Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En prospektiv screeningstudie av blödning och behandling hos deltagare med Von Willebrands sjukdom

16 april 2026 uppdaterad av: Hemab ApS
Syftet med denna screeningstudie är att samla information om blödningshändelser, livskvalitet och den sociala och kliniska effekten av blödningar hos deltagare med Von Willebrands sjukdom (VWD). Data från denna studie kommer att användas för att fastställa baslinjeblödning och behandlingsfrekvens i en population av deltagare med VWD och fungera som jämförelsedata för framtida kliniska studieresultat.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv screeningstudie på minst 100 deltagare med bekräftad typ 1 VWD enligt diagnostiska riktlinjer. Deltagare med typ 1 VWD och en kvarvarande Von Willebrand Factor (VWF) antigen och/eller aktivitet på mindre än 30 IE per dL kommer att prioriteras för rekrytering. Efter att cirka 50 deltagare med ett kvarvarande VWF-antigen och/eller aktivitet på mindre än 30 IE per dL har inkluderats, kan deltagare med typ 1 VWD-diagnos och ett kvarvarande VWF-antigen och aktivitet på mindre än 50 IE per dL screenas för inkludering. Efter registrering av 100 deltagare med typ 1 VWD kan studien öppnas för deltagare med typ 2 och typ 3 VWD.

Studien inkluderar screening, en baslinjeutvärdering och en 4-6 månaders observationsperiod som kommer att inkludera varannan vecka telemedicinincheckningar (för att övervaka blödningsdagbok och behandlingar för blödningshändelser), och klinikbesök var 12:e vecka för laboratoriedragningar. Det kommer att finnas en valfri förlängning av observationsperioden med upp till totalt 12 månader för deltagare som vill fortsätta.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

200

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Australien
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australien, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australien, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, VIC 3004
        • Rekrytering
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
        • Rekrytering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Emory Children's Center
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Rekrytering
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112-2699
        • Rekrytering
        • Tulane University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239-3098
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Rekrytering
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
        • Rekrytering
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 1YR

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare ≥16 år med VWD.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har förmågan att ge informerat samtycke till att delta i studien, i enlighet med International Council for Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP) Guideline E6 (R2) (2016) och tillämpliga nationella och internationella bestämmelser, före eventuella protokollriktade interventioner genomförs.
  2. Har förståelse, förmåga och vilja att följa studieprocedurer och restriktioner.
  3. Är 16 år eller äldre vid visningstillfället.

  4. De första cirka 50 deltagare: medfödd typ 1 VWD med ett kvarvarande VWF-antigen och/eller aktivitet mindre än 30 IE/dL (30 %)

    Nästa cirka 50 deltagare: Typ 1 VWD med kvarvarande VWF-antigen och aktivitet mindre än 50 IE/dL (50 %)

    Efter de första cirka 100 deltagarna: medfödd typ 1, typ 2A, typ 2M, typ 2N eller typ 3 VWD

    Obs: Deltagare kan registreras om de har dokumenterade laboratorieresultat för VWF-antigen och aktivitet i sina medicinska journaler som bekräftar deras diagnos (i enlighet med International Society on Thrombosis and Hemostasis [ISTH]/American Society of Hematology [ASH] diagnostiska riktlinjer eller British Society for Hematology [BSH]/ United Kingdom Hemophilia Center Doctors Organisation [UKHCDO] diagnostiska riktlinjer). För typ 1 VWD i den första delen av studien måste deltagarna också ha ett dokumenterat laboratorieresultat inom de senaste 2 åren som visar ett VWF-antigen och/eller aktivitetsnivå lägre än 30 IE/dL. Deltagare som uppfyller behörighetskriterierna baserat på dokumenterade resultat kommer att fortsätta med att få prover samlade vid screening för att ytterligare karakterisera deras antigen- och aktivitetsnivåer. Dessa kan upprepas upp till 2 gånger till om resultaten inte överensstämmer med deras dokumenterade diagnos och nivåerna är högre än 30 IE/dL.

    Om deltagarna inte har bekräftade resultat i sina medicinska journaler enligt beskrivningen ovan, kan screeningbedömningen upprepas upp till 2 gånger till för att fastställa baslinjenivåer för inkludering.

  5. Har symtomatisk sjukdom som definieras av en historia av blåmärken eller blödningar, och upplever vanligtvis blödningssymtom varje månad.

Uteslutningskriterier:

  1. Har en personlig historia av venös eller arteriell trombos eller tromboembolisk sjukdom, förutom kateterrelaterade, ytliga ventromboshändelser.
  2. Har en betydande familjehistoria av oprovocerade tromboemboliska händelser hos första gradens släktingar.
  3. Har en annan medfödd eller förvärvad blödningsstörning än VWD.
  4. Har planerat en större operation inom de närmaste 6 månaderna.
  5. Är gravid eller planerar att bli gravid inom de närmaste 6 månaderna.
  6. Har någon samtidig sjukdom, behandling (inklusive pågående antikoagulering, trombocythämmande eller icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel), tillstånd, medicinering eller abnormitet i kliniska laboratorietester som kan påverka deltagarens blödningssymtom eller påverka deras förmåga att slutföra studien, enligt utredarens mening.
  7. Har fått någon prövningsprodukt inom 30 dagar före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
VWD typ 1 (resterande VWF -antigen och/eller aktivitet mindre än 30 IE per DL)
Övrig: Kliniska resultat av patienter med VWD, typ 1
Ackumulera information om blödningshändelser, livskvalitet och den sociala och kliniska effekten av blödningshändelser hos deltagare med VWD, typ 1
VWD typ 2A, typ 2M, typ 2N eller typ 3
Övrig: Kliniska resultat av patienter med VWD, typ 2A, typ 2M, typ 2N eller typ 3
Ackumulera information om blödningshändelser, livskvalitet och den sociala och kliniska effekten av blödningshändelser hos deltagare med VWD, typ 2A, typ 2M, typ 2N och typ 3.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
4,5 till 12,5 månader
Behandlad blödningsfrekvens på årsbasis
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
4,5 till 12,5 månader
Årlig kraftig menstruationsblödning
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
4,5 till 12,5 månader
Antal övernattningar
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
Sjukhusövervakning av blödningshändelser.
4,5 till 12,5 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Profylaktisk och on demand-behandling
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
Detaljer om behandling som används för blödningshändelser
4,5 till 12,5 månader
Patientrapporterade resultatmätningssystem (PROMIS)-29
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
En bedömning som utvärderar fyra poster från var och en av de sju PROMIS-domänerna. Varje fråga bedöms på en skala från 1 till 5. Dessutom innehåller PROMIS-29 en fråga om smärtintensitet som betygsätts på en skala från 1 till 10. Högre poäng på PROMIS-29 indikerar värre symtom.
4,5 till 12,5 månader
Menstruationsblödningsenkät (MBQ)
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
Mät effekten av kraftiga menstruationsblödningar på en självbedömning av menstruationsblodförlust, begränsningar i sociala och fritidsaktiviteter, fysiska aktiviteter och arbetsaktiviteter.
4,5 till 12,5 månader
Epistaxis Severity Score (ESS)
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
Bedömning av näsa blödande svårighetsgrad
4,5 till 12,5 månader
Muntlig blödningsupplevelse
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
Frågeformulär för att utvärdera blödningssymtom
4,5 till 12,5 månader
Järnstatus
Tidsram: 4,5 till 12,5 månader
Blodprover kommer att tas för bestämning av ferritin- och hemoglobinhalter.
4,5 till 12,5 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hemab ApS

Samarbetspartners

PSI CRO

Utredare

  • Studierektor: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 augusti 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 september 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2024

Första postat (Faktisk)

24 september 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HMB-002-101_SCR

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera