Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tay-Sachsin tai Sandhoffin taudin vuoksi AXO-AAV-GM2:lla hoidettujen potilaiden pitkäaikainen seuranta

keskiviikko 15. lokakuuta 2025 päivittänyt: Terence Flotte

Kaksivaiheisen annoksen suurennustutkimuksen pitkäaikainen seuranta AXO-AAV-GM2:n bilateraalisen intraparenkymaalisen talamisen ja intrakasternaalisen/intratekaalisen annostelijan turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi Tay-Sachsin tai Sandhoffin taudissa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on jatkaa sellaisten potilaiden pitkäaikaista seurantaa, joita on aiemmin hoidettu AXO-AAV-GM2-geeniterapialla Tay-Sachsin tai Sandhoffin taudin hoitona, jotta koehenkilöitä seurataan 5 vuoden ajan alkuperäisen geeniterapiahoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaisiin otetaan yhteyttä kahdesti vuodessa yhteensä viiden vuoden ajan AXO-AAV-GM2:n antamisen jälkeen kliinisen tiedon keräämiseksi, erityisesti koskien de novo syöpää, neurologisia, reumatologisia ja hematologisia/immunologisia häiriöitä. Tämä tehdään FDA:n suositusten ja NIH:n ohjeiden noudattamiseksi pitkäaikaisesta seurannasta geeniterapiaan AAV-vektoreilla liittyvässä tutkimuksessa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

7

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • UMass Chan Medical School

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Koehenkilöt, joilla on Tay-Sachsin tai Sandhoffin tauti ja joita on aiemmin hoidettu AXO-AAV-GM2:lla

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka osallistuivat aiemmin tutkimukseen "Kaksivaiheinen annoksen suurennustutkimus AXO-AAV-GM2:n kahdenvälisen intraparenkymaalisen talamuksen ja intrakasternaalisen/intratekaalisen admin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi Tay-Sachsin tai Sandhoffin taudissa".

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka eivät olleet aiemmin ilmoittautuneet alkuperäisen protokollan mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Potilaat, joita on aiemmin hoidettu AXO-AAV-GM2-geeniterapialla Tay-Sachsin tai Sandhoffin taudin vuoksi
Kaikki koehenkilöt ovat aiemmin saaneet geeniterapiaa, ja heitä seurataan kliinisen tiedon keräämiseksi, erityisesti koskien de novo syöpää, neurologisia, reumatologisia ja hematologisia/immunologisia häiriöitä AAV-geeniterapian jälkeen.
Lääke: AXO-AAV-GM2
AXO-AAV-GM2:n saaneita osallistujia seurataan pitkän aikavälin seurannassa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AXO-AAV-GM2:n pitkäaikainen turvallisuus
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein, enintään viiteen vuoteen
Osallistujia seurataan AXO-AAV-GM2:n aiheuttamien haittatapahtumien, mukaan lukien viivästyneiden haittatapahtumien, varalta, mukaan lukien de novo syöpä, neurologiset, reumatologiset ja hematologiset/immunologiset häiriöt.
6 kuukauden välein, enintään viiteen vuoteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AXO-AAV-GM2:n pitkäaikainen vaikutus
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein, enintään viiteen vuoteen
Osallistujia seurataan AXO-AAV-GM2-hoidon vaikutuksen suhteen heidän tilansa odotettuun luonnolliseen historiaan neurokognitiivisen adaptiivisen, kehityksen, neurologisen ja motorisen toiminnan aloilla.
6 kuukauden välein, enintään viiteen vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Terence Flotte

Tutkijat

  • Päätutkija: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 17. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. syyskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 16. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00001894

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa