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冯维勒布兰德病患者出血和治疗的前瞻性筛查研究

2026年4月16日 更新者：Hemab ApS
本筛查研究的目的是收集有关血管性血友病 (VWD) 患者出血事件、生活质量以及出血的社会和临床影响的信息。 这项研究的数据将用于确定 VWD 参与者群体的基线出血和治疗率，并作为未来临床研究结果的比较数据。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项前瞻性筛选研究，根据诊断指南，至少有 100 名确诊为 1 型 VWD 的参与者参加。 患有 1 型 VWD 且残余血管性血友病因子 (VWF) 抗原和/或活性低于 30 IU/dL 的参与者将优先招募。 在纳入大约 50 名残留 VWF 抗原和/或活性低于 30 IU/dL 的参与者后，可以筛选纳入 1 型 VWD 诊断且残留 VWF 抗原和活性低于 50 IU/dL 的参与者。 在招募 100 名 1 型 VWD 参与者后，该研究可能向 2 型和 3 型 VWD 参与者开放。

该研究包括筛查、基线评估和 4-6 个月的观察期，其中包括每隔一周进行一次远程医疗检查（以监测出血日记和出血事件治疗），以及每 12 周进行一次临床就诊以进行实验室抽检。 对于希望继续观察的参与者，可以选择将观察期延长至最多 12 个月。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

200

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 澳大利亚
    • Perth
      • Murdoch、Perth、澳大利亚、WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown、Sydney、澳大利亚、NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、VIC 3004
        • 招聘中
        • The Alfred Hospital
        • 接触：
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202-3591
        • 招聘中
        • Arkansas Children's Hospital
        • 接触：
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • 接触：
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • 接触：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 招聘中
        • Emory Children's Center
        • 接触：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • 招聘中
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • 接触：
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112-2699
        • 招聘中
        • Tulane University School of Medicine
        • 接触：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • 接触：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic - Rochester
        • 接触：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239-3098
        • 招聘中
        • Oregon Health & Science University
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • 接触：
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • 招聘中
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • 接触：
  • 英国
      • London、英国、SE1 1YR

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

年龄≥16 岁且患有 VWD 的参与者。

描述

纳入标准：

  1. 在任何方案指导干预之前，有能力根据国际协调委员会 (ICH) 良好临床实践 (GCP) 指南 E6 (R2) (2016) 和适用的国家和国际法规提供参与研究的知情同意书进行。
  2. 理解、有能力并愿意遵守学习程序和限制。
  3. 筛查时年满 16 岁。

  4. 首先约 50 名参与者：先天性 1 型 VWD，残留 VWF 抗原和/或活性低于 30 IU/dL (30%)

    接下来约 50 名参与者：1 型 VWD，残留 VWF 抗原且活性低于 50 IU/dL (50%)

    前约 100 名参与者之后：先天性 1 型、2A 型、2M 型、2N 型或 3 型 VWD

    注意：如果参与者在病历中记录了 VWF 抗原和活性的实验室结果以确认其诊断（符合国际血栓与止血学会 [ISTH]/美国血液学会 [ASH] 诊断指南或英国血液学会 [ASH] 诊断指南），则可以入组血液学 [BSH]/英国血友病中心医生组织 [UKHCDO] 诊断指南）。 对于研究第一部分的 1 型 VWD，参与者还需要有过去 2 年内记录的实验室结果，显示 VWF 抗原和/或活性水平低于 30 IU/dL。 根据记录的结果，符合资格标准的参与者将在筛选时收集样本，以进一步表征其抗原和活性水平。 如果结果与其记录的诊断不一致且水平大于 30 IU/dL，则可以再重复最多 2 次。

    如果参与者的病历中没有如上所述的确认结果，则筛选评估可能会重复最多 2 次，以确定纳入的基线水平。

  5. 患有由瘀伤或出血事件史定义的症状性疾病，并且通常每个月都会出现出血症状。

排除标准：

  1. 有静脉或动脉血栓形成或血栓栓塞性疾病的个人病史，导管相关的浅静脉血栓形成事件除外。
  2. 一级亲属有明显的无端血栓栓塞事件家族史。
  3. 患有 VWD 以外的先天性或获得性出血性疾病。
  4. 计划在未来 6 个月内进行大手术。
  5. 已怀孕或计划在未来 6 个月内怀孕。
  6. 患有任何可能影响参与者出血症状或影响其完成研究能力的并发疾病、治疗（包括正在进行的抗凝、抗血小板或非甾体抗炎药）、状况、药物或临床实验室测试异常，在调查员看来。
  7. 筛选前 30 天内收到过任何研究产品。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
VWD类型1（残留的VWF抗原和/或活动小于30 IU）
其他：VWD患者的临床结局，1型
累积有关出血事件，生活质量以及VWD参与者出血事件的社会和临床影响的信息
VWD类型2A，类型2M，类型2N或类型3
其他：VWD，2A型，2M型，2N型或3型患者的临床结果
累积有关出血事件，生活质量以及VWD，2A型，2M型，2M，2N型和类型3的参与者中出血事件的社会和临床影响的信息。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
年化出血事件率
大体时间：4.5至12.5个月
4.5至12.5个月
年化治疗出血率
大体时间：4.5至12.5个月
4.5至12.5个月
年化月经大量出血率
大体时间：4.5至12.5个月
4.5至12.5个月
隔夜入场人数
大体时间：4.5至12.5个月
出血事件的住院监测。
4.5至12.5个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
预防性和按需治疗
大体时间：4.5至12.5个月
出血事件治疗的详细信息
4.5至12.5个月
患者报告结果测量信息系统 (PROMIS)-29
大体时间：4.5至12.5个月
评估七个 PROMIS 领域中每个领域的四个项目的评估。 每个问题的评分范围为 1 到 5。此外，PROMIS-29 包括一个疼痛强度问题，评分范围为 1 到 10。PROMIS-29 的分数越高表明症状越严重。
4.5至12.5个月
月经出血问卷 (MBQ)
大体时间：4.5至12.5个月
测量月经大量出血对月经失血量自我评估、社交和休闲活动、体力活动和工作活动限制的影响。
4.5至12.5个月
Epistaxis严重程度得分（ESS）
大体时间：4.5至12.5个月
评估鼻子出血严重程度
4.5至12.5个月
口腔出血经验
大体时间：4.5至12.5个月
评估出血症状的问卷
4.5至12.5个月
铁状态
大体时间：4.5至12.5个月
将采集血液样本以测定铁蛋白和血红蛋白水平。
4.5至12.5个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hemab ApS

合作者

PSI CRO

调查人员

  • 研究主任：VP of Clinical Research、Hemab ApS

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年8月30日

初级完成 (估计的)

2026年12月1日

研究完成 (估计的)

2026年12月1日

研究注册日期

首次提交

2024年9月13日

首先提交符合 QC 标准的

2024年9月23日

首次发布 (实际的)

2024年9月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月16日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HMB-002-101_SCR

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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