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Um estudo prospectivo de triagem de sangramento e tratamento em participantes com doença de Von Willebrand

16 de abril de 2026 atualizado por: Hemab ApS
O objetivo deste estudo de triagem é acumular informações sobre eventos hemorrágicos, qualidade de vida e o impacto social e clínico dos sangramentos em participantes com doença de Von Willebrand (VWD). Os dados deste estudo serão usados ​​para estabelecer taxas basais de sangramento e tratamento em uma população de participantes com VWD e atuar como dados comparativos para futuros resultados de estudos clínicos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo de triagem em um mínimo de 100 participantes com VWD tipo 1 confirmado de acordo com as diretrizes diagnósticas. Participantes com VWD Tipo 1 e antígeno e/ou atividade residual do Fator de Von Willebrand (VWF) inferior a 30 UI por dL serão priorizados para recrutamento. Após a inclusão de aproximadamente 50 participantes com antígeno residual de VWF e/ou atividade inferior a 30 UI por dL, os participantes com diagnóstico de VWD tipo 1 e antígeno residual de VWF e atividade inferior a 50 UI por dL podem ser selecionados para inclusão. Após a inscrição de 100 participantes com VWD Tipo 1, o estudo pode ser aberto a participantes com VWD Tipo 2 e Tipo 3.

O estudo inclui triagem, uma avaliação de linha de base e um período de observação de 4 a 6 meses que incluirá check-ins de telemedicina a cada duas semanas (para monitorar o diário de sangramento e tratamentos de eventos de sangramento) e visitas clínicas a cada 12 semanas para sorteios laboratoriais. Haverá uma extensão opcional do período de observação de até um total de 12 meses para os participantes que desejarem continuar.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Austrália
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Austrália, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Austrália, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, VIC 3004
        • Recrutamento
        • The Alfred Hospital
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contato:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contato:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Emory Children's Center
        • Contato:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Recrutamento
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Contato:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112-2699
        • Recrutamento
        • Tulane University School of Medicine
        • Contato:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Recrutamento
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Recrutamento
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Contato:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 1YR

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes ≥16 anos de idade com VWD.

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Tem a capacidade de fornecer consentimento informado para participar do estudo, de acordo com a Diretriz E6 (R2) (2016) do Conselho Internacional de Harmonização (ICH) de Boas Práticas Clínicas (GCP) e regulamentos nacionais e internacionais aplicáveis, antes de qualquer intervenção dirigida por protocolo são realizados.
  2. Tem compreensão, capacidade e disposição para cumprir os procedimentos e restrições do Estudo.
  3. Ter 16 anos ou mais no momento da triagem.

  4. Primeiros aproximadamente 50 participantes: VWD congênito tipo 1 com antígeno residual de VWF e/ou atividade inferior a 30 UI/dL (30%)

    Próximos aproximadamente 50 participantes: VWD tipo 1 com antígeno residual de VWF e atividade inferior a 50 UI/dL (50%)

    Após os primeiros aproximadamente 100 participantes: VWD congênito tipo 1, tipo 2A, tipo 2M, tipo 2N ou tipo 3

    Nota: Os participantes podem ser inscritos se tiverem resultados laboratoriais documentados para o antígeno e atividade do VWF em seus registros médicos, confirmando seu diagnóstico (consistente com as diretrizes de diagnóstico da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia [ISTH]/Sociedade Americana de Hematologia [ASH] ou da Sociedade Britânica para Hematologia [BSH]/ Médicos do Centro de Hemofilia do Reino Unido; diretrizes de diagnóstico da Organização [UKHCDO]). Para VWD Tipo 1 na primeira parte do estudo, os participantes também precisam ter um resultado laboratorial documentado nos últimos 2 anos mostrando um antígeno e/ou nível de atividade do VWF inferior a 30 UI/dL. Os participantes que atenderem aos critérios de elegibilidade com base em resultados documentados prosseguirão com a coleta de amostras na triagem para caracterizar melhor seus níveis de antígeno e atividade. Estes podem ser repetidos até mais 2 vezes se os resultados não forem consistentes com o diagnóstico documentado e os níveis forem superiores a 30 UI/dL.

    Se os participantes não tiverem resultados confirmados em seus registros médicos, conforme descrito acima, a avaliação de triagem poderá ser repetida até mais 2 vezes para estabelecer níveis basais para inclusão.

  5. Tem doença sintomática definida por um histórico de hematomas ou eventos hemorrágicos e geralmente apresenta sintomas hemorrágicos todos os meses.

Critérios de exclusão:

  1. Tem história pessoal de trombose venosa ou arterial ou doença tromboembólica, exceto eventos de trombose venosa superficial associada a cateter.
  2. Tem história familiar significativa de eventos tromboembólicos não provocados em parentes de primeiro grau.
  3. Tem um distúrbio hemorrágico congênito ou adquirido diferente da VWD.
  4. Planejou uma grande cirurgia nos próximos 6 meses.
  5. Está grávida ou planeja engravidar nos próximos 6 meses.
  6. Tem qualquer doença concomitante, tratamento (incluindo anticoagulação contínua, antiplaquetários ou anti-inflamatórios não esteróides), condição, medicação ou anormalidade nos testes laboratoriais clínicos que podem impactar os sintomas de sangramento do participante ou afetar sua capacidade de completar o estudo, na opinião do investigador.
  7. Recebeu qualquer produto experimental dentro de 30 dias antes da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
VWD tipo 1 (Antígeno VWF residual e/ou atividade menor que 30 UI por DL)
Outro: Resultados clínicos de pacientes com VWD, tipo 1
Acumule informações sobre eventos de sangramento, qualidade de vida e o impacto social e clínico de eventos de sangramento em participantes com VWD, tipo 1
VWD tipo 2a, tipo 2M, tipo 2n ou tipo 3
Outro: Resultados clínicos de pacientes com VWD, tipo 2a, tipo 2M, tipo 2n ou tipo 3
Acumule informações sobre eventos de sangramento, qualidade de vida e o impacto social e clínico dos eventos de sangramento nos participantes com VWD, tipo 2A, tipo 2M, tipo 2N e tipo 3.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa anualizada de eventos hemorrágicos
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
4,5 a 12,5 meses
Taxa anualizada de sangramento tratado
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
4,5 a 12,5 meses
Taxa anualizada de sangramento menstrual intenso
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
4,5 a 12,5 meses
Número de internações noturnas
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
Monitoramento hospitalar de eventos hemorrágicos.
4,5 a 12,5 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tratamento profilático e sob demanda
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
Detalhes do tratamento utilizado para eventos hemorrágicos
4,5 a 12,5 meses
Sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente (PROMIS)-29
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
Uma avaliação que avalia quatro itens de cada um dos sete domínios do PROMIS. Cada questão é avaliada numa escala de 1 a 5. Além disso, o PROMIS-29 inclui uma questão sobre a intensidade da dor que é avaliada numa escala de 1 a 10. Pontuações mais elevadas no PROMIS-29 indicam sintomas piores.
4,5 a 12,5 meses
Questionário de sangramento menstrual (MBQ)
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
Meça o efeito do sangramento menstrual intenso em uma autoavaliação da perda de sangue menstrual, limitações em atividades sociais e de lazer, atividades físicas e atividades de trabalho.
4,5 a 12,5 meses
Pontuação de gravidade da epistaxia (ESS)
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
Avaliação da gravidade do sangramento do nariz
4,5 a 12,5 meses
Experiência de sangramento oral
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
Questionário para avaliar os sintomas de sangramento
4,5 a 12,5 meses
Estado do ferro
Prazo: 4,5 a 12,5 meses
Serão recolhidas amostras de sangue para a determinação dos níveis de ferritina e hemoglobina.
4,5 a 12,5 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hemab ApS

Colaboradores

PSI CRO

Investigadores

  • Diretor de estudo: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de setembro de 2024

Primeira postagem (Real)

24 de setembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HMB-002-101_SCR

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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