Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pacientů léčených AXO-AAV-GM2 pro Tay-Sachsovu nebo Sandhoffovu chorobu

15. října 2025 aktualizováno: Terence Flotte

Dlouhodobé sledování dvoufázové studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti bilaterálního intraparenchymálního talamického a intracisternálního/intratekálního podávání AXO-AAV-GM2 u Tay-Sachsovy nebo Sandhoffovy choroby

Tato studie má pokračovat v dlouhodobém sledování pacientů, kteří byli dříve léčeni genovou terapií AXO-AAV-GM2 jako léčba Tay-Sachsovy nebo Sandhoffovy choroby, a sledovat subjekty po dobu 5 let po jejich počáteční léčbě genovou terapií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty budou kontaktovány dvakrát ročně po dobu celkem pěti let po podání AXO-AAV-GM2 pro sběr klinických informací, zejména týkajících se de novo rakoviny, neurologických, revmatologických a hematologických/imunologických poruch. To bude provedeno v souladu s doporučeními FDA a směrnicemi NIH pro dlouhodobé sledování výzkumu zahrnujícího genovou terapii pomocí vektorů AAV.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

7

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMass Chan Medical School

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jedinci s Tay-Sachsovou nebo Sandhoffovou chorobou, kteří byli dříve léčeni AXO-AAV-GM2

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Subjekty, které byly dříve zařazeny do studie "Dvoustupňová studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti bilaterálního intraparenchymálního thalamu a intracisternálního/intratekálního podávání AXO-AAV-GM2 u Tay-Sachsovy nebo Sandhoffovy choroby."

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které nebyly dříve zapsány podle původního protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty dříve léčené genovou terapií AXO-AAV-GM2 pro Tay-Sachsovu nebo Sandhoffovu chorobu
Všichni jedinci již dříve podstoupili genovou terapii a budou sledováni pro sběr klinických informací, zejména týkajících se de novo rakoviny, neurologických, revmatologických a hematologických/imunologických poruch po AAV genové terapii.
Lék: AXO-AAV-GM2
Účastníci, kteří obdrželi AXO-AAV-GM2, budou dlouhodobě sledováni

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost AXO-AAV-GM2
Časové okno: Každých 6 měsíců až do pěti let
Účastníci budou sledováni na nežádoucí příhody, včetně opožděných nežádoucích příhod, jako výsledek AXO-AAV-GM2 včetně de novo rakoviny, neurologických, revmatologických a hematologických/imunologických poruch.
Každých 6 měsíců až do pěti let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý dopad AXO-AAV-GM2
Časové okno: Každých 6 měsíců až do pěti let
Účastníci budou sledováni z hlediska vlivu léčby AXO-AAV-GM2 na očekávanou přirozenou historii jejich stavu v oblastech neurokognitivních adaptivních, vývojových, neurologických a motorických funkcí.
Každých 6 měsíců až do pěti let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Terence Flotte

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

26. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00001894

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gangliosidóza GM2

Klinické studie na AXO-AAV-GM2

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit