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Suivi à long terme des sujets traités par AXO-AAV-GM2 pour la maladie de Tay-Sachs ou de Sandhoff

15 octobre 2025 mis à jour par: Terence Flotte

Suivi à long terme d'une étude d'augmentation de dose en deux étapes pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'administration bilatérale intraparenchymateuse thalamique et intracisternale/intrathécale d'AXO-AAV-GM2 dans la maladie de Tay-Sachs ou de Sandhoff

Cette étude vise à poursuivre le suivi à long terme des patients qui ont été précédemment traités par thérapie génique AXO-AAV-GM2 comme traitement de la maladie de Tay-Sachs ou de Sandhoff pour suivre les sujets pendant 5 ans après leur traitement initial de thérapie génique.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets seront contactés deux fois par an pendant un total de cinq ans après l'administration d'AXO-AAV-GM2 pour la collecte d'informations cliniques, en particulier concernant le cancer de novo, les troubles neurologiques, rhumatologiques et hématologiques/immunologiques. Cela sera fait pour se conformer aux recommandations de la FDA et aux directives des NIH pour le suivi à long terme de la recherche impliquant la thérapie génique avec les vecteurs AAV.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

7

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • UMass Chan Medical School

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets atteints de la maladie de Tay-Sachs ou de Sandhoff qui ont déjà été traités par AXO-AAV-GM2

La description

Critères d'intégration :

  • Sujets précédemment inscrits à l'étude « Une étude d'augmentation de dose en deux étapes pour évaluer la sécurité et l'efficacité de l'administration bilatérale intraparenchymateuse thalamique et intracisternale/intrathécale d'AXO-AAV-GM2 dans la maladie de Tay-Sachs ou de Sandhoff ».

Critères d'exclusion :

  • Sujets qui n'étaient pas auparavant inscrits dans le cadre du protocole initial.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets préalablement traités par thérapie génique AXO-AAV-GM2 pour la maladie de Tay-Sachs ou de Sandhoff
Tous les sujets ont déjà reçu une thérapie génique et seront suivis pour la collecte d'informations cliniques, en particulier concernant le cancer de novo, les troubles neurologiques, rhumatologiques et hématologiques/immunologiques suite à une thérapie génique AAV.
Médicament: AXO-AAV-GM2
Les participants qui ont reçu AXO-AAV-GM2 seront suivis dans le cadre d'un suivi à long terme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité à long terme de l'AXO-AAV-GM2
Délai: Tous les 6 mois, jusqu'à cinq ans
Les participants seront surveillés pour les événements indésirables, y compris les événements indésirables retardés, résultant de l'AXO-AAV-GM2, y compris le cancer de novo, les troubles neurologiques, rhumatologiques et hématologiques/immunologiques.
Tous les 6 mois, jusqu'à cinq ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impact à long terme d'AXO-AAV-GM2
Délai: Tous les 6 mois, jusqu'à cinq ans
Les participants seront surveillés pour l'impact du traitement par AXO-AAV-GM2 sur l'histoire naturelle attendue de leur état dans les domaines de la fonction neurocognitive adaptative, développementale, neurologique et motrice.
Tous les 6 mois, jusqu'à cinq ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Terence Flotte

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 septembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 septembre 2024

Première publication (Réel)

26 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

16 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00001894

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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