Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning av patienter som behandlats med AXO-AAV-GM2 för Tay-Sachs eller Sandhoffs sjukdom

15 oktober 2025 uppdaterad av: Terence Flotte

Långtidsuppföljning av en tvåstegs dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av bilateral intraparenkymal thalamisk och intracisternal/intratekal administrering av AXO-AAV-GM2 vid Tay-Sachs eller Sandhoffs sjukdom

Denna studie är att fortsätta långtidsuppföljningen av patienter som tidigare behandlats med AXO-AAV-GM2 genterapi som behandling för Tay-Sachs eller Sandhoffs sjukdom för att följa försökspersonerna under 5 år efter deras första genterapibehandling.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner kommer att kontaktas vartannat år under totalt fem år efter administreringen av AXO-AAV-GM2 för insamling av klinisk information, särskilt avseende de novo cancer, neurologiska, reumatologiska och hematologiska/immunologiska störningar. Detta kommer att göras för att följa FDA-rekommendationer och NIH-riktlinjer för långsiktig uppföljning av forskning som involverar genterapi med AAV-vektorer.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

7

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • UMass Chan Medical School

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Försökspersoner med Tay-Sachs eller Sandhoffs sjukdom som tidigare behandlats med AXO-AAV-GM2

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner som tidigare var inskrivna i studien "A Two-Stage Dose-Eskalation Study to Evaluation the Safety and Efficacy of Bilateral Intraparenchymal thalamic and intracisternal/Intrathecal Admin of AXO-AAV-GM2 in Tay-Sachs or Sandhoff Disease."

Uteslutningskriterier:

  • Försökspersoner som inte tidigare var inskrivna enligt det ursprungliga protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Försökspersoner som tidigare behandlats med AXO-AAV-GM2 genterapi för Tay-Sachs eller Sandhoffs sjukdom
Alla försökspersoner har tidigare fått genterapi och kommer att följas för insamling av klinisk information, särskilt avseende de novo cancer, neurologiska, reumatologiska och hematologiska/immunologiska störningar efter AAV-genterapi.
Läkemedel: AXO-AAV-GM2
Deltagare som fått AXO-AAV-GM2 kommer att spåras i långsiktig uppföljning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig säkerhet för AXO-AAV-GM2
Tidsram: Var sjätte månad, upp till fem år
Deltagarna kommer att övervakas för biverkningar, inklusive fördröjda biverkningar, som ett resultat av AXO-AAV-GM2 inklusive de novo cancer, neurologiska, reumatologiska och hematologiska/immunologiska störningar.
Var sjätte månad, upp till fem år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig påverkan av AXO-AAV-GM2
Tidsram: Var sjätte månad, upp till fem år
Deltagarna kommer att övervakas för effekten av behandling med AXO-AAV-GM2 på den förväntade naturliga historien för deras tillstånd inom områdena neurokognitiv adaptiv, utvecklingsmässig, neurologisk och motorisk funktion.
Var sjätte månad, upp till fem år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Terence Flotte

Utredare

  • Huvudutredare: Terence Flotte, MD, UMass Chan Medical School

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 september 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 september 2024

Första postat (Faktisk)

26 september 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

16 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00001894

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera