Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie przesiewowe dotyczące krwawień i leczenia u osób cierpiących na chorobę von Willebranda

16 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Hemab ApS
Celem tego badania przesiewowego jest zgromadzenie informacji dotyczących zdarzeń krwotocznych, jakości życia oraz społecznych i klinicznych skutków krwawień u osób cierpiących na chorobę von Willebranda (VWD). Dane z tego badania zostaną wykorzystane do ustalenia wyjściowych wskaźników krwawień i leczenia w populacji uczestników chorych na VWD oraz będą służyć jako dane porównawcze dla przyszłych wyników badań klinicznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne badanie przesiewowe z udziałem minimum 100 uczestników z potwierdzonym typem 1 VWD, zgodnie z wytycznymi diagnostycznymi. Uczestnicy z chorobą VWD typu 1 i resztkowym antygenem czynnika von Willebranda (VWF) i/lub aktywnością mniejszą niż 30 jm na dl będą traktowani priorytetowo przy rekrutacji. Po włączeniu do badania około 50 uczestników z resztkowym antygenem VWF i/lub aktywnością mniejszą niż 30 jm na dl, uczestnicy z rozpoznaniem choroby VWD typu 1 i resztkowym antygenem VWF oraz aktywnością mniejszą niż 50 jm na dl mogą zostać poddani badaniu przesiewowemu pod kątem włączenia. Po włączeniu 100 uczestników z VWD typu 1, badanie może zostać otwarte dla uczestników z VWD typu 2 i typu 3.

Badanie obejmuje badania przesiewowe, ocenę wyjściową i 4–6-miesięczny okres obserwacji, który będzie obejmował wizyty kontrolne w ramach telemedycyny co dwa tygodnie (w celu monitorowania dziennika krwawień i leczenia przypadków krwawień) oraz wizyty w klinice co 12 tygodni w celu pobrania badań laboratoryjnych. W przypadku uczestników pragnących kontynuować udział w programie istnieje możliwość przedłużenia okresu obserwacji łącznie do 12 miesięcy.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australia, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3004
        • Rekrutacyjny
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Emory Children's Center
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Rekrutacyjny
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112-2699
        • Rekrutacyjny
        • Tulane University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • The University Of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Rekrutacyjny
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 1YR

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy w wieku ≥16 lat z chorobą VWD.

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Posiada zdolność do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu, zgodnie z wytycznymi E6 (R2) (2016) Dobrej Praktyki Klinicznej Międzynarodowej Rady Harmonizacji (ICH) Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP) oraz obowiązującymi przepisami krajowymi i międzynarodowymi, przed jakąkolwiek interwencją ukierunkowaną na protokół są przeprowadzane.
  2. Ma zrozumienie, zdolność i chęć przestrzegania procedur i ograniczeń związanych z badaniem.
  3. W momencie projekcji ma ukończone 16 lat.

  4. Najpierw około 50 uczestników: wrodzony VWD typu 1 z resztkowym antygenem VWF i/lub aktywnością poniżej 30 IU/dL (30%)

    Następnie około 50 uczestników: VWD typu 1 z resztkowym antygenem VWF i aktywnością poniżej 50 IU/dL (50%)

    Po pierwszych około 100 uczestnikach: wrodzony typ 1, typ 2A, typ 2M, typ 2N lub typ 3 VWD

    Uwaga: Uczestnicy mogą zostać zapisani, jeśli udokumentowali w swojej dokumentacji medycznej wyniki badań laboratoryjnych na obecność antygenu i aktywności VWF potwierdzające ich diagnozę (zgodnie z wytycznymi diagnostycznymi Międzynarodowego Towarzystwa Zakrzepicy i Hemostazy [ISTH]/Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego [ASH] lub Brytyjskiego Towarzystwa ds. Hematology [BSH]/Wytyczne diagnostyczne Organizacji Hematologii Centrum Hemofilii w Wielkiej Brytanii [UKHCDO]). W przypadku choroby VWD typu 1 w pierwszej części badania uczestnicy muszą także posiadać udokumentowane wyniki badań laboratoryjnych z ostatnich 2 lat, wykazujące poziom antygenu i/lub aktywności VWF mniejszy niż 30 IU/dl. Od uczestników spełniających kryteria kwalifikacyjne oparte na udokumentowanych wynikach zostaną pobrane próbki podczas badania przesiewowego w celu dokładniejszego scharakteryzowania poziomu ich antygenu i aktywności. Można je powtórzyć maksymalnie 2 razy, jeśli wyniki nie są zgodne z udokumentowaną diagnozą, a poziomy przekraczają 30 j.m./dl.

    Jeżeli uczestnicy nie posiadają potwierdzonych wyników w swojej dokumentacji medycznej, jak opisano powyżej, ocenę przesiewową można powtórzyć maksymalnie 2 razy w celu ustalenia wyjściowych poziomów włączenia.

  5. Ma chorobę objawową określoną na podstawie siniaków lub krwawień w wywiadzie i zazwyczaj co miesiąc doświadcza objawów krwawienia.

Kryteria wykluczenia:

  1. Czy u pacjenta w przeszłości występowała zakrzepica żylna lub tętnicza albo choroba zakrzepowo-zatorowa, z wyjątkiem przypadków zakrzepicy żył powierzchownych związanej z cewnikiem.
  2. Ma znaczący wywiad rodzinny dotyczący niesprowokowanych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych u krewnych pierwszego stopnia.
  3. Ma wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż VWD.
  4. Zaplanował poważną operację w ciągu najbliższych 6 miesięcy.
  5. Jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w ciągu najbliższych 6 miesięcy.
  6. Czy występuje jakakolwiek współistniejąca choroba, leczenie (w tym trwające leki przeciwzakrzepowe, przeciwpłytkowe lub niesteroidowe leki przeciwzapalne), stan, przyjmowanie leków lub nieprawidłowości w wynikach klinicznych badań laboratoryjnych, które mogą mieć wpływ na objawy krwawienia u uczestnika lub na jego zdolność do ukończenia badania, zdaniem Śledczego.
  7. Otrzymał jakikolwiek badany produkt w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
VWD typu 1 (resztkowy antygen i/lub aktywność mniejsza niż 30 IU na dl)
Inny: Wyniki kliniczne pacjentów z VWD, typ 1
Gromadzą informacje dotyczące zdarzeń krwawienia, jakości życia oraz społecznego i klinicznego wpływu zdarzeń krwawienia u uczestników z VWD, typu 1
VWD Typ 2a, typ 2M, typ 2n lub typ 3
Inny: Wyniki kliniczne pacjentów z VWD, typu 2A, typu 2M, typu 2N lub typu 3
Gromadzisz informacje dotyczące zdarzeń krwawienia, jakości życia oraz społecznego i klinicznego wpływu zdarzeń krwawienia u uczestników z VWD, typu 2A, typu 2M, typu 2N i typu 3.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna częstość występowania krwawień
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
4,5 do 12,5 miesiąca
Roczna częstość leczonych krwawień
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
4,5 do 12,5 miesiąca
Roczna częstość występowania obfitych krwawień menstruacyjnych
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
4,5 do 12,5 miesiąca
Liczba przyjęć nocnych
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
Monitorowanie hospitalizacji pod kątem krwawień.
4,5 do 12,5 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Leczenie profilaktyczne i na żądanie
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
Szczegóły leczenia stosowanego w przypadku krwawień
4,5 do 12,5 miesiąca
System informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS)-29
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
Ocena, która ocenia cztery elementy z każdej z siedmiu dziedzin PROMIS. Każde pytanie jest oceniane w skali od 1 do 5. Dodatkowo PROMIS-29 zawiera jedno pytanie dotyczące intensywności bólu, które jest oceniane w skali od 1 do 10. Wyższe wyniki w PROMIS-29 wskazują na gorsze objawy.
4,5 do 12,5 miesiąca
Kwestionariusz krwawienia miesiączkowego (MBQ)
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
Zmierz wpływ obfitego krwawienia miesiączkowego na samoocenę utraty krwi menstruacyjnej, ograniczeń w aktywności społecznej i rekreacyjnej, aktywności fizycznej i pracy.
4,5 do 12,5 miesiąca
Wynik nasilenia epistaxis (ESS)
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
Ocena dotkliwości krwawienia nosa
4,5 do 12,5 miesiąca
Doustne doświadczenie krwawienia
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
Kwestionariusz w celu oceny objawów krwawienia
4,5 do 12,5 miesiąca
Status żelaza
Ramy czasowe: 4,5 do 12,5 miesiąca
Pobrane zostaną próbki krwi w celu określenia poziomu ferrytyny i hemoglobiny.
4,5 do 12,5 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hemab ApS

Współpracownicy

PSI CRO

Śledczy

  • Dyrektor Studium: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HMB-002-101_SCR

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj