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Une étude prospective de dépistage des saignements et du traitement chez les participants atteints de la maladie de von Willebrand

16 avril 2026 mis à jour par: Hemab ApS
Le but de cette étude de dépistage est d'accumuler des informations sur les événements hémorragiques, la qualité de vie et l'impact social et clinique des saignements chez les participants atteints de la maladie de von Willebrand (MVW). Les données de cette étude seront utilisées pour établir les taux de saignement et de traitement de base dans une population de participants atteints de la maladie de von Willebrand et serviront de données de comparaison pour les futurs résultats des études cliniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective de dépistage menée auprès d'au moins 100 participants atteints de la maladie de von Willebrand de type 1 confirmée selon les directives diagnostiques. Les participants atteints de la maladie de von Willebrand de type 1 et d'un antigène résiduel du facteur von Willebrand (VWF) et/ou d'une activité inférieure à 30 UI par dL seront prioritaires pour le recrutement. Après qu'environ 50 participants avec un antigène résiduel du VWF et/ou une activité inférieure à 30 UI par dL aient été inclus, les participants avec un diagnostic de maladie de von Willebrand de type 1 et un antigène résiduel du VWF et une activité inférieure à 50 UI par dL peuvent être sélectionnés pour inclusion. Après l'inscription de 100 participants atteints de la maladie de von Willebrand de type 1, l'étude pourra être ouverte aux participants atteints de la maladie de von Willebrand de type 2 et de type 3.

L'étude comprend le dépistage, une évaluation de base et une période d'observation de 4 à 6 mois qui comprendra des enregistrements de télémédecine toutes les deux semaines (pour surveiller le journal des saignements et les traitements des événements hémorragiques) et des visites à la clinique toutes les 12 semaines pour les prélèvements de laboratoire. Il y aura une prolongation facultative de la période d'observation pouvant aller jusqu'à un total de 12 mois pour les participants souhaitant continuer.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

200

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Clinical Trials (USA; UK)
  • Numéro de téléphone: +1 888 493 8148; 080 8304 6409
  • E-mail: Clinicaltrials@hemab.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australie, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australie, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, VIC 3004
        • Recrutement
        • The Alfred Hospital
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 1YR
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Fernando Corrales-Medina
          • Numéro de téléphone: 305-243-8652
          • E-mail: ffc5@med.miami.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Emory Children's Center
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Recrutement
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Contact:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112-2699
        • Recrutement
        • Tulane University School of Medicine
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239-3098
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Recrutement
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants âgés de ≥ 16 ans atteints de la maladie de von Willebrand.

La description

Critères d'intégration :

  1. A la capacité de fournir un consentement éclairé pour participer à l'étude, conformément à la ligne directrice E6 (R2) (2016) des bonnes pratiques cliniques (BPC) du Conseil international pour l'harmonisation (ICH) et aux réglementations nationales et internationales applicables, avant toute intervention dirigée par un protocole. sont effectués.
  2. Possède une compréhension, une capacité et une volonté de se conformer aux procédures et restrictions de l'étude.
  3. A 16 ans ou plus au moment de la sélection.

  4. Premier groupe d'environ 50 participants : maladie de von Willebrand congénitale de type 1 avec un antigène résiduel du FVW et/ou une activité inférieure à 30 UI/dL (30 %)

    Ensuite, environ 50 participants : MvW de type 1 avec antigène résiduel du VWF et activité inférieure à 50 UI/dL (50 %)

    Après les 100 premiers participants environ : MVW congénitale de type 1, de type 2A, de type 2M, de type 2N ou de type 3

    Remarque : Les participants peuvent être inscrits s'ils ont documenté des résultats de laboratoire pour l'antigène et l'activité du FVW dans leur dossier médical confirmant leur diagnostic (conformément aux directives de diagnostic de l'International Society on Thrombosis and Hemostasis [ISTH]/American Society of Hematology [ASH] ou de la British Society for Hématologie [BSH]/Médecins du Centre d'hémophilie du Royaume-Uni ; lignes directrices de diagnostic de l'Organisation [UKHCDO]). Pour la maladie de von Willebrand de type 1 dans la première partie de l'étude, les participants doivent également disposer d'un résultat de laboratoire documenté au cours des 2 dernières années montrant un antigène du VWF et/ou un niveau d'activité inférieur à 30 UI/dL. Les participants répondant aux critères d'éligibilité basés sur des résultats documentés procéderont au prélèvement d'échantillons lors du dépistage pour caractériser davantage leurs niveaux d'antigène et d'activité. Celles-ci peuvent être répétées jusqu'à 2 fois supplémentaires si les résultats ne sont pas cohérents avec le diagnostic documenté et si les niveaux sont supérieurs à 30 UI/dL.

    Si les participants n'ont pas de résultats confirmés dans leur dossier médical comme décrit ci-dessus, l'évaluation préalable peut être répétée jusqu'à 2 fois supplémentaires pour établir les niveaux de référence pour l'inclusion.

  5. Présente une maladie symptomatique définie par des antécédents d'ecchymoses ou de saignements et présente généralement des symptômes de saignement tous les mois.

Critères d'exclusion :

  1. A des antécédents personnels de thrombose veineuse ou artérielle ou de maladie thromboembolique, à l'exception des événements de thrombose veineuse superficielle associés au cathéter.
  2. Présente des antécédents familiaux importants d’événements thromboemboliques non provoqués chez des parents au premier degré.
  3. Souffre d’un trouble hémorragique congénital ou acquis autre que la maladie de von Willebrand.
  4. A prévu une intervention chirurgicale majeure dans les 6 prochains mois.
  5. Est enceinte ou envisage de le devenir dans les 6 prochains mois.
  6. présente une maladie, un traitement concomitant (y compris des anticoagulants, des antiplaquettaires ou des anti-inflammatoires non stéroïdiens en cours), une condition, un médicament ou une anomalie dans les tests de laboratoire clinique qui peuvent avoir un impact sur les symptômes hémorragiques du participant ou affecter sa capacité à terminer l'étude, de l'avis de l'enquêteur.
  7. A reçu un produit expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
VWD de type 1 (antigène VWF résiduel et / ou activité inférieure à 30 UI par DL)
Autre: Résultats cliniques des patients atteints de VWD, type 1
Accumuler des informations concernant les événements de saignement, la qualité de vie et l'impact social et clinique des événements de saignement chez les participants atteints de VWD, type 1
VWD TYPE 2A, TYPE 2M, TYPE 2N ou TYPE 3
Autre: Résultats cliniques des patients atteints de VWD, de type 2a, de type 2m, de type 2n ou de type 3
Accumuler des informations concernant les événements de saignement, la qualité de vie et l'impact social et clinique des événements de saignement chez les participants atteints de VWD, de type 2A, de type 2m, de type 2N et de type 3.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d’événements hémorragiques annualisés
Délai: 4,5 à 12,5 mois
4,5 à 12,5 mois
Taux de saignement traité annualisé
Délai: 4,5 à 12,5 mois
4,5 à 12,5 mois
Taux annualisé de saignements menstruels abondants
Délai: 4,5 à 12,5 mois
4,5 à 12,5 mois
Nombre d'admissions pour la nuit
Délai: 4,5 à 12,5 mois
Surveillance en hospitalisation des événements hémorragiques.
4,5 à 12,5 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Traitement prophylactique et à la demande
Délai: 4,5 à 12,5 mois
Détails du traitement utilisé pour les événements hémorragiques
4,5 à 12,5 mois
Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS)-29
Délai: 4,5 à 12,5 mois
Une évaluation qui évalue quatre éléments de chacun des sept domaines PROMIS. Chaque question est notée sur une échelle de 1 à 5. De plus, le PROMIS-29 comprend une question sur l'intensité de la douleur qui est notée sur une échelle de 1 à 10. Des scores plus élevés au PROMIS-29 indiquent des symptômes plus graves.
4,5 à 12,5 mois
Questionnaire sur les saignements menstruels (MBQ)
Délai: 4,5 à 12,5 mois
Mesurez l'effet des saignements menstruels abondants sur une auto-évaluation de la perte de sang menstruel, des limitations des activités sociales et de loisirs, des activités physiques et des activités professionnelles.
4,5 à 12,5 mois
Score de gravité de l'épistaxis (ESS)
Délai: 4,5 à 12,5 mois
Évaluation de la gravité des saignements du nez
4,5 à 12,5 mois
Expérience de saignement oral
Délai: 4,5 à 12,5 mois
Questionnaire pour évaluer les symptômes de saignement
4,5 à 12,5 mois
Statut en fer
Délai: 4,5 à 12,5 mois
Des échantillons de sang seront prélevés pour la détermination des taux de ferritine et d'hémoglobine.
4,5 à 12,5 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hemab ApS

Collaborateurs

PSI CRO

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2024

Première publication (Réel)

24 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HMB-002-101_SCR

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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