Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Langzeit-Follow-up von Patienten, die mit AXO-AAV-GM2 wegen Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit behandelt wurden

15. Oktober 2025 aktualisiert von: Terence Flotte

Langzeit-Follow-up einer zweistufigen Dosis-Eskalations-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der bilateralen intraparenchymalen Thalamus- und intrazisternalen/intrathekalen Verabreichung von AXO-AAV-GM2 bei Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit

Mit dieser Studie soll die langfristige Nachbeobachtung von Patienten fortgesetzt werden, die zuvor mit der AXO-AAV-GM2-Gentherapie zur Behandlung der Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit behandelt wurden, um die Probanden bis zu 5 Jahre nach ihrer ersten Gentherapie-Behandlung zu begleiten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden werden nach der Verabreichung von AXO-AAV-GM2 insgesamt fünf Jahre lang alle zwei Jahre kontaktiert, um klinische Informationen zu sammeln, insbesondere in Bezug auf De-novo-Krebs, neurologische, rheumatologische und hämatologische/immunologische Erkrankungen. Dies geschieht, um den FDA-Empfehlungen und den NIH-Richtlinien für die langfristige Nachverfolgung von Forschungen zur Gentherapie mit AAV-Vektoren zu entsprechen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

7

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • UMass Chan Medical School

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit, die zuvor mit AXO-AAV-GM2 behandelt wurden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die zuvor an der Studie „Eine zweistufige Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der bilateralen intraparenchymalen Thalamus- und intrazisternalen/intrathekalen Verabreichung von AXO-AAV-GM2 bei Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit“ teilgenommen haben.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die zuvor nicht im Rahmen des ursprünglichen Protokolls eingeschrieben waren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Probanden, die zuvor mit der AXO-AAV-GM2-Gentherapie gegen Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit behandelt wurden
Alle Probanden haben zuvor eine Gentherapie erhalten und werden zur Sammlung klinischer Informationen beobachtet, insbesondere in Bezug auf De-novo-Krebs, neurologische, rheumatologische und hämatologische/immunologische Erkrankungen nach einer AAV-Gentherapie.
Arzneimittel: AXO-AAV-GM2
Teilnehmer, die AXO-AAV-GM2 erhalten haben, werden im Rahmen einer langfristigen Nachbeobachtung verfolgt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langfristige Sicherheit von AXO-AAV-GM2
Zeitfenster: Alle 6 Monate, bis zu fünf Jahre
Die Teilnehmer werden auf unerwünschte Ereignisse überwacht, einschließlich verzögerter unerwünschter Ereignisse infolge von AXO-AAV-GM2, einschließlich De-novo-Krebs, neurologischen, rheumatologischen und hämatologischen/immunologischen Erkrankungen.
Alle 6 Monate, bis zu fünf Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langfristige Auswirkungen von AXO-AAV-GM2
Zeitfenster: Alle 6 Monate, bis zu fünf Jahre
Die Teilnehmer werden hinsichtlich der Auswirkungen der Behandlung mit AXO-AAV-GM2 auf den erwarteten natürlichen Verlauf ihrer Erkrankung in den Bereichen neurokognitive adaptive, entwicklungsbezogene, neurologische und motorische Funktion überwacht.
Alle 6 Monate, bis zu fünf Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Terence Flotte

Ermittler

  • Hauptermittler: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00001894

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur GM2 Gangliosidose

Klinische Studien zur AXO-AAV-GM2

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Zambia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren