerenti con la diagnosi documentata e i livelli sono superiori a 30 UI/dL.

    Se i partecipanti non hanno risultati confermati nella loro cartella clinica come descritto sopra, la valutazione dello screening può essere ripetuta fino a 2 ulteriori volte per stabilire i livelli di base per l'inclusione.

  5. Presenta una malattia sintomatica definita da una storia di lividi o episodi di sanguinamento e in genere presenta sintomi di sanguinamento ogni mese.

Criteri di esclusione:

  1. Ha una storia personale di trombosi venosa o arteriosa o di malattia tromboembolica, ad eccezione di eventi di trombosi venosa superficiale associati a catetere.
  2. Ha una storia familiare significativa di eventi tromboembolici non provocati in parenti di primo grado.
  3. Ha un disturbo emorragico congenito o acquisito diverso dalla VWD.
  4. Ha pianificato un intervento chirurgico importante entro i prossimi 6 mesi.
  5. È incinta o pianifica una gravidanza entro i prossimi 6 mesi.
  6. Ha qualsiasi malattia concomitante, trattamento (inclusi anticoagulanti in corso, antipiastrinici o farmaci antinfiammatori non steroidei), condizione, farmaci o anomalie nei test clinici di laboratorio che potrebbero avere un impatto sui sintomi emorragici del partecipante o influenzare la sua capacità di completare lo studio, secondo l'opinione dell'investigatore.
  7. Ha ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
VWD Tipo 1 (antigene VWF residuo e/o attività inferiore a 30 UI per DL)
Altro: Risultati clinici dei pazienti con VWD, tipo 1
Accumulare informazioni sugli eventi sanguinanti, la qualità della vita e l'impatto sociale e clinico degli eventi sanguinanti nei partecipanti con VWD, Tipo 1
VWD Tipo 2A, Tipo 2M, Tipo 2N o Tipo 3
Altro: Risultati clinici dei pazienti con VWD, Tipo 2A, Tipo 2M, Tipo 2N o Tipo 3
Accumulare informazioni sugli eventi di sanguinamento, la qualità della vita e l'impatto sociale e clinico degli eventi di sanguinamento nei partecipanti con VWD, Tipo 2A, Tipo 2M, Tipo 2N e Tipo 3.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di eventi emorragici
Lasso di tempo: Da 4,5 a 12,5 mesi
Da 4,5 a 12,5 mesi
Tasso annualizzato di sanguinamento trattato
Lasso di tempo: Da 4,5 a 12,5 mesi
Da 4,5 a 12,5 mesi
Tasso annualizzato di sanguinamenti mestruali abbondanti
Lasso di tempo: Da 4,5 a 12,5 mesi
Da 4,5 a 12,5 mesi
Numero di ricoveri notturni
Lasso di tempo: Da 4,5 a 12,5 mesi
Monitoraggio dell'ospedalizzazione degli eventi emorragici.
Da 4,5 a 12,5 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Trattamento profilattico e su richiesta
Lasso di tempo: Da 4,5 a 12,5 mesi
Dettagli del trattamento utilizzato per gli eventi emorragici
Da 4,5 a 12,5 mesi
Sistema informativo sulla misurazione dei risultati riferiti dai pazienti (PROMIS)-29
Lasso di tempo: Da 4,5 a 12,5 mesi
Una valutazione che valuta quattro elementi da ciascuno dei sette domini PROMIS. Ogni domanda è valutata su una scala da 1 a 5. Inoltre, il PROMIS-29 include una domanda sull'intensità del dolore, valutata su una scala da 1 a 10. Punteggi più alti sul PROMIS-29 indicano sintomi peggiori.
Da 4,5 a 12,5 mesi
Questionario sul sanguinamento mestruale (MBQ)
Lasso di tempo: Da 4,5 a 12,5 mesi
Misurare l'effetto di un sanguinamento mestruale abbondante su un'autovalutazione della perdita di sangue mestruale, delle limitazioni nelle attività sociali e ricreative, delle attività fisiche e delle attività lavorative.
Da 4,5 a 12,5 mesi
Epistaxis Severità punteggio (ESS)
Lasso di tempo: 4,5 a 12,5 mesi
Valutazione della gravità del sanguinamento del naso
4,5 a 12,5 mesi
Esperienza di sanguinamento orale
Lasso di tempo: 4,5 a 12,5 mesi
Questionario per valutare i sintomi del sanguinamento
4,5 a 12,5 mesi
Stato del ferro
Lasso di tempo: 4,5 a 12,5 mesi
I campioni di sangue saranno raccolti per la determinazione dei livelli di ferritina ed emoglobina.
4,5 a 12,5 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hemab ApS

Collaboratori

PSI CRO

Investigatori

  • Direttore dello studio: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HMB-002-101_SCR

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Von Willebrand (VWD)

Prove cliniche su Risultati clinici dei pazienti con VWD, tipo 1

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