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Follow-up a lungo termine di soggetti trattati con AXO-AAV-GM2 per la malattia di Tay-Sachs o di Sandhoff

15 ottobre 2025 aggiornato da: Terence Flotte

Follow-up a lungo termine di uno studio di incremento della dose in due fasi per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione talamica intraparenchimale bilaterale e intracisternale/intratecale di AXO-AAV-GM2 nella malattia di Tay-Sachs o di Sandhoff

Questo studio intende continuare il follow-up a lungo termine dei pazienti che erano stati precedentemente trattati con la terapia genica AXO-AAV-GM2 come trattamento per la malattia di Tay-Sachs o di Sandhoff per seguire i soggetti per 5 anni dopo il trattamento iniziale con terapia genica.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti verranno contattati ogni due anni per un totale di cinque anni dopo la somministrazione di AXO-AAV-GM2 per la raccolta di informazioni cliniche, in particolare relative al cancro de novo, ai disturbi neurologici, reumatologici ed ematologici/immunologici. Ciò verrà fatto per conformarsi alle raccomandazioni della FDA e alle linee guida NIH per il follow-up a lungo termine della ricerca che prevede la terapia genica con vettori AAV.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

7

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Umass Chan Medical School

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con malattia di Tay-Sachs o Sandhoff precedentemente trattati con AXO-AAV-GM2

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Soggetti che erano stati precedentemente arruolati nello studio "Uno studio di incremento della dose in due fasi per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione talamica intraparenchimale bilaterale e intracisternale/intratecale di AXO-AAV-GM2 nella malattia di Tay-Sachs o di Sandhoff".

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che non erano stati precedentemente arruolati nel protocollo iniziale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti precedentemente trattati con terapia genica AXO-AAV-GM2 per la malattia di Tay-Sachs o di Sandhoff
Tutti i soggetti hanno precedentemente ricevuto terapia genica e saranno seguiti per la raccolta di informazioni cliniche, in particolare relative al cancro de novo, ai disturbi neurologici, reumatologici ed ematologici/immunologici successivi alla terapia genica AAV.
Droga: AXO-AAV-GM2
I partecipanti che hanno ricevuto AXO-AAV-GM2 verranno monitorati nel follow-up a lungo termine

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza a lungo termine di AXO-AAV-GM2
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, fino a cinque anni
I partecipanti saranno monitorati per eventi avversi, inclusi eventi avversi ritardati, a seguito di AXO-AAV-GM2 tra cui cancro de novo, disturbi neurologici, reumatologici ed ematologici/immunologici.
Ogni 6 mesi, fino a cinque anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impatto a lungo termine di AXO-AAV-GM2
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, fino a cinque anni
I partecipanti saranno monitorati per l'impatto del trattamento con AXO-AAV-GM2 sulla storia naturale prevista della loro condizione nei domini della funzione neurocognitiva adattiva, dello sviluppo, neurologica e motoria.
Ogni 6 mesi, fino a cinque anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Terence Flotte

Investigatori

  • Investigatore principale: Terence Flotte, MD, Umass Chan Medical School

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

26 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00001894

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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