Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за субъектами, получавшими лечение AXO-AAV-GM2 по поводу болезни Тея-Сакса или болезни Сандхоффа

15 октября 2025 г. обновлено: Terence Flotte

Долгосрочное наблюдение за двухэтапным исследованием повышения дозы для оценки безопасности и эффективности двустороннего интрапаренхиматозного таламического и интрацистернального/интратекального введения AXO-AAV-GM2 при болезни Тея-Сакса или болезни Сандхоффа

Целью этого исследования является продолжение долгосрочного наблюдения за пациентами, которые ранее получали генную терапию AXO-AAV-GM2 в качестве лечения болезни Тея-Сакса или болезни Сандхоффа, чтобы наблюдать за субъектами в течение 5 лет после первоначального лечения генной терапией.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

С субъектами будут связываться два раза в год в течение пяти лет после введения AXO-AAV-GM2 для сбора клинической информации, особенно касающейся рака de novo, неврологических, ревматологических и гематологических/иммунологических расстройств. Это будет сделано в целях соблюдения рекомендаций FDA и руководящих указаний NIH по долгосрочному наблюдению за исследованиями, связанными с генной терапией с использованием векторов AAV.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

7

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты с болезнью Тея-Сакса или Сандхоффа, ранее получавшие лечение AXO-AAV-GM2.

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты, которые ранее были включены в исследование «Двухэтапное исследование с увеличением дозы для оценки безопасности и эффективности двустороннего интрапаренхиматозного таламического и интрацистернального/интратекального введения AXO-AAV-GM2 при болезни Тея-Сакса или болезни Сандхоффа».

Критерии исключения:

  • Субъекты, которые ранее не были включены в исследование по первоначальному протоколу.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Субъекты, ранее получавшие генную терапию AXO-AAV-GM2 по поводу болезни Тея-Сакса или болезни Сандхоффа.
Все субъекты ранее получали генную терапию и будут находиться под наблюдением для сбора клинической информации, особенно касающейся рака de novo, неврологических, ревматологических и гематологических/иммунологических нарушений после генной терапии AAV.
Лекарство: АКСО-ААВ-GM2
Участники, получившие AXO-AAV-GM2, будут отслеживаться в течение длительного времени.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная безопасность AXO-AAV-GM2
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев, до пяти лет
Участники будут контролироваться на предмет нежелательных явлений, включая отсроченные нежелательные явления, вызванные AXO-AAV-GM2, включая рак de novo, неврологические, ревматологические и гематологические/иммунологические расстройства.
Каждые 6 месяцев, до пяти лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочное влияние AXO-AAV-GM2
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев, до пяти лет
За участниками будут следить на предмет влияния лечения AXO-AAV-GM2 на ожидаемое естественное течение их состояния в сферах нейрокогнитивной адаптации, развития, неврологических и двигательных функций.
Каждые 6 месяцев, до пяти лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Terence Flotte

Следователи

  • Главный следователь: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 сентября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 сентября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 сентября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

16 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STUDY00001894

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться