Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging av pasienter behandlet med AXO-AAV-GM2 for Tay-Sachs eller Sandhoff sykdom

15. oktober 2025 oppdatert av: Terence Flotte

Langsiktig oppfølging av en to-trinns dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av bilateral intraparenkymal thalamisk og intrasisternal/intratekal administrering av AXO-AAV-GM2 ved Tay-Sachs eller Sandhoff sykdom

Denne studien skal fortsette langtidsoppfølgingen av pasienter som tidligere ble behandlet med AXO-AAV-GM2 genterapi som behandling for Tay-Sachs eller Sandhoffs sykdom for å følge forsøkspersonene gjennom 5 år etter deres første genterapibehandling.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersonene vil bli kontaktet halvårlig i totalt fem år etter administrering av AXO-AAV-GM2 for innsamling av klinisk informasjon, spesielt knyttet til de novo kreft, nevrologiske, revmatologiske og hematologiske/immunologiske lidelser. Dette vil bli gjort for å overholde FDA-anbefalinger og NIH-retningslinjer for langtidsoppfølging av forskning som involverer genterapi med AAV-vektorer.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

7

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • UMass Chan Medical School

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med Tay-Sachs eller Sandhoffs sykdom som tidligere ble behandlet med AXO-AAV-GM2

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Forsøkspersoner som tidligere var registrert i studien "A Two-Stage Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Bilateral Intraparenchymal thalamic and intracisternal/Intrathecal Admin of AXO-AAV-GM2 in Tay-Sachs or Sandhoff Disease."

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersoner som ikke tidligere var registrert under den opprinnelige protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Personer som tidligere er behandlet med AXO-AAV-GM2 genterapi for Tay-Sachs eller Sandhoffs sykdom
Alle forsøkspersoner har tidligere mottatt genterapi og vil bli fulgt for innsamling av klinisk informasjon, spesielt knyttet til de novo kreft, nevrologiske, revmatologiske og hematologiske/immunologiske lidelser etter AAV-genterapi.
Legemiddel: AXO-AAV-GM2
Deltakere som mottok AXO-AAV-GM2 vil bli sporet i langsiktig oppfølging

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhet for AXO-AAV-GM2
Tidsramme: Hver 6. måned, opptil fem år
Deltakerne vil bli overvåket for uønskede hendelser, inkludert forsinkede bivirkninger, som et resultat av AXO-AAV-GM2 inkludert de novo kreft, nevrologiske, revmatologiske og hematologiske/immunologiske lidelser.
Hver 6. måned, opptil fem år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig påvirkning av AXO-AAV-GM2
Tidsramme: Hver 6. måned, opptil fem år
Deltakerne vil bli overvåket for virkningen av behandling med AXO-AAV-GM2 på den forventede naturlige historien til deres tilstand i domenene nevrokognitiv adaptiv, utviklingsmessig, nevrologisk og motorisk funksjon.
Hver 6. måned, opptil fem år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Terence Flotte

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

26. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

16. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00001894

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere