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ファブリー病患者における Elfabrio® の安全性と有効性に関する複数国の観察研究 (MODERN)

2025年11月13日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.
日常の臨床治療においてペグニガルシダーゼ アルファ (Elfabrio®) で治療されたファブリー病参加者を対象とした、多施設、多国による観察的、非介入的、遡及的および前向き (ハイブリッド) 研究。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • 募集
        • University of Alabama at Birmingham
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory University School of Medicine
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • コンタクト：
          • John Bernat
          • 電話番号：319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
        • 募集
        • Infusion Associates
        • コンタクト：
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • 募集
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • コンタクト：
          • Ozlem Goker-Alpan
  • イギリス
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • 募集
        • The Royal Free Hospital
        • コンタクト：
    • Birmingham
      • Edgbaston、Birmingham、イギリス、B152TH
        • 募集
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • コンタクト：
    • Greater Manchester
      • Salford、Greater Manchester、イギリス、M6 8HD
        • 募集
        • Salford Royal
        • コンタクト：
  • スロベニア
      • Slovenj Gradec、スロベニア、2380
        • 募集
        • General Hospital Slovenj Gradec
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この研究の適格集団には、遺伝的にファブリー病と診断され、ペグニガルシダーゼ アルファ (Elfabrio®) による治療を受けている、または治療を開始する予定の参加者が含まれます。 参加者は、研究に登録するために、包含基準を満たしていること、除外基準を満たしていないこと、およびインフォームドコンセントに署名することが求められます。

説明

包含基準:

  • 同意時点で18歳以上の男性または女性。
  • ファブリー病の遺伝的診断が確認されました。
  • ファブリー病の治療法としてペグニガルシダーゼ アルファを服用している、または服用を計画している。
  • 心臓磁気共鳴画像法 (cMRI) には禁忌はありません
  • 署名および日付が記載されたインフォームドコンセントフォーム（ICF）は、個人が研究の関連するすべての側面について説明を受けて同意しており、電子患者報告結果（ePRO）の完了を含むすべての研究要件に従う意思があることを示します。
  • 心臓コホート:
  • 以下の 1 つ以上を含むファブリー病 (FD) 関連の心臓病の証拠:
  • 左心室肥大（LVH）は、年齢/性別固有の基準範囲を超える左心室質量指数（LVMI）（g/m2）の上昇によって測定されます。
  • 他の要因（高血圧など）では説明できない後中隔壁の厚さ（例：13mm以上）
  • cMRI 上のネイティブ T1 マッピングが低い。
  • cMRI 上の典型的なファブリー様瘢痕
  • 参加者は、SoC の一部としてガドリニウム増強機能を備えた心臓磁気共鳴画像法 (cMRI) を受けることができます。
  • 推定糸球体濾過速度 (eGFR) >45 mL/min/1.73 m2、過去 6 か月以内に評価。
  • ナイーブコホート:
  • 最新の eGFR>45 mL/min/1.73 m2、過去 6 か月以内に評価。
  • 男性参加者は、登録前6か月以内に評価された血漿lysoGb3の異常な上昇を有する必要があります。
  • 長期コホート:
  • -以前に非盲検試験CLI-06657AA1-04（以前はPB-102-F60）（2週間ごとに1mg/kgの用量でペグニガルシダーゼアルファを使用）に登録され、市販のペグニガルシダーゼアルファ（Elfabrio®）を開始したか、開始する予定の参加者。 。

除外基準:

  • 前投薬の使用によって管理されていないガドリニウム造影剤に対する過敏症の既知の病歴を含む、磁気共鳴画像法（MRI）の禁忌。
  • 入学時妊娠中。
  • 医師の判断により、研究への参加を妨げる可能性がある医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在。
  • ファブリー病の介入研究への積極的な参加
  • 研究への登録時の治療計画は、承認された2週間ごとの1mg/kgとは異なります（研究の将来の部分で治療計画がその後変更された場合、参加者は研究に参加し続けることができることに注意してください）
  • -4週間ごとに投与される2 mg/kgの用量を使用するペグニガルシダーゼ アルファ試験への以前の参加。
  • 心臓コホート:
  • -左心室（LV）駆出率が35％未満に低下した急性心筋梗塞またはうっ血性心不全の病歴。
  • 過去6か月以内の脳血管障害（CVA）。
  • 慢性肝硬変。
  • FDと無関係な心臓病（例、心筋梗塞による瘢痕化、症候性の冠動脈閉塞症、ファブリーとは関係ないと考えられる中等度の心臓弁膜症）。
  • 参加者は、過去のいずれかの時点で、研究開始から6か月以内にファブリー病の治験薬、またはファブリー病の治験遺伝子治療を受けている、または受けたことがあります。
  • 重度の心臓線維症は、以前の cMRI における後期ガドリニウム造影 cMRI で、それぞれのセグメントが 50% を超える線維化を有する 3 つを超えるセグメントとして定義されます。
  • ナイーブコホート:
  • 任意の時点でFD療法（Replagal®、Fabrazyme®、およびGalafold®）を受けたことがある。
  • 重度の心線維症は、以前のcMRIの後期ガドリニウム造影cMRIで、それぞれが＞50%の線維化を有するセグメントが3つ以上あると定義されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
心臓コホート
ファブリー関連心疾患の患者
薬：ペグニガルシダーゼ アルファ
日常的な臨床ケアの条件下で静脈内 (IV) 注入によって投与されます。
他の名前：
  • エルファブリオ®
ナイーブコホート
ファブリー病治療歴のない患者
薬：ペグニガルシダーゼ アルファ
日常的な臨床ケアの条件下で静脈内 (IV) 注入によって投与されます。
他の名前：
  • エルファブリオ®
長期コホート
以前にペグニガルシダーゼ アルファ非盲検延長試験に参加しており、日常治療に移行している患者
薬：ペグニガルシダーゼ アルファ
日常的な臨床ケアの条件下で静脈内 (IV) 注入によって投与されます。
他の名前：
  • エルファブリオ®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
推定糸球体濾過率 (eGFR)
時間枠：4年
eGFRは、慢性腎臓病疫学連携（eGFRCKD-EPI）式を使用して、研究ベースラインから、ペグニガルシダーゼアルファ治療の開始から追跡調査終了まで、および事前に指定された時点（毎年）まで計算されます。
4年
血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン (LysoGb3) 濃度
時間枠：4年
ファブリー病バイオマーカー血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン (lyso-Gb3) の経時的レベル、および研究ベースラインおよびペグニガルシダーゼ アルファ治療の開始から追跡終了までの変化。
4年
左心室質量指数 (LVMI; g/m2)
時間枠：4年
心臓 MRI によって評価された LVMI の経時的変化。 身長および/または体表面積によってインデックス化されたLVMに基づいています。
4年
高感度トロポニン (hs-cTnT)
時間枠：4年
Hs-cTnT レベルの経時的変化
4年
安全性評価
時間枠：4年
エンドポイントには、SAEの発生、注入関連反応（IRR）、薬剤関連の有害事象、経時的なADAを有する参加者の割合が含まれる。
4年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Chiesi Farmaceutici S.p.A.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年11月6日

一次修了 (推定)

2029年11月1日

研究の完了 (推定)

2029年11月1日

試験登録日

最初に提出

2024年9月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月25日

最初の投稿 (実際)

2024年10月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年11月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月13日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLI-06657AA1-10

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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