Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní screeningová studie krvácení a léčby u účastníků s von Willebrandovou chorobou

16. dubna 2026 aktualizováno: Hemab ApS
Účelem této screeningové studie je shromáždit informace týkající se krvácivých příhod, kvality života a sociálního a klinického dopadu krvácení u účastníků s von Willebrandovou chorobou (VWD). Údaje z této studie budou použity ke stanovení výchozích hodnot krvácení a léčby v populaci účastníků s VWD a budou sloužit jako srovnávací údaje pro budoucí výsledky klinické studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní screeningová studie s minimálně 100 účastníky s potvrzenou VWD typu 1 podle diagnostických pokynů. Při náboru budou upřednostněni účastníci s VWD typu 1 a reziduálním antigenem von Willebrandova faktoru (VWF) a/nebo aktivitou nižší než 30 IU na dl. Poté, co bylo zahrnuto přibližně 50 účastníků se zbytkovým antigenem VWF a/nebo aktivitou nižší než 30 IU na dl, mohou být zahrnuti účastníci s diagnózou VWD typu 1 a reziduálním antigenem VWF a aktivitou nižší než 50 IU na dl. Po zápisu 100 účastníků s VWD typu 1 může být studie otevřena účastníkům s VWD typu 2 a typu 3.

Studie zahrnuje screening, základní vyhodnocení a 4-6 měsíční období pozorování, které bude zahrnovat každý druhý týden telemedicínské kontroly (pro monitorování deníku krvácení a léčby krvácivých příhod) a návštěvy kliniky každých 12 týdnů pro laboratorní odběry. Účastníkům, kteří chtějí pokračovat, bude období pozorování dobrovolně prodlouženo až na celkem 12 měsíců.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Austrálie, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Austrálie, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, VIC 3004
        • Nábor
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 1YR
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Emory Children's Center
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112-2699
        • Nábor
        • Tulane University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Nábor
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci ≥16 let s VWD.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Má schopnost poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii v souladu se směrnicí E6 (R2) (2016) Mezinárodní rady pro harmonizaci (ICH) pro správnou klinickou praxi (GCP) a platnými národními a mezinárodními předpisy před jakýmikoli zásahy řízenými protokolem jsou prováděny.
  2. Má porozumění, schopnost a ochotu dodržovat studijní postupy a omezení.
  3. V době screeningu je starší 16 let.

  4. Prvních přibližně 50 účastníků: vrozená VWD typu 1 se zbytkovým antigenem VWF a/nebo aktivitou nižší než 30 IU/dl (30 %)

    Dalších přibližně 50 účastníků: VWD typu 1 se zbytkovým antigenem VWF a aktivitou nižší než 50 IU/dl (50 %)

    Po prvních přibližně 100 účastnících: vrozený typ 1, typ 2A, typ 2M, typ 2N nebo typ 3 VWD

    Poznámka: Účastníci mohou být zapsáni, pokud mají ve svých lékařských záznamech zdokumentované laboratorní výsledky pro antigen VWF a aktivitu potvrzující jejich diagnózu (v souladu s diagnostickými pokyny Mezinárodní společnosti pro trombózu a hemostázu [ISTH]/Americké hematologické společnosti [ASH] nebo Britské společnosti pro Hematology [BSH]/ United Kingdom Haemophilia Center Doctors [UKHCDO] diagnostické pokyny). U VWD typu 1 v první části studie musí mít účastníci také zdokumentovaný laboratorní výsledek za poslední 2 roky ukazující antigen VWF a/nebo hladinu aktivity nižší než 30 IU/dl. Účastníci splňující kritéria způsobilosti na základě zdokumentovaných výsledků budou pokračovat v odběru vzorků při screeningu, aby se dále charakterizovaly jejich úrovně antigenu a aktivity. Ty mohou být opakovány ještě 2x, pokud výsledky nejsou v souladu s jejich dokumentovanou diagnózou a hladiny jsou vyšší než 30 IU/dl.

    Pokud účastníci nemají potvrzené výsledky ve svých lékařských záznamech, jak je popsáno výše, může se screeningové hodnocení zopakovat ještě 2krát, aby se stanovily základní úrovně pro zařazení.

  5. Má symptomatické onemocnění definované anamnézou modřin nebo krvácivých příhod a obvykle se u něj objevují krvácivé příznaky každý měsíc.

Kritéria vyloučení:

  1. Má v osobní anamnéze žilní nebo arteriální trombózu nebo tromboembolické onemocnění, s výjimkou případů povrchové žilní trombózy souvisejících s katetrem.
  2. Má významnou rodinnou anamnézu nevyprovokovaných tromboembolických příhod u příbuzných prvního stupně.
  3. Má vrozenou nebo získanou poruchu krvácení jinou než VWD.
  4. Během příštích 6 měsíců plánuje velkou operaci.
  5. Je těhotná nebo plánuje otěhotnět během následujících 6 měsíců.
  6. má jakékoli souběžné onemocnění, léčbu (včetně probíhajících antikoagulačních, protidestičkových nebo nesteroidních protizánětlivých léků), stav, medikaci nebo abnormalitu v klinických laboratorních testech, které mohou ovlivnit příznaky krvácení účastníka nebo ovlivnit jeho schopnost dokončit studii, podle názoru vyšetřovatele.
  7. Obdržel jakýkoli hodnocený produkt do 30 dnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
VWD typ 1 (zbytkový antigen VWF a/nebo aktivita menší než 30 IU na DL)
Jiný: Klinické výsledky pacientů s VWD, typ 1
Akumulujte informace o událostech krvácení, kvalitě života a sociálního a klinického dopadu krvácení u účastníků s VWD, typ 1
VWD typu 2A, typ 2M, typ 2n nebo typ 3
Jiný: Klinické výsledky pacientů s VWD, typem 2A, typ 2M, typu 2n nebo typu 3
Akumulujte informace o událostech krvácení, kvalitě života a sociálního a klinického dopadu událostí krvácení u účastníků s VWD, typem 2A, typu 2M, typu 2 a typu 3.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná četnost krvácivých příhod
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
4,5 až 12,5 měsíce
Anualizovaná léčená míra krvácení
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
4,5 až 12,5 měsíce
Anualizovaná frekvence silného menstruačního krvácení
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
4,5 až 12,5 měsíce
Počet vstupů přes noc
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
Hospitalizační monitorování krvácivých příhod.
4,5 až 12,5 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Profylaktická a na vyžádání léčba
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
Podrobnosti o léčbě používané u krvácivých příhod
4,5 až 12,5 měsíce
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS)-29
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
Hodnocení, které hodnotí čtyři položky z každé ze sedmi domén PROMIS. Každá otázka je hodnocena na stupnici od 1 do 5. Kromě toho PROMIS-29 obsahuje jednu otázku intenzity bolesti, která je hodnocena na stupnici od 1 do 10. Vyšší skóre na PROMIS-29 značí horší příznaky.
4,5 až 12,5 měsíce
Dotazník o menstruačním krvácení (MBQ)
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
Změřte vliv silného menstruačního krvácení na sebehodnocení ztráty menstruační krve, omezení ve společenských a volnočasových aktivitách, pohybových aktivitách a pracovních aktivitách.
4,5 až 12,5 měsíce
Skóre závažnosti epistaxe (ESS)
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
Posouzení závažnosti krvácení z nosu
4,5 až 12,5 měsíce
Zážitek z orálního krvácení
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
Dotazník pro vyhodnocení symptomů krvácení
4,5 až 12,5 měsíce
Stav železa
Časové okno: 4,5 až 12,5 měsíce
Krevní vzorky budou odebrány pro stanovení hladiny feritinu a hemoglobinu.
4,5 až 12,5 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hemab ApS

Spolupracovníci

PSI CRO

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

24. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HMB-002-101_SCR

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc (VWD)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit