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Un estudio prospectivo de detección del sangrado y el tratamiento en participantes con la enfermedad de Von Willebrand

16 de abril de 2026 actualizado por: Hemab ApS
El propósito de este estudio de detección es acumular información sobre eventos hemorrágicos, calidad de vida y el impacto social y clínico de las hemorragias en participantes con enfermedad de Von Willebrand (EvW). Los datos de este estudio se utilizarán para establecer tasas iniciales de sangrado y tratamiento en una población de participantes con EvW y actuarán como datos de comparación para futuros resultados de estudios clínicos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de detección prospectivo en un mínimo de 100 participantes con EvW tipo 1 confirmada según las pautas de diagnóstico. Se dará prioridad para el reclutamiento a los participantes con EVW tipo 1 y un antígeno residual del factor von Willebrand (VWF) y/o una actividad inferior a 30 UI por dl. Después de que se hayan incluido aproximadamente 50 participantes con un antígeno residual del FvW y/o una actividad de menos de 30 UI por dl, se pueden realizar pruebas de detección para su inclusión a los participantes con diagnóstico de EVW tipo 1 y un antígeno residual del FvW y una actividad de menos de 50 UI por dl. Luego de la inscripción de 100 participantes con EVW tipo 1, el estudio puede abrirse a participantes con EVW tipo 2 y tipo 3.

El estudio incluye exámenes de detección, una evaluación inicial y un período de observación de 4 a 6 meses que incluirá controles de telemedicina cada dos semanas (para monitorear el diario de hemorragias y los tratamientos de eventos hemorrágicos) y visitas a la clínica cada 12 semanas para extracciones de laboratorio. Habrá una extensión opcional del período de observación de hasta un total de 12 meses para los participantes que deseen continuar.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

200

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Clinical Trials (USA; UK)
  • Número de teléfono: +1 888 493 8148; 080 8304 6409
  • Correo electrónico: Clinicaltrials@hemab.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australia, WA 6150
        • Reclutamiento
        • Fiona Stanley Hospital
        • Contacto:
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
        • Reclutamiento
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contacto:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3004
        • Reclutamiento
        • The Alfred Hospital
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contacto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contacto:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contacto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
          • Fernando Corrales-Medina
          • Número de teléfono: 305-243-8652
          • Correo electrónico: ffc5@med.miami.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Emory Children's Center
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Reclutamiento
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Contacto:
          • Sanjay Ahuja
          • Número de teléfono: 317-871-0000
          • Correo electrónico: sahuja@inheme.org
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112-2699
        • Reclutamiento
        • Tulane University School of Medicine
        • Contacto:
          • Melody S. Benton
          • Número de teléfono: 504-988-3596
          • Correo electrónico: mbenton@tulane.edu
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Reclutamiento
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Contacto:
          • Nicoletta Manchin
          • Número de teléfono: 412-209-7280
          • Correo electrónico: machinnc2@upmc.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Reclutamiento
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Reclutamiento
        • Richmond Pharmacology
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes ≥16 años con EvW.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tiene la capacidad de brindar consentimiento informado para participar en el estudio, de acuerdo con la Guía E6 (R2) (2016) de Buenas Prácticas Clínicas (GCP) del Consejo Internacional de Armonización (ICH) y las regulaciones nacionales e internacionales aplicables, antes de cualquier intervención dirigida por protocolo. se llevan a cabo.
  2. Tiene comprensión, capacidad y voluntad para cumplir con los procedimientos y restricciones del estudio.
  3. Tiene 16 años o más en el momento de la evaluación.

  4. Primeros aproximadamente 50 participantes: EvW congénita tipo 1 con un antígeno residual del FvW y/o actividad inferior a 30 UI/dl (30 %)

    A continuación, aproximadamente 50 participantes: EvW tipo 1 con antígeno residual del FvW y actividad inferior a 50 UI/dl (50 %)

    Después de los primeros 100 participantes aproximadamente: EvW congénita tipo 1, tipo 2A, tipo 2M, tipo 2N o tipo 3

    Nota: Los participantes pueden inscribirse si tienen resultados de laboratorio documentados para el antígeno del VWF y la actividad en sus registros médicos que confirmen su diagnóstico (de acuerdo con las pautas de diagnóstico de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia [ISTH]/Sociedad Estadounidense de Hematología [ASH] o la Sociedad Británica de Hematología [BSH]/Directrices de diagnóstico de la Organización de Médicos del Centro de Hemofilia del Reino Unido [UKHCDO]. Para la EVW tipo 1 en la primera parte del estudio, los participantes también deben tener un resultado de laboratorio documentado dentro de los últimos 2 años que muestre un antígeno del VWF y/o un nivel de actividad inferior a 30 UI/dL. Los participantes que cumplan con los criterios de elegibilidad basados ​​en resultados documentados procederán a recolectar muestras en la selección para caracterizar mejor sus niveles de antígeno y actividad. Estos podrán repetirse hasta 2 veces más si los resultados no son consistentes con su diagnóstico documentado y los niveles son mayores a 30 UI/dL.

    Si los participantes no tienen resultados confirmados en sus registros médicos como se describe anteriormente, la evaluación de detección puede repetirse hasta 2 veces más para establecer niveles de referencia para la inclusión.

  5. Tiene una enfermedad sintomática definida por antecedentes de hematomas o episodios de sangrado y, por lo general, experimenta síntomas de sangrado todos los meses.

Criterios de exclusión:

  1. Tiene antecedentes personales de trombosis venosa o arterial o enfermedad tromboembólica, excepto eventos de trombosis venosa superficial asociados al catéter.
  2. Tiene antecedentes familiares importantes de eventos tromboembólicos no provocados en familiares de primer grado.
  3. Tiene un trastorno hemorrágico congénito o adquirido distinto de la EvW.
  4. Tiene programada una cirugía mayor dentro de los próximos 6 meses.
  5. Está embarazada o planea quedar embarazada dentro de los próximos 6 meses.
  6. Tiene alguna enfermedad, tratamiento (incluidos anticoagulantes, antiplaquetarios o antiinflamatorios no esteroides) concurrentes, afección, medicación o anomalía en las pruebas de laboratorio clínico que puedan afectar los síntomas hemorrágicos del participante o afectar su capacidad para completar el estudio. en opinión del investigador.
  7. Ha recibido algún producto en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
VWD tipo 1 (antígeno VWF residual y/o actividad inferior a 30 UI por DL)
Otro: Resultados clínicos de pacientes con VWD, tipo 1
Acumular información sobre eventos hemorrágicos, calidad de vida y el impacto social y clínico de los eventos hemorrágicos en participantes con VWD, tipo 1
VWD Tipo 2A, Tipo 2M, Tipo 2n o Tipo 3
Otro: Resultados clínicos de pacientes con VWD, tipo 2a, tipo 2m, tipo 2n o tipo 3
Acumular información sobre eventos hemorrágicos, calidad de vida y el impacto social y clínico de los eventos hemorrágicos en participantes con VWD, Tipo 2A, Tipo 2M, Tipo 2N y Tipo 3.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa anualizada de eventos hemorrágicos
Periodo de tiempo: 4,5 a 12,5 meses
4,5 a 12,5 meses
Tasa de hemorragia tratada anualizada
Periodo de tiempo: 4,5 a 12,5 meses
4,5 a 12,5 meses
Tasa anualizada de sangrado menstrual abundante
Periodo de tiempo: 4,5 a 12,5 meses
4,5 a 12,5 meses
Número de admisiones nocturnas
Periodo de tiempo: 4,5 a 12,5 meses
Monitoreo de hospitalización de eventos hemorrágicos.
4,5 a 12,5 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tratamiento profiláctico y bajo demanda.
Periodo de tiempo: 4,5 a 12,5 meses
Detalles del tratamiento utilizado para eventos hemorrágicos.
4,5 a 12,5 meses
Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)-29
Periodo de tiempo: 4,5 a 12,5 meses
Una evaluación que evalúa cuatro elementos de cada uno de los siete dominios de PROMIS. Cada pregunta se califica en una escala del 1 al 5. Además, el PROMIS-29 incluye una pregunta sobre la intensidad del dolor que se califica en una escala del 1 al 10. Las puntuaciones más altas en el PROMIS-29 indican peores síntomas.
4,5 a 12,5 meses
Cuestionario de sangrado menstrual (MBQ)
Periodo de tiempo: 4,5 a 12,5 meses
Mida el efecto del sangrado menstrual abundante en una autoevaluación de la pérdida de sangre menstrual, las limitaciones en las actividades sociales y de ocio, las actividades físicas y las actividades laborales.
4,5 a 12,5 meses
Puntuación de gravedad de la epistaxis (ESS)
Periodo de tiempo: 4.5 a 12.5 meses
Evaluación de la gravedad del sangrado de la nariz
4.5 a 12.5 meses
Experiencia de sangrado oral
Periodo de tiempo: 4.5 a 12.5 meses
Cuestionario para evaluar los síntomas de sangrado
4.5 a 12.5 meses
Estado del hierro
Periodo de tiempo: 4,5 a 12,5 meses
Se recogerán muestras de sangre para determinar los niveles de ferritina y hemoglobina.
4,5 a 12,5 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hemab ApS

Colaboradores

PSI CRO

Investigadores

  • Director de estudio: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de agosto de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

24 de septiembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HMB-002-101_SCR

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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