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Eine prospektive Screening-Studie zu Blutungen und Behandlung bei Teilnehmern mit Von-Willebrand-Krankheit

16. April 2026 aktualisiert von: Hemab ApS
Der Zweck dieser Screening-Studie besteht darin, Informationen über Blutungsereignisse, Lebensqualität und die sozialen und klinischen Auswirkungen von Blutungen bei Teilnehmern mit Von-Willebrand-Krankheit (VWD) zu sammeln. Daten aus dieser Studie werden verwendet, um die Basisblutungs- und Behandlungsraten in einer Population von Teilnehmern mit VWD zu ermitteln und als Vergleichsdaten für zukünftige Ergebnisse klinischer Studien zu dienen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine prospektive Screening-Studie mit mindestens 100 Teilnehmern mit bestätigtem VWD Typ 1 gemäß den Diagnoserichtlinien. Teilnehmer mit VWD Typ 1 und einem verbleibenden Von-Willebrand-Faktor (VWF)-Antigen und/oder einer Aktivität von weniger als 30 IE pro dl werden bei der Rekrutierung bevorzugt. Nachdem etwa 50 Teilnehmer mit einem Rest-VWF-Antigen und/oder einer Aktivität von weniger als 30 IE pro dl eingeschlossen wurden, können Teilnehmer mit einer Typ-1-VWD-Diagnose und einem Rest-VWF-Antigen und einer Aktivität von weniger als 50 IE pro dl auf Einschluss untersucht werden. Nach der Einschreibung von 100 Teilnehmern mit VWD Typ 1 kann die Studie für Teilnehmer mit VWD Typ 2 und Typ 3 geöffnet werden.

Die Studie umfasst ein Screening, eine Baseline-Bewertung und einen 4-6-monatigen Beobachtungszeitraum, der alle zwei Wochen telemedizinische Check-ins (zur Überwachung des Blutungstagebuchs und der Behandlung von Blutungsereignissen) sowie alle 12 Wochen Klinikbesuche zur Laborentnahme umfasst. Für Teilnehmer, die weitermachen möchten, besteht eine optionale Verlängerung des Beobachtungszeitraums um bis zu insgesamt 12 Monate.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australien, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australien, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, VIC 3004
        • Rekrutierung
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3591
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Emory Children's Center
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112-2699
        • Rekrutierung
        • Tulane University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3098
        • Rekrutierung
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Rekrutierung
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 1YR

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer ≥ 16 Jahre mit VWD.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Hat die Fähigkeit, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme an der Studie gemäß der Good Clinical Practice (GCP)-Richtlinie E6 (R2) (2016) des International Council for Harmonization (ICH) und den geltenden nationalen und internationalen Vorschriften vor allen protokollgesteuerten Interventionen abzugeben durchgeführt werden.
  2. Verfügt über Verständnis, Fähigkeit und Bereitschaft, die Studienverfahren und -beschränkungen einzuhalten.
  3. Ist zum Zeitpunkt des Screenings 16 Jahre oder älter.

  4. Die ersten etwa 50 Teilnehmer: angeborener Typ-1-VWD mit einem verbleibenden VWF-Antigen und/oder einer Aktivität von weniger als 30 IU/dL (30 %)

    Die nächsten etwa 50 Teilnehmer: Typ-1-VWD mit restlichem VWF-Antigen und einer Aktivität von weniger als 50 IU/dL (50 %)

    Nach den ersten etwa 100 Teilnehmern: angeborene VWD Typ 1, Typ 2A, Typ 2M, Typ 2N oder Typ 3

    Hinweis: Teilnehmer können eingeschrieben werden, wenn sie in ihren Krankenakten dokumentierte Laborergebnisse für VWF-Antigen und -Aktivität haben, die ihre Diagnose bestätigen (im Einklang mit den Diagnoserichtlinien der International Society on Thrombosis and Hemostasis [ISTH]/American Society of Hematology [ASH] oder der British Society for Hämatologie [BSH]/Diagnoserichtlinien der United Kingdom Haemophilia Centre Doctors; Organisation [UKHCDO]. Für Typ-1-VWD im ersten Teil der Studie müssen die Teilnehmer außerdem über ein dokumentiertes Laborergebnis aus den letzten 2 Jahren verfügen, das ein VWF-Antigen und/oder einen Aktivitätsgrad von weniger als 30 IU/dl zeigt. Teilnehmer, die die Zulassungskriterien auf der Grundlage dokumentierter Ergebnisse erfüllen, werden beim Screening mit der Entnahme von Proben fortfahren, um ihre Antigen- und Aktivitätswerte weiter zu charakterisieren. Diese können bis zu zwei weitere Male wiederholt werden, wenn die Ergebnisse nicht mit der dokumentierten Diagnose übereinstimmen und die Werte mehr als 30 IU/dl betragen.

    Wenn die Teilnehmer keine wie oben beschriebenen bestätigten Ergebnisse in ihren Krankenakten haben, kann die Screening-Bewertung bis zu zwei weitere Male wiederholt werden, um die Basiswerte für die Aufnahme festzulegen.

  5. Hat eine symptomatische Erkrankung, die durch Blutergüsse oder Blutungen in der Vorgeschichte definiert ist und typischerweise jeden Monat Blutungssymptome aufweist.

Ausschlusskriterien:

  1. Hat eine persönliche Vorgeschichte von venösen oder arteriellen Thrombosen oder thromboembolischen Erkrankungen, mit Ausnahme katheterassoziierter oberflächlicher Venenthrombosen.
  2. Hat in der Familie eine signifikante Vorgeschichte unprovozierter thromboembolischer Ereignisse bei Verwandten ersten Grades.
  3. Hat eine andere angeborene oder erworbene Blutungsstörung als VWD.
  4. Hat innerhalb der nächsten 6 Monate eine größere Operation geplant.
  5. Ist schwanger oder plant, innerhalb der nächsten 6 Monate schwanger zu werden.
  6. an einer gleichzeitigen Erkrankung, Behandlung (einschließlich laufender Antikoagulation, Thrombozytenaggregationshemmern oder nichtsteroidalen entzündungshemmenden Medikamenten), Beschwerden, Medikamenten oder Anomalien bei klinischen Labortests leidet, die sich auf die Blutungssymptome des Teilnehmers auswirken oder seine Fähigkeit, die Studie abzuschließen, beeinträchtigen können, nach Meinung des Ermittlers.
  7. Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein Prüfpräparat erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
VWD Typ 1 (Rest -VWF -Antigen und/oder Aktivität von weniger als 30 IE pro DL)
Sonstiges: Klinische Ergebnisse von Patienten mit VWD, Typ 1
Ansammlung von Informationen zu Blutungsereignissen, Lebensqualität und den sozialen und klinischen Auswirkungen von Blutungsereignissen bei Teilnehmern mit VWD, Typ 1, Typ 1
VWD -Typ 2A, Typ 2M, Typ 2n oder Typ 3
Sonstiges: Klinische Ergebnisse von Patienten mit VWD, Typ 2A, Typ 2M, Typ 2n oder Typ 3 3
Ansammlung von Informationen zu Blutungsereignissen, Lebensqualität und den sozialen und klinischen Auswirkungen von Blutungsereignissen bei Teilnehmern mit VWD, Typ 2A, Typ 2M, Typ 2N und Typ 3.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsereignisrate
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
4,5 bis 12,5 Monate
Annualisierte behandelte Blutungsrate
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
4,5 bis 12,5 Monate
Jahresrate starker Menstruationsblutungen
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
4,5 bis 12,5 Monate
Anzahl der Übernachtungen
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
Überwachung von Blutungsereignissen im Krankenhaus.
4,5 bis 12,5 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prophylaktische und bedarfsgerechte Behandlung
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
Einzelheiten zur Behandlung von Blutungsereignissen
4,5 bis 12,5 Monate
Informationssystem zur Messung patientenberichteter Ergebnisse (PROMIS)-29
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
Eine Bewertung, bei der vier Elemente aus jedem der sieben PROMIS-Domänen bewertet werden. Jede Frage wird auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet. Darüber hinaus enthält der PROMIS-29 eine Frage zur Schmerzintensität, die auf einer Skala von 1 bis 10 bewertet wird. Höhere Werte auf dem PROMIS-29 weisen auf schlimmere Symptome hin.
4,5 bis 12,5 Monate
Fragebogen zur Menstruationsblutung (MBQ)
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
Messen Sie die Auswirkung starker Menstruationsblutungen auf eine Selbsteinschätzung des Menstruationsblutverlusts, Einschränkungen bei sozialen Aktivitäten, Freizeitaktivitäten, körperlichen Aktivitäten und Arbeitsaktivitäten.
4,5 bis 12,5 Monate
EPISTAXIS -Schweregradbewertung (ESS)
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
Bewertung des Schweregrads der Nasenblutung
4,5 bis 12,5 Monate
Mundblutungserfahrung
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
Fragebogen zur Bewertung von Blutungssymptomen
4,5 bis 12,5 Monate
Eisenstatus
Zeitfenster: 4,5 bis 12,5 Monate
Blutproben werden zur Bestimmung der Ferritin- und Hämoglobinwerte entnommen.
4,5 bis 12,5 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hemab ApS

Mitarbeiter

PSI CRO

Ermittler

  • Studienleiter: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HMB-002-101_SCR

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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