Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnfollow-up van proefpersonen behandeld met AXO-AAV-GM2 voor de ziekte van Tay-Sachs of Sandhoff

15 oktober 2025 bijgewerkt door: Terence Flotte

Langetermijnfollow-up van een tweefasige dosis-escalatiestudie om de veiligheid en werkzaamheid van bilaterale intraparenchymale thalamus en intracisternale/intrathecale toediening van AXO-AAV-GM2 bij de ziekte van Tay-Sachs of Sandhoff te evalueren

Deze studie is bedoeld om de langetermijnfollow-up voort te zetten van patiënten die eerder werden behandeld met AXO-AAV-GM2-gentherapie als behandeling voor de ziekte van Tay-Sachs of Sandhoff, om de proefpersonen te volgen tot 5 jaar na hun initiële gentherapiebehandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er zal gedurende een totaal van vijf jaar na de toediening van AXO-AAV-GM2 tweemaal per jaar contact worden opgenomen met de proefpersonen voor het verzamelen van klinische informatie, vooral met betrekking tot de novo kanker, neurologische, reumatologische en hematologische/immunologische aandoeningen. Dit zal worden gedaan om te voldoen aan de FDA-aanbevelingen en NIH-richtlijnen voor follow-up op lange termijn voor onderzoek waarbij gentherapie met AAV-vectoren betrokken is.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

7

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • UMass Chan Medical School

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen met de ziekte van Tay-Sachs of Sandhoff die eerder waren behandeld met AXO-AAV-GM2

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen die eerder deelnamen aan het onderzoek "Een tweefasige dosis-escalatiestudie om de veiligheid en werkzaamheid van bilaterale intraparenchymale thalamische en intracisternale/intrathecale beheerder van AXO-AAV-GM2 bij de ziekte van Tay-Sachs of Sandhoff te evalueren."

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die niet eerder waren ingeschreven onder het oorspronkelijke protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Proefpersonen die eerder zijn behandeld met AXO-AAV-GM2-gentherapie voor de ziekte van Tay-Sachs of Sandhoff
Alle proefpersonen hebben eerder gentherapie ondergaan en zullen worden gevolgd voor het verzamelen van klinische informatie, vooral met betrekking tot de novo kanker, neurologische, reumatologische en hematologische/immunologische aandoeningen na AAV-gentherapie.
Geneesmiddel: AXO-AAV-GM2
Deelnemers die AXO-AAV-GM2 hebben ontvangen, zullen worden gevolgd in de follow-up op lange termijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid op lange termijn van AXO-AAV-GM2
Tijdsspanne: Elke 6 maanden, tot vijf jaar
Deelnemers zullen worden gecontroleerd op bijwerkingen, waaronder vertraagde bijwerkingen, als gevolg van AXO-AAV-GM2, waaronder de novo kanker, neurologische, reumatologische en hematologische/immunologische aandoeningen.
Elke 6 maanden, tot vijf jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Lange termijn impact van AXO-AAV-GM2
Tijdsspanne: Elke 6 maanden, tot vijf jaar
Deelnemers zullen worden gevolgd op de impact van de behandeling met AXO-AAV-GM2 op het verwachte natuurlijke beloop van hun aandoening op het gebied van neurocognitief adaptief, ontwikkelings-, neurologisch en motorisch functioneren.
Elke 6 maanden, tot vijf jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Terence Flotte

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 september 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00001894

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren