Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv screeningsundersøgelse af blødning og behandling hos deltagere med Von Willebrands sygdom

16. april 2026 opdateret af: Hemab ApS
Formålet med dette screeningsstudie er at akkumulere information om blødningshændelser, livskvalitet og den sociale og kliniske virkning af blødninger hos deltagere med Von Willebrands sygdom (VWD). Data fra denne undersøgelse vil blive brugt til at etablere baseline blødninger og behandlingsrater i en population af deltagere med VWD og fungere som sammenligningsdata for fremtidige kliniske undersøgelsesresultater.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt screeningsstudie med minimum 100 deltagere med bekræftet Type 1 VWD i henhold til diagnostiske retningslinjer. Deltagere med Type 1 VWD og et resterende Von Willebrand Factor (VWF) antigen og/eller aktivitet på mindre end 30 IE pr. dL vil blive prioriteret til rekruttering. Efter at cirka 50 deltagere med et resterende VWF-antigen og/eller aktivitet på mindre end 30 IE pr. dL er blevet inkluderet, kan deltagere med type 1 VWD-diagnose og et resterende VWF-antigen og aktivitet på mindre end 50 IE pr. dL screenes for inklusion. Efter tilmelding af 100 deltagere med Type 1 VWD, kan undersøgelsen åbnes for deltagere med Type 2 og Type 3 VWD.

Undersøgelsen inkluderer screening, en baseline-evaluering og en 4-6 måneders observationsperiode, som vil omfatte hver anden uge telemedicinske check-ins (for at overvåge blødningsdagbog og blødningshændelsesbehandlinger) og klinikbesøg hver 12. uge til laboratorielodtrækninger. Der vil være en valgfri forlængelse af observationsperioden på op til i alt 12 måneder for deltagere, der ønsker at fortsætte.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australien, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australien, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, VIC 3004
        • Rekruttering
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Emory Children's Center
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112-2699
        • Rekruttering
        • Tulane University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Rekruttering
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere ≥16 år med VWD.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har evnen til at give informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen, i overensstemmelse med International Council for Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP) Guideline E6 (R2) (2016) og gældende nationale og internationale regler, før eventuelle protokolrettede interventioner udføres.
  2. Har forståelse, evne og vilje til at overholde undersøgelsesprocedurer og restriktioner.
  3. Er 16 år eller ældre på screeningstidspunktet.

  4. De første cirka 50 deltagere: medfødt type 1 VWD med et resterende VWF-antigen og/eller aktivitet mindre end 30 IE/dL (30 %)

    Næste cirka 50 deltagere: Type 1 VWD med resterende VWF-antigen og aktivitet mindre end 50 IE/dL (50 %)

    Efter de første cirka 100 deltagere: medfødt Type 1, Type 2A, Type 2M, Type 2N eller Type 3 VWD

    Bemærk: Deltagere kan tilmeldes, hvis de har dokumenterede laboratorieresultater for VWF-antigen og aktivitet i deres lægejournaler, der bekræfter deres diagnose (i overensstemmelse med International Society on Thrombosis and Hemostasis [ISTH]/American Society of Hematology [ASH] diagnostiske retningslinjer eller British Society for Hæmatologi [BSH]/ Det Forenede Kongerige Haemophilia Center Doctors Organisation [UKHCDO] diagnostiske retningslinjer). For Type 1 VWD i den første del af undersøgelsen skal deltagerne også have et dokumenteret laboratorieresultat inden for de sidste 2 år, der viser et VWF-antigen og/eller aktivitetsniveau mindre end 30 IE/dL. Deltagere, der opfylder berettigelseskriterier baseret på dokumenterede resultater, vil fortsætte med at få prøver indsamlet ved screening for yderligere at karakterisere deres antigen- og aktivitetsniveauer. Disse kan gentages op til yderligere 2 gange, hvis resultaterne ikke stemmer overens med deres dokumenterede diagnose, og niveauerne er større end 30 IE/dL.

    Hvis deltagerne ikke har bekræftede resultater i deres lægejournaler som beskrevet ovenfor, kan screeningsvurderingen gentages op til yderligere 2 gange for at fastlægge baseline-niveauer for inklusion.

  5. Har symptomatisk sygdom som defineret ved en historie med blå mærker eller blødningshændelser, og oplever typisk blødningssymptomer hver måned.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en personlig historie med venøs eller arteriel trombose eller tromboembolisk sygdom, bortset fra kateter-associerede, overfladiske venetrombosehændelser.
  2. Har en betydelig familiehistorie med uprovokerede tromboemboliske hændelser hos første grads slægtninge.
  3. Har en anden medfødt eller erhvervet blødningslidelse end VWD.
  4. Har planlagt større operation indenfor de næste 6 måneder.
  5. Er gravid eller planlægger at blive gravid inden for de næste 6 måneder.
  6. Har nogen samtidig sygdom, behandling (herunder igangværende antikoagulering, blodpladehæmmende eller ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler), tilstand, medicin eller abnormitet i kliniske laboratorietests, som kan påvirke deltagerens blødningssymptomer eller påvirke deres evne til at fuldføre undersøgelsen, efter efterforskerens opfattelse.
  7. Har modtaget ethvert forsøgsprodukt inden for 30 dage før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
VWD type 1 (resterende VWF -antigen og/eller aktivitet mindre end 30 IE pr. DL)
Andet: Kliniske resultater af patienter med VWD, type 1
Akkumulere information om blødningsbegivenheder, livskvalitet og den sociale og kliniske virkning af blødende begivenheder hos deltagere med VWD, type 1
VWD Type 2A, type 2M, type 2N eller type 3
Andet: Kliniske resultater af patienter med VWD, type 2A, type 2M, type 2N eller type 3
Akkumulerer information om blødningsbegivenheder, livskvalitet og den sociale og kliniske virkning af blødende begivenheder hos deltagere med VWD, type 2A, type 2M, type 2N og type 3.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningshændelsesrate
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
4,5 til 12,5 måneder
Årlig behandlet blødningshastighed
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
4,5 til 12,5 måneder
Årlig kraftig menstruationsblødning
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
4,5 til 12,5 måneder
Antal overnatningsindlæggelser
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Indlæggelsesovervågning af blødningshændelser.
4,5 til 12,5 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Profylaktisk og on demand behandling
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Detaljer om behandling brugt til blødningshændelser
4,5 til 12,5 måneder
Patient-rapporterede udfaldsmålingsinformationssystem (PROMIS)-29
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
En vurdering, som vurderer fire elementer fra hvert af de syv PROMIS-domæner. Hvert spørgsmål vurderes på en skala fra 1 til 5. Derudover indeholder PROMIS-29 et spørgsmål om smerteintensitet, som er vurderet på en skala fra 1 til 10. Højere score på PROMIS-29 indikerer værre symptomer.
4,5 til 12,5 måneder
Menstruationsblødningsspørgeskema (MBQ)
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Mål effekten af ​​kraftig menstruationsblødning på en selvvurdering af menstruationsblodtab, begrænsninger i sociale og fritidsaktiviteter, fysiske aktiviteter og arbejdsaktiviteter.
4,5 til 12,5 måneder
Epistaxis Severity Score (ESS)
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Vurdering af næseblæsningens sværhedsgrad
4,5 til 12,5 måneder
Oral blødningsoplevelse
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Spørgeskema til evaluering af blødningssymptomer
4,5 til 12,5 måneder
Jernstatus
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Blodprøver vil blive indsamlet til bestemmelse af ferritin- og hæmoglobinniveauer.
4,5 til 12,5 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hemab ApS

Samarbejdspartnere

PSI CRO

Efterforskere

  • Studieleder: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2024

Først opslået (Faktiske)

24. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HMB-002-101_SCR

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom (VWD)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner