Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów leczonych AXO-AAV-GM2 z powodu choroby Taya-Sachsa lub Sandhoffa

15 października 2025 zaktualizowane przez: Terence Flotte

Długoterminowa obserwacja dwuetapowego badania dotyczącego zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności obustronnego podawania AXO-AAV-GM2 do jamy brzusznej i dootrzewnowej/dooponowej w chorobie Tay-Sachsa lub Sandhoffa

Badanie to ma na celu kontynuację długoterminowej obserwacji pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni terapią genową AXO-AAV-GM2 w leczeniu choroby Tay-Sachsa lub choroby Sandhoffa, w celu obserwacji pacjentów przez 5 lat po ich początkowej terapii genowej.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Z pacjentami będą się kontaktować dwa razy do roku, łącznie przez pięć lat po podaniu AXO-AAV-GM2 w celu zebrania informacji klinicznych, zwłaszcza dotyczących nowotworu de novo, zaburzeń neurologicznych, reumatologicznych i hematologicznych/immunologicznych. Nastąpi to w celu zapewnienia zgodności z zaleceniami FDA i wytycznymi NIH dotyczącymi długoterminowej obserwacji badań obejmujących terapię genową wektorami AAV.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

7

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • UMass Chan Medical School

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Tay-Sachsa lub Sandhoffa, którzy byli wcześniej leczeni AXO-AAV-GM2

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci, którzy byli wcześniej włączeni do badania „Dwuetapowe badanie eskalacji dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności obustronnego podawania śródmiąższowego wzgórza i śródpajęczynówkowego/dooponowego podawania AXO-AAV-GM2 w chorobie Taya-Sachsa lub Sandhoffa”.

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci, którzy nie byli wcześniej zapisani w ramach protokołu początkowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci wcześniej leczeni terapią genową AXO-AAV-GM2 z powodu choroby Taya-Sachsa lub choroby Sandhoffa
Wszyscy pacjenci przeszli wcześniej terapię genową i będą obserwowani w celu zebrania informacji klinicznych, zwłaszcza dotyczących raka de novo, zaburzeń neurologicznych, reumatologicznych i hematologicznych/immunologicznych po terapii genowej AAV.
Lek: AXO-AAV-GM2
Uczestnicy, którzy otrzymali AXO-AAV-GM2, będą śledzeni w długoterminowej obserwacji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo AXO-AAV-GM2
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do pięciu lat
Uczestnicy będą monitorowani pod kątem zdarzeń niepożądanych, w tym opóźnionych zdarzeń niepożądanych, w wyniku AXO-AAV-GM2, w tym raka de novo, zaburzeń neurologicznych, reumatologicznych i hematologicznych/immunologicznych.
Co 6 miesięcy do pięciu lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowy wpływ AXO-AAV-GM2
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do pięciu lat
Uczestnicy będą monitorowani pod kątem wpływu leczenia AXO-AAV-GM2 na spodziewaną naturalną historię ich stanu w obszarach neurokognitywnych funkcji adaptacyjnych, rozwojowych, neurologicznych i motorycznych.
Co 6 miesięcy do pięciu lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Terence Flotte

Śledczy

  • Główny śledczy: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00001894

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj