Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv screeningstudie av blødning og behandling hos deltakere med Von Willebrands sykdom

16. april 2026 oppdatert av: Hemab ApS
Formålet med denne screeningstudien er å samle informasjon om blødningshendelser, livskvalitet og den sosiale og kliniske effekten av blødninger hos deltakere med Von Willebrands sykdom (VWD). Data fra denne studien vil bli brukt til å etablere baseline blødninger og behandlingsrater i en populasjon av deltakere med VWD og fungere som sammenligningsdata for fremtidige kliniske studieresultater.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv screeningstudie med minimum 100 deltakere med bekreftet type 1 VWD i henhold til diagnostiske retningslinjer. Deltakere med Type 1 VWD og et gjenværende Von Willebrand Factor (VWF) antigen og/eller aktivitet på mindre enn 30 IE per dL vil bli prioritert for rekruttering. Etter at omtrent 50 deltakere med et gjenværende VWF-antigen og/eller aktivitet på mindre enn 30 IE per dL er inkludert, kan deltakere med type 1 VWD-diagnose og et gjenværende VWF-antigen og aktivitet på mindre enn 50 IE per dL screenes for inkludering. Etter påmelding av 100 deltakere med Type 1 VWD, kan studien åpnes for deltakere med Type 2 og Type 3 VWD.

Studien inkluderer screening, en baseline-evaluering og en 4-6 måneders observasjonsperiode som vil inkludere annenhver uke telemedisin-innsjekker (for å overvåke blødningsdagbok og behandlinger for blødningshendelser), og klinikkbesøk hver 12. uke for laboratorietrekninger. Det vil være en valgfri forlengelse av observasjonsperioden på inntil totalt 12 måneder for deltakere som ønsker å fortsette.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australia, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3004
        • Rekruttering
        • The Alfred Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Emory Children's Center
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Rekruttering
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Ta kontakt med:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112-2699
        • Rekruttering
        • Tulane University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Ta kontakt med:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Rekruttering
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 1YR

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere ≥16 år med VWD.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Har evnen til å gi informert samtykke til å delta i studien, i samsvar med International Council for Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP) Guideline E6 (R2) (2016) og gjeldende nasjonale og internasjonale forskrifter, før noen protokollstyrte intervensjoner blir utført.
  2. Har forståelse, evne og vilje til å følge studieprosedyrer og restriksjoner.
  3. Er 16 år eller eldre på visningstidspunktet.

  4. De første ca. 50 deltakerne: medfødt type 1 VWD med et gjenværende VWF-antigen og/eller aktivitet mindre enn 30 IE/dL (30 %)

    Neste ca. 50 deltakere: Type 1 VWD med gjenværende VWF-antigen og aktivitet mindre enn 50 IE/dL (50 %)

    Etter de første ca 100 deltakerne: medfødt Type 1, Type 2A, Type 2M, Type 2N eller Type 3 VWD

    Merk: Deltakere kan bli påmeldt hvis de har dokumentert laboratorieresultater for VWF-antigen og aktivitet i sine medisinske journaler som bekrefter diagnosen deres (i samsvar med International Society on Thrombosis and Hemostasis [ISTH]/American Society of Hematology [ASH] diagnostiske retningslinjer eller British Society for Hematology [BSH]/ United Kingdom Hemophilia Center Doctors Organisation [UKHCDO] diagnostiske retningslinjer). For Type 1 VWD i første del av studien, må deltakerne også ha et dokumentert laboratorieresultat innen de siste 2 årene som viser et VWF-antigen og/eller aktivitetsnivå mindre enn 30 IE/dL. Deltakere som oppfyller kvalifikasjonskriteriene basert på dokumenterte resultater vil fortsette med å få prøver samlet ved screening for å karakterisere deres antigen- og aktivitetsnivå ytterligere. Disse kan gjentas opptil 2 ganger til hvis resultatene ikke stemmer overens med den dokumenterte diagnosen og nivåene er høyere enn 30 IE/dL.

    Hvis deltakerne ikke har bekreftede resultater i sine medisinske journaler som beskrevet ovenfor, kan screeningsvurderingen gjentas opptil 2 ganger til for å etablere baseline-nivåer for inkludering.

  5. Har symptomatisk sykdom som definert av en historie med blåmerker eller blødningshendelser, og opplever vanligvis blødningssymptomer hver måned.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en personlig historie med venøs eller arteriell trombose eller tromboembolisk sykdom, bortsett fra kateterassosierte, overfladiske venetrombosehendelser.
  2. Har en betydelig familiehistorie med uprovoserte tromboemboliske hendelser hos førstegradsslektninger.
  3. Har en annen medfødt eller ervervet blødningsforstyrrelse enn VWD.
  4. Har planlagt større operasjon innen de neste 6 månedene.
  5. Er gravid eller planlegger å bli gravid i løpet av de neste 6 månedene.
  6. Har noen samtidig sykdom, behandling (inkludert pågående antikoagulasjon, antiplate- eller ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler), tilstand, medisinering eller abnormitet i kliniske laboratorietester som kan påvirke deltakerens blødningssymptomer eller påvirke deres evne til å fullføre studien, etter etterforskerens mening.
  7. Har mottatt et undersøkelsesprodukt innen 30 dager før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
VWD Type 1 (Rest VWF -antigen og/eller aktivitet mindre enn 30 IU per dl)
Annen: Kliniske utfall av pasienter med VWD, type 1
Akkumulere informasjon om blødningshendelser, livskvalitet og den sosiale og kliniske effekten av blødningshendelser hos deltakere med VWD, type 1
VWD Type 2A, Type 2M, Type 2N eller Type 3
Annen: Kliniske utfall av pasienter med VWD, type 2A, type 2M, type 2N eller type 3
Akkumulere informasjon om blødningshendelser, livskvalitet og den sosiale og kliniske effekten av blødningshendelser hos deltakere med VWD, type 2A, type 2M, type 2N og type 3.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningshendelsesrate
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
4,5 til 12,5 måneder
Årlig behandlet blødningsfrekvens
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
4,5 til 12,5 måneder
Årlig kraftig menstruasjonsblødningsrate
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
4,5 til 12,5 måneder
Antall overnattingsinnleggelser
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Sykehusinnleggelsesovervåking av blødningshendelser.
4,5 til 12,5 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Profylaktisk og på forespørsel behandling
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Detaljer om behandling brukt for blødningshendelser
4,5 til 12,5 måneder
Pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS)-29
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
En vurdering som evaluerer fire elementer fra hvert av de syv PROMIS-domenene. Hvert spørsmål er vurdert på en skala fra 1 til 5. I tillegg inkluderer PROMIS-29 ett spørsmål om smerteintensitet som er vurdert på en skala fra 1 til 10. Høyere score på PROMIS-29 indikerer verre symptomer.
4,5 til 12,5 måneder
Menstruasjonsblødningsspørreskjema (MBQ)
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Mål effekten av kraftige menstruasjonsblødninger på en egenvurdering av menstruasjonsblodtap, begrensninger i sosiale og fritidsaktiviteter, fysiske aktiviteter og arbeidsaktiviteter.
4,5 til 12,5 måneder
Epistaxis alvorlighetsgrad (ESS)
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Vurdering av neseblødningens alvorlighetsgrad
4,5 til 12,5 måneder
Muntlig blødningsopplevelse
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Spørreskjema for å evaluere blødningssymptomer
4,5 til 12,5 måneder
Jernstatus
Tidsramme: 4,5 til 12,5 måneder
Blodprøver vil bli samlet inn for bestemmelse av ferritin- og hemoglobinverdier.
4,5 til 12,5 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hemab ApS

Samarbeidspartnere

PSI CRO

Etterforskere

  • Studieleder: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

24. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HMB-002-101_SCR

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere