Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner behandlet med AXO-AAV-GM2 for Tay-Sachs eller Sandhoffs sygdom

15. oktober 2025 opdateret af: Terence Flotte

Langsigtet opfølgning af en to-trins dosis-eskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​bilateral intraparenkymal thalamisk og intrasisternal/intrathecal administration af AXO-AAV-GM2 i Tay-Sachs eller Sandhoff sygdom

Denne undersøgelse skal fortsætte langtidsopfølgning af patienter, der tidligere er blevet behandlet med AXO-AAV-GM2 genterapi som behandling for Tay-Sachs eller Sandhoffs sygdom, for at følge forsøgspersonerne gennem 5 år efter deres indledende genterapibehandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil blive kontaktet hvert andet år i i alt fem år efter administrationen af ​​AXO-AAV-GM2 til indsamling af klinisk information, især vedrørende de novo cancer, neurologiske, reumatologiske og hæmatologiske/immunologiske lidelser. Dette vil blive gjort for at overholde FDA-anbefalinger og NIH-retningslinjer for langsigtet opfølgning af forskning, der involverer genterapi med AAV-vektorer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

7

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Chan Medical School

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Personer med Tay-Sachs eller Sandhoffs sygdom, som tidligere er blevet behandlet med AXO-AAV-GM2

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der tidligere var indskrevet i undersøgelsen "A Two-Stage Dose-Escalation Study to Evaluation the Safety and Efficacy of Bilateral Intraparenchymal thalamic and intracisternal/Intrathecal Admin of AXO-AAV-GM2 in Tay-Sachs or Sandhoff Disease."

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der ikke tidligere var tilmeldt den oprindelige protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Forsøgspersoner tidligere behandlet med AXO-AAV-GM2 genterapi for Tay-Sachs eller Sandhoffs sygdom
Alle forsøgspersoner har tidligere modtaget genterapi og vil blive fulgt med henblik på indsamling af klinisk information, især vedrørende de novo cancer, neurologiske, reumatologiske og hæmatologiske/immunologiske lidelser efter AAV-genterapi.
Medicin: AXO-AAV-GM2
Deltagere, der modtog AXO-AAV-GM2, vil blive sporet i langsigtet opfølgning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langtidssikkerhed af AXO-AAV-GM2
Tidsramme: Hver 6. måned, op til fem år
Deltagerne vil blive overvåget for bivirkninger, herunder forsinkede bivirkninger, som et resultat af AXO-AAV-GM2 inklusive de novo cancer, neurologiske, reumatologiske og hæmatologiske/immunologiske lidelser.
Hver 6. måned, op til fem år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet virkning af AXO-AAV-GM2
Tidsramme: Hver 6. måned, op til fem år
Deltagerne vil blive overvåget for virkningen af ​​behandling med AXO-AAV-GM2 på den forventede naturlige historie af deres tilstand inden for områderne neurokognitiv adaptiv, udviklingsmæssig, neurologisk og motorisk funktion.
Hver 6. måned, op til fem år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Terence Flotte

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. september 2024

Først opslået (Faktiske)

26. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00001894

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner