Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Useita maita koskeva havaintotutkimus Elfabrion® turvallisuudesta ja tehokkuudesta Fabry-potilailla (MODERN)

torstai 13. marraskuuta 2025 päivittänyt: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Monikeskus, useita maita koskeva, havainnollinen, ei-interventiivinen, retrospektiivinen ja prospektiivinen (hybridi) tutkimus Fabryn taudin osallistujien kesken, joita hoidettiin pegunigalsidaasi alfalla (Elfabrio®) rutiininomaisessa kliinisessä hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • Rekrytointi
        • General Hospital Slovenj Gradec
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Rekrytointi
        • The Royal Free Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B152TH
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Rekrytointi
        • Salford Royal
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Ottaa yhteyttä:
          • John Bernat
          • Puhelinnumero: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
        • Rekrytointi
        • Infusion Associates
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Rekrytointi
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ozlem Goker-Alpan

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tähän tutkimukseen kelpaava väestö sisältää osallistujia, joilla on geneettisesti vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi ja joita hoidetaan pegunigalsidaasi alfalla (Elfabrio®) tai he suunnittelevat hoidon aloittamista. Osallistujien on täytettävä sisällyttäminen, ei täytä poissulkemiskriteerejä ja allekirjoitettava tietoinen suostumus osallistuakseen tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Mies tai nainen yli 18-vuotias suostumushetkellä.
  • Geneettisesti vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi.
  • Joko käytät tai suunnittelet pegunigalsidaasi alfaa Fabryn taudin hoitoon.
  • Ei vasta-aiheita sydämen magneettikuvaukseen (cMRI)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF), joka on allekirjoitettu ja päivätty ja osoittaa, että henkilö on saanut tiedon kaikista asiaankuuluvista tutkimuksen näkökohdista ja on suostunut niihin ja hän on valmis noudattamaan kaikkia tutkimusvaatimuksia, mukaan lukien sähköisten potilaiden raportoimien tulosten (ePROs) täyttäminen.
  • Sydämen kohortti:
  • Todisteet Fabryn tautiin (FD) liittyvästä sydänsairaudesta, mukaan lukien yksi tai useampi seuraavista:
  • Vasemman kammion hypertrofia (LVH) mitattuna vasemman kammion massaindeksin (LVMI) (g/m2) nousulla ikä-/sukupuolikohtaisten vertailualueiden yläpuolella.
  • Takaosan väliseinän seinämän paksuus (esim. >=13 mm), jota muut tekijät (esim. verenpainetauti) eivät selitä
  • Matala natiivi T1-kartoitus cMRI:ssä.
  • Tyypillinen Fabryn kaltainen arpi cMRI:ssä
  • Osallistujat voivat saada sydämen magneettikuvausta (cMRI), jossa on gadoliniumparannus osana SoC:tä.
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) >45 ml/min/1,73 m2, arvioitu viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Naiivi kohortti:
  • Viimeisin eGFR > 45 ml/min/1,73 m2, arvioitu 6 kuukauden sisällä.
  • Miesosallistujilla plasman lysoGb3-arvon pitäisi olla epänormaalia nousua 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Pitkän aikavälin kohortti:
  • Osallistujat, jotka osallistuivat aiemmin avoimeen tutkimukseen CLI-06657AA1-04 (aiemmin PB-102-F60) (käyttäen pegunigalsidaasi alfaa annoksella 1 mg/kg kahden viikon välein), jotka ovat aloittaneet tai suunnittelevat aloittavansa kaupallisen pegunigalsidaasi alfan (Elfabrio®) .

Poissulkemiskriteerit:

  • Magneettiresonanssikuvauksen (MRI) vasta-aihe, mukaan lukien tunnettu yliherkkyys gadoliniumvarjoaineelle, jota ei hallita esilääkityksen avulla.
  • Raskaana ilmoittautumishetkellä.
  • Minkä tahansa lääketieteellisen, tunneperäisen, käyttäytymiseen tai psykologiseen tilaan liittyvän tilan, joka lääkärin arvion mukaan voisi häiritä kykyä osallistua tutkimukseen.
  • Aktiivinen osallistuminen kaikkiin Fabryn taudin interventiotutkimuksiin
  • Hoito-ohjelma tutkimukseen ilmoittautumishetkellä eroaa hyväksytystä 1 mg/kg:sta kahden viikon välein (huomaa, jos hoito-ohjelma myöhemmin muuttuu tutkimuksen tulevan osan aikana, osallistujat voivat jäädä tutkimukseen)
  • Aiempi osallistuminen pegunigalsidaasi alfa -tutkimukseen, jossa käytettiin 2 mg/kg:n annosta neljän viikon välein.
  • Sydämen kohortti:
  • Aiemmin akuutti sydäninfarkti tai kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, jossa vasemman kammion (LV) ejektiofraktio on vähentynyt alle 35 %.
  • Aivoverisuonionnettomuus (CVA) viimeisten 6 kuukauden aikana.
  • Krooninen maksakirroosi.
  • FD:hen liittymätön sydänsairaus (esim. sydäninfarktin aiheuttama arpeutuminen, oireinen okklusiivinen sepelvaltimotauti, keskivaikea läppäsairaus, jonka ei uskota liittyvän Fabryyn).
  • Osallistuja on hoidettu tai on hoidettu millä tahansa Fabryn taudin tutkimuslääkkeellä 6 kuukauden kuluessa tutkimuksen alkamisesta tai Fabryn taudin tutkittavalla geeniterapialla milloin tahansa menneisyydessä.
  • Vaikea sydänfibroosi määritellään useammaksi kuin 3 segmentiksi, joissa jokaisessa on >50 % fibroosi myöhäisen gadoliniumin tehostamisen cMRI:n jälkeen missä tahansa aikaisemmassa cMRI:ssä.
  • Naiivi kohortti:
  • Ennen altistusta FD-hoidolle (Replagal®, Fabrazyme® ja Galafold®) milloin tahansa.
  • Vaikea sydänfibroosi määritellään yli 3 segmentiksi, joissa jokaisessa on >50 % fibroosi myöhäisen gadoliniumin lisäyksen cMRI:n jälkeen missä tahansa aikaisemmassa cMRI:ssä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Sydämen kohortti
Potilaat, joilla on Fabryn aiheuttama sydänsairaus
Lääke: Pegunigalsidaasi-alfa
Annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona rutiininomaisen kliinisen hoidon olosuhteissa
Muut nimet:
  • Elfabrio®
Naiivi kohortti
Potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet Fabryn taudin hoitoa
Lääke: Pegunigalsidaasi-alfa
Annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona rutiininomaisen kliinisen hoidon olosuhteissa
Muut nimet:
  • Elfabrio®
Pitkän aikavälin kohortti
Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet pegunigalsidaasi alfan avoimeen jatkotutkimukseen ja siirtymässä rutiinihoitoon
Lääke: Pegunigalsidaasi-alfa
Annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona rutiininomaisen kliinisen hoidon olosuhteissa
Muut nimet:
  • Elfabrio®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR)
Aikaikkuna: 4 vuotta
eGFR, laskettu käyttämällä Krooninen munuaistauti - Epidemiologinen yhteistyö (eGFRCKD-EPI) -yhtälöä tutkimuksen lähtötilanteesta ja pegunigalsidaasi alfa -hoidosta seurannan alusta loppuun ja ennalta määrättyihin ajankohtiin (vuosittain).
4 vuotta
Plasman globotriaosyylisfingosiinin (LysoGb3) pitoisuus
Aikaikkuna: 4 vuotta
Fabryn taudin biomarkkerin plasman globotriaosyylisfingosiinin (lyso-Gb3) tasot ajan myötä ja muutokset tutkimuksen lähtötasosta ja pegunigalsidaasi alfa -hoidosta seurannan alkaessa.
4 vuotta
Vasemman kammion massaindeksi (LVMI; g/m2)
Aikaikkuna: 4 vuotta
LVMI:n muutos ajan myötä sydämen MRI:llä arvioituna. Perustuu pituuden ja/tai kehon pinta-alan mukaan indeksoituun LVM-arvoon.
4 vuotta
Erittäin herkkä troponiini (hs-cTnT)
Aikaikkuna: 4 vuotta
Muutokset hs-cTnT-tasoissa ajan myötä
4 vuotta
Turvallisuusarvioinnit
Aikaikkuna: 4 vuotta
Päätepisteitä ovat SAE-tapausten esiintyminen, infuusioon liittyvät reaktiot (IRR), lääkkeeseen liittyvät haittatapahtumat ja ADA-potilaiden osuus ajan mittaan.
4 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. marraskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. marraskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 29. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 14. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLI-06657AA1-10

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa