테이삭스 또는 샌드호프병에 대해 AXO-AAV-GM2로 치료받은 피험자의 장기 추적 조사
2025년 10월 15일 업데이트: Terence Flotte
테이삭스 또는 샌드호프병에서 양측 실질내 시상 및 AXO-AAV-GM2의 수조내/경막내 관리의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 2단계 용량 증량 연구의 장기 추적 조사
본 연구는 이전에 테이삭스병 또는 샌드호프병에 대한 치료로서 AXO-AAV-GM2 유전자 치료를 받은 환자에 대한 장기 추적조사를 계속하여 초기 유전자 치료 치료 후 5년까지 대상자를 추적하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
대상자는 특히 신규 암, 신경학적, 류마티스학적 및 혈액학적/면역학적 장애와 관련된 임상 정보 수집을 위해 AXO-AAV-GM2 투여 후 총 5년 동안 2년마다 연락을 받게 됩니다.
이는 AAV 벡터를 사용한 유전자 치료와 관련된 연구에 대한 장기 추적 조사에 대한 FDA 권장 사항 및 NIH 지침을 준수하기 위해 수행됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
7
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- UMass Chan Medical School
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이전에 AXO-AAV-GM2로 치료받은 테이삭스병 또는 샌드호프병 환자
설명
포함 기준:
- 이전에 "테이-삭스 또는 샌드호프병에서 AXO-AAV-GM2의 양측 실질내 시상 및 수조내/척수강내 관리의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2단계 용량 증량 연구" 연구에 등록된 피험자.
제외 기준:
- 초기 프로토콜에 따라 이전에 등록되지 않은 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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이전에 Tay-Sachs 또는 Sandhoff 질병에 대해 AXO-AAV-GM2 유전자 치료를 받은 적이 있는 피험자
모든 피험자는 이전에 유전자 치료를 받은 적이 있으며 특히 AAV 유전자 치료 후 신규 암, 신경학적, 류마티스학적 및 혈액학적/면역학적 장애와 관련된 임상 정보 수집을 위해 추적 관찰될 것입니다.
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AXO-AAV-GM2를 받은 참가자는 장기 후속 조치로 추적됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AXO-AAV-GM2의 장기 안전성
기간: 6개월마다, 최대 5년
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참가자는 신규 암, 신경학적, 류마티스학적 및 혈액학적/면역학적 장애를 포함한 AXO-AAV-GM2의 결과로 지연된 부작용을 포함한 부작용에 대해 모니터링됩니다.
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6개월마다, 최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AXO-AAV-GM2의 장기적인 영향
기간: 6개월마다, 최대 5년
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참가자는 신경인지 적응, 발달, 신경 및 운동 기능 영역에서 자신의 상태의 예상 자연사에 대한 AXO-AAV-GM2 치료의 영향에 대해 모니터링됩니다.
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6개월마다, 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 9월 17일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 25일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 15일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY00001894
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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