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Seguimiento a largo plazo de sujetos tratados con AXO-AAV-GM2 para la enfermedad de Tay-Sachs o Sandhoff

15 de octubre de 2025 actualizado por: Terence Flotte

Seguimiento a largo plazo de un estudio de aumento de dosis en dos etapas para evaluar la seguridad y eficacia de la administración talámica intraparenquimatosa bilateral e intracisternal/intratecal de AXO-AAV-GM2 en la enfermedad de Tay-Sachs o Sandhoff

Este estudio tiene como objetivo continuar el seguimiento a largo plazo de pacientes que fueron tratados previamente con la terapia génica AXO-AAV-GM2 como tratamiento para la enfermedad de Tay-Sachs o Sandhoff para realizar un seguimiento de los sujetos durante 5 años después de su tratamiento de terapia génica inicial.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se contactará a los sujetos dos veces al año durante un total de cinco años después de la administración de AXO-AAV-GM2 para la recopilación de información clínica, especialmente relacionada con cáncer de novo, trastornos neurológicos, reumatológicos y hematológicos/inmunitarios. Esto se hará para cumplir con las recomendaciones de la FDA y las pautas de los NIH para el seguimiento a largo plazo de investigaciones que involucran terapia génica con vectores AAV.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

7

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Chan Medical School

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos con enfermedad de Tay-Sachs o Sandhoff que fueron tratados previamente con AXO-AAV-GM2

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos que estuvieron previamente inscritos en el estudio "Un estudio de aumento de dosis en dos etapas para evaluar la seguridad y eficacia de la administración talámica intraparenquimatosa bilateral e intracisternal/intratecal de AXO-AAV-GM2 en la enfermedad de Tay-Sachs o Sandhoff".

Criterios de exclusión:

  • Sujetos que no estaban previamente inscritos bajo el protocolo inicial.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos tratados previamente con terapia génica AXO-AAV-GM2 para la enfermedad de Tay-Sachs o Sandhoff
Todos los sujetos han recibido previamente terapia génica y serán seguidos para la recopilación de información clínica, especialmente relacionada con cáncer de novo, trastornos neurológicos, reumatológicos y hematológicos/inmunitarios después de la terapia génica con AAV.
Droga: AXO-AAV-GM2
Se realizará un seguimiento a largo plazo de los participantes que recibieron AXO-AAV-GM2

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad a largo plazo de AXO-AAV-GM2
Periodo de tiempo: Cada 6 meses, hasta cinco años.
Los participantes serán monitoreados para detectar eventos adversos, incluidos eventos adversos retardados, como resultado de AXO-AAV-GM2, incluidos cáncer de novo, trastornos neurológicos, reumatológicos y hematológicos/inmunitarios.
Cada 6 meses, hasta cinco años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impacto a largo plazo de AXO-AAV-GM2
Periodo de tiempo: Cada 6 meses, hasta cinco años.
Se controlará a los participantes para determinar el impacto del tratamiento con AXO-AAV-GM2 en la historia natural esperada de su condición en los dominios de la función neurocognitiva adaptativa, del desarrollo, neurológica y motora.
Cada 6 meses, hasta cinco años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Terence Flotte

Investigadores

  • Investigador principal: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

26 de septiembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

16 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STUDY00001894

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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