Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tulevaisuuden seulontatutkimus Von Willebrandin tautia sairastavien potilaiden verenvuodosta ja hoidosta

torstai 16. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Hemab ApS
Tämän seulontatutkimuksen tarkoituksena on kerätä tietoa verenvuototapahtumista, elämänlaadusta ja verenvuotojen sosiaalisista ja kliinisistä vaikutuksista potilailla, joilla on Von Willebrandin tauti (VWD). Tämän tutkimuksen tietoja käytetään määrittämään lähtötason verenvuoto- ja hoitotasot VWD-potilaiden populaatiossa ja niitä käytetään vertailutietoina tuleville kliinisille tutkimustuloksille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen seulontatutkimus, johon osallistuu vähintään 100 osallistujaa, joilla on diagnostisten ohjeiden mukaan vahvistettu tyypin 1 VWD. Osallistujat, joilla on tyypin 1 VWD ja jäljellä oleva Von Willebrand Factor (VWF) -antigeeni ja/tai -aktiivisuus on alle 30 IU/dl, asetetaan etusijalle. Kun noin 50 osallistujaa, joiden jäljellä oleva VWF-antigeeni ja/tai aktiivisuus on alle 30 IU/dl, on otettu mukaan, osallistujat, joilla on tyypin 1 VWF-diagnoosi ja jäljellä oleva VWF-antigeeni ja aktiivisuus alle 50 IU/dl, voidaan seuloa. Kun 100 osallistujaa on ilmoittautunut tyypin 1 VWD:tä sairastaville, tutkimus voidaan avata osallistujille, joilla on tyypin 2 ja tyypin 3 VWD.

Tutkimus sisältää seulonnan, perustilanteen arvioinnin ja 4-6 kuukauden havainnointijakson, joka sisältää joka toinen viikko etälääketieteen sisäänkirjautumiset (verenvuotopäiväkirjan ja verenvuototapahtumien hoitojen seuraamiseksi) sekä klinikkakäynnit 12 viikon välein laboratorioarvosteluja varten. Tarkkailujaksoa pidennetään valinnaisesti yhteensä 12 kuukaudella niille osallistujille, jotka haluavat jatkaa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australia, WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3004
        • Rekrytointi
        • The Alfred Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Emory Children's Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Rekrytointi
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112-2699
        • Rekrytointi
        • Tulane University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3098
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Rekrytointi
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat ≥16-vuotiaat, joilla on VWD.

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Hän pystyy antamaan tietoisen suostumuksen osallistuakseen tutkimukseen Kansainvälisen harmonisointineuvoston (ICH) hyvän kliinisen käytännön (GCP) ohjeen E6 (R2) (2016) ja sovellettavien kansallisten ja kansainvälisten määräysten mukaisesti ennen protokollaan kohdistettuja toimenpiteitä suoritetaan.
  2. Hänellä on ymmärrys, kyky ja halu noudattaa opintomenettelyjä ja rajoituksia.
  3. On 16 vuotta tai vanhempi seulonnan aikaan.

  4. Ensimmäiset noin 50 osallistujaa: synnynnäinen tyypin 1 VWD, jonka jäljellä oleva VWF-antigeeni ja/tai aktiivisuus on alle 30 IU/dl (30 %)

    Seuraavat noin 50 osallistujaa: Tyypin 1 VWD, jossa on VWF-antigeenijäännös ja aktiivisuus alle 50 IU/dl (50 %)

    Ensimmäisen noin 100 osallistujan jälkeen: synnynnäinen tyyppi 1, tyyppi 2A, tyyppi 2M, tyyppi 2N tai tyyppi 3 VWD

    Huomautus: Osallistujat voidaan ottaa mukaan, jos heillä on dokumentoidut laboratoriotulokset VWF-antigeenille ja -aktiivisuudelle potilastietoihinsa, jotka vahvistavat heidän diagnoosinsa (yhtenäinen International Society on Thrombosis and Hemostasis [ISTH]/American Society of Hematology [ASH] diagnostisten ohjeiden tai British Society for Hematology [BSH] / Yhdistyneen kuningaskunnan hemofiliakeskuksen lääkärit [UKHCDO] diagnostiset ohjeet). Tyypin 1 VWD:n osalta tutkimuksen ensimmäisessä osassa osallistujilla on myös oltava dokumentoitu laboratoriotulos kahden viime vuoden ajalta, ja se osoittaa VWF-antigeenin ja/tai aktiivisuustason alle 30 IU/dl. Osallistujat, jotka täyttävät dokumentoituihin tuloksiin perustuvat kelpoisuusvaatimukset, keräävät näytteitä seulonnassa antigeeni- ja aktiivisuustasonsa karakterisoimiseksi tarkemmin. Nämä voidaan toistaa vielä 2 kertaa, jos tulokset eivät vastaa niiden dokumentoitua diagnoosia ja tasot ovat yli 30 IU/dl.

    Jos osallistujilla ei ole vahvistettuja tuloksia lääketieteellisissä tiedoissaan edellä kuvatulla tavalla, seulontaarviointi voidaan toistaa enintään 2 kertaa lisäämisen perustason määrittämiseksi.

  5. Hänellä on oireellinen sairaus, joka on määritelty mustelmien tai verenvuototapahtumien perusteella, ja hänellä on tyypillisesti verenvuotooireita joka kuukausi.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hänellä on henkilökohtainen laskimo- tai valtimotromboosi tai tromboembolinen sairaus, lukuun ottamatta katetriin liittyviä pintalaskimotromboositapahtumia.
  2. Hänellä on merkittävä suvussa esiintynyt provosoimattomia tromboembolisia tapahtumia ensimmäisen asteen sukulaisilla.
  3. Hänellä on jokin muu synnynnäinen tai hankittu verenvuotohäiriö kuin VWD.
  4. Hän suunnittelee suurta leikkausta seuraavan 6 kuukauden sisällä.
  5. Onko raskaana tai suunnittelee raskautta seuraavan 6 kuukauden aikana.
  6. Onko hänellä jokin samanaikainen sairaus, hoito (mukaan lukien meneillään oleva antikoagulaatio, verihiutaleiden esto tai ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet), tila, lääkitys tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, jotka voivat vaikuttaa osallistujan verenvuotooireisiin tai kykyyn suorittaa tutkimus, tutkijan mielestä.
  7. Hän on saanut tutkimusvalmistetta 30 päivän sisällä ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
VWD -tyyppi 1 (jäännös VWF -antigeeni ja/tai aktiivisuus alle 30 IU per dl)
Muut: VWD -potilaiden kliiniset tulokset, tyyppi 1
Kerää tietoa verenvuototapahtumista, elämänlaatua sekä verenvuototapahtumien sosiaalisia ja kliinisiä vaikutuksia osallistujilla VWD: llä, tyyppi 1
VWD -tyyppi 2a, tyyppi 2M, tyyppi 2n tai tyyppi 3
Muut: Potilaiden kliiniset tulokset, joilla on VWD, tyyppi 2a, tyyppi 2M, tyyppi 2n tai tyyppi 3
Kerää tietoa verenvuototapahtumista, elämänlaatua sekä verenvuototapahtumien sosiaalisia ja kliinisiä vaikutuksia osallistujissa VWD: llä, tyypin 2A, tyyppi 2M, tyyppi 2N ja tyyppi 3.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittainen verenvuototapahtumien määrä
Aikaikkuna: 4,5-12,5 kuukautta
4,5-12,5 kuukautta
Vuositasolla hoidetun verenvuodon määrä
Aikaikkuna: 4,5-12,5 kuukautta
4,5-12,5 kuukautta
Vuositasolla runsas kuukautisvuoto
Aikaikkuna: 4,5-12,5 kuukautta
4,5-12,5 kuukautta
Yön yli pääsyn määrä
Aikaikkuna: 4,5-12,5 kuukautta
Sairaalahoidon verenvuototapahtumien seuranta.
4,5-12,5 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ennaltaehkäisevä ja tilaushoito
Aikaikkuna: 4,5-12,5 kuukautta
Yksityiskohdat verenvuototapahtumiin käytetystä hoidosta
4,5-12,5 kuukautta
Potilaiden ilmoittamien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS)-29
Aikaikkuna: 4,5-12,5 kuukautta
Arviointi, jossa arvioidaan neljä kohdetta kustakin seitsemästä PROMIS-alueesta. Jokainen kysymys on arvioitu asteikolla 1-5. Lisäksi PROMIS-29 sisältää yhden kivun voimakkuuteen liittyvän kysymyksen, joka on arvioitu asteikolla 1-10. Korkeammat pisteet PROMIS-29:ssä osoittavat pahempia oireita.
4,5-12,5 kuukautta
Kuukautisverenvuotokysely (MBQ)
Aikaikkuna: 4,5-12,5 kuukautta
Mittaa runsaan kuukautisvuodon vaikutusta itsearviointiin kuukautisverenhukasta, sosiaalisen ja vapaa-ajan toiminnan rajoituksista, fyysistä toimintaa ja työtoimintoja.
4,5-12,5 kuukautta
Epistaksin vakavuuspiste (ESS)
Aikaikkuna: 4,5 - 12,5 kuukautta
Nenän verenvuodon vakavuuden arviointi
4,5 - 12,5 kuukautta
Suullinen verenvuotokokemus
Aikaikkuna: 4,5 - 12,5 kuukautta
Kyselylomake verenvuotooireiden arvioimiseksi
4,5 - 12,5 kuukautta
Rautatila
Aikaikkuna: 4,5 - 12,5 kuukautta
Verinäytteet kerätään ferritiini- ja hemoglobiinitasojen määrittämiseksi.
4,5 - 12,5 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hemab ApS

Yhteistyökumppanit

PSI CRO

Tutkijat

  • Opintojohtaja: VP of Clinical Research, Hemab ApS

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. syyskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HMB-002-101_SCR

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa