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Acompanhamento de longo prazo de indivíduos tratados com AXO-AAV-GM2 para doença de Tay-Sachs ou Sandhoff

15 de outubro de 2025 atualizado por: Terence Flotte

Acompanhamento de longo prazo de um estudo de escalonamento de dose em dois estágios para avaliar a segurança e eficácia da administração intraparenquimatosa bilateral talâmica e intracisternal/intratecal de AXO-AAV-GM2 na doença de Tay-Sachs ou Sandhoff

Este estudo visa continuar o acompanhamento de longo prazo de pacientes que foram previamente tratados com terapia genética AXO-AAV-GM2 como tratamento para doença de Tay-Sachs ou Sandhoff para acompanhar os indivíduos durante 5 anos após o tratamento inicial de terapia genética.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos serão contatados semestralmente por um total de cinco anos após a administração de AXO-AAV-GM2 para a coleta de informações clínicas, especialmente relativas ao câncer de novo, distúrbios neurológicos, reumatológicos e hematológicos/imunológicos. Isso será feito para cumprir as recomendações da FDA e as diretrizes do NIH para acompanhamento de longo prazo de pesquisas envolvendo terapia genética com vetores AAV.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

7

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Chan Medical School

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com doença de Tay-Sachs ou Sandhoff que foram previamente tratados com AXO-AAV-GM2

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Indivíduos que foram previamente inscritos no estudo "Um estudo de escalonamento de dose em dois estágios para avaliar a segurança e a eficácia da administração intraparenquimatosa bilateral e intracisternal/intratecal de AXO-AAV-GM2 na doença de Tay-Sachs ou Sandhoff".

Critérios de exclusão:

  • Sujeitos que não estavam previamente inscritos no protocolo inicial.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Indivíduos previamente tratados com terapia genética AXO-AAV-GM2 para doença de Tay-Sachs ou Sandhoff
Todos os indivíduos já receberam terapia genética e serão acompanhados para a coleta de informações clínicas, especialmente referentes ao câncer de novo, distúrbios neurológicos, reumatológicos e hematológicos/imunológicos após terapia genética com AAV.
Medicamento: AXO-AAV-GM2
Os participantes que receberam AXO-AAV-GM2 serão rastreados em acompanhamento de longo prazo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança a longo prazo do AXO-AAV-GM2
Prazo: A cada 6 meses, até cinco anos
Os participantes serão monitorados quanto a eventos adversos, incluindo eventos adversos tardios, como resultado de AXO-AAV-GM2, incluindo câncer de novo, distúrbios neurológicos, reumatológicos e hematológicos/imunológicos.
A cada 6 meses, até cinco anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impacto de longo prazo do AXO-AAV-GM2
Prazo: A cada 6 meses, até cinco anos
Os participantes serão monitorados quanto ao impacto do tratamento com AXO-AAV-GM2 na história natural esperada de sua condição nos domínios da função neurocognitiva adaptativa, de desenvolvimento, neurológica e motora.
A cada 6 meses, até cinco anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Terence Flotte

Investigadores

  • Investigador principal: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de setembro de 2024

Primeira postagem (Real)

26 de setembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

16 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STUDY00001894

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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