对接受 AXO-AAV-GM2 治疗泰萨克斯病或桑德霍夫病受试者的长期随访
2025年10月15日 更新者：Terence Flotte
两阶段剂量递增研究的长期随访，以评估 AXO-AAV-GM2 双侧脑实质内丘脑和脑池内/鞘内给药治疗泰萨克斯病或桑德霍夫病的安全性和有效性
本研究旨在继续对先前接受 AXO-AAV-GM2 基因疗法治疗泰-萨克斯病或桑德霍夫病的患者进行长期随访，以跟踪受试者在初始基因疗法治疗后 5 年。
研究概览
详细说明
在施用 AXO-AAV-GM2 后，将每年两次联系受试者，总共五年，以收集临床信息，特别是与新发癌症、神经系统、风湿病和血液/免疫系统疾病有关的信息。
这样做是为了遵守 FDA 建议和 NIH 指南，对涉及 AAV 载体基因治疗的研究进行长期随访。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
7
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Worcester、Massachusetts、美国、01655
- UMass Chan Medical School
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
先前接受过 AXO-AAV-GM2 治疗的泰萨克斯病或桑德霍夫病受试者
描述
纳入标准：
- 先前参加“两阶段剂量递增研究，以评估双侧脑实质丘脑内和脑池内/鞘内注射 AXO-AAV-GM2 在泰-萨克斯病或桑德霍夫病中的安全性和有效性”研究的受试者。
排除标准：
- 先前未根据初始方案登记的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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先前接受过 AXO-AAV-GM2 基因疗法治疗泰-萨克斯病或桑德霍夫病的受试者
所有受试者之前都接受过基因治疗，并将跟踪收集临床信息，特别是与 AAV 基因治疗后的新发癌症、神经系统、风湿病和血液/免疫系统疾病相关的信息。
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接受 AXO-AAV-GM2 的参与者将进行长期随访
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AXO-AAV-GM2 的长期安全性
大体时间：每 6 个月一次，最多五年
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将监测参与者因 AXO-AAV-GM2 导致的不良事件，包括延迟不良事件，包括新发癌症、神经系统、风湿病和血液/免疫系统疾病。
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每 6 个月一次，最多五年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AXO-AAV-GM2 的长期影响
大体时间：每 6 个月一次，最多五年
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将监测参与者 AXO-AAV-GM2 治疗对其神经认知适应性、发育、神经和运动功能领域的预期自然史的影响。
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每 6 个月一次，最多五年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Terence Flotte, MD、UMass Chan Medical School
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年9月17日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年9月23日
首先提交符合 QC 标准的
2024年9月25日
首次发布 (实际的)
2024年9月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月15日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- STUDY00001894
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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