テイ・サックス病またはサンドホフ病に対してAXO-AAV-GM2で治療された被験者の長期追跡調査
2025年10月15日 更新者：Terence Flotte
テイ・サックス病またはサンドホフ病におけるAXO-AAV-GM2の両側実質内視床および槽内/くも膜下腔内投与の安全性と有効性を評価するための2段階用量漸増研究の長期追跡調査
この研究は、テイ・サックス病またはサンドホフ病の治療として以前にAXO-AAV-GM2遺伝子治療を受けた患者の長期追跡調査を継続し、最初の遺伝子治療治療後5年間にわたって被験者を追跡することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
AXO-AAV-GM2の投与後、特に新規がん、神経疾患、リウマチ疾患、および血液/免疫疾患に関する臨床情報を収集するために、対象者に年2回、合計5年間連絡が行われます。
これは、AAV ベクターを使用した遺伝子治療に関する研究の長期追跡に関する FDA 勧告および NIH ガイドラインに準拠するために行われます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
7
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Massachusetts
-
Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- UMass Chan Medical School
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
以前にAXO-AAV-GM2で治療を受けたテイ・サックス病またはサンドホフ病の被験者
説明
包含基準:
- 以前に研究「テイ・サックス病またはサンドホフ病におけるAXO-AAV-GM2の両側実質内視床および槽内/くも膜下腔内投与の安全性と有効性を評価するための二段階用量漸増研究」に登録されていた被験者。
除外基準:
- 以前に初期プロトコルに基づいて登録されていなかった被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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-以前にテイ・サックス病またはサンドホフ病に対してAXO-AAV-GM2遺伝子治療を受けた被験者
すべての被験者は以前に遺伝子治療を受けており、特にAAV遺伝子治療後の新規がん、神経疾患、リウマチ疾患、および血液/免疫疾患に関する臨床情報を収集するために追跡調査が行われます。
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AXO-AAV-GM2 を受け取った参加者は長期追跡調査で追跡されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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AXO-AAV-GM2 の長期安全性
時間枠：6 か月ごと、最長 5 年間
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参加者は、新規がん、神経疾患、リウマチ疾患、および血液/免疫疾患を含む、AXO-AAV-GM2 の結果として生じる遅発性有害事象を含む有害事象がモニタリングされます。
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6 か月ごと、最長 5 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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AXO-AAV-GM2 の長期的な影響
時間枠：6 か月ごと、最長 5 年間
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参加者は、神経認知適応、発達、神経学的および運動機能の領域における症状の予想される自然経過に対する AXO-AAV-GM2 による治療の影響についてモニタリングされます。
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6 か月ごと、最長 5 年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Terence Flotte, MD、UMass Chan Medical School
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月17日
一次修了 (推定)
2028年12月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年9月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月25日
最初の投稿 (実際)
2024年9月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月15日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY00001894
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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