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Fabry 환자를 대상으로 한 Elfabrio®의 안전성과 유효성에 대한 다국적 관찰 연구 (MODERN)

2025년 11월 13일 업데이트: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
정기적인 임상 치료에서 페구니갈시다아제 알파(Elfabrio®)로 치료를 받은 파브리병 참가자를 대상으로 한 다기관, 다국가, 관찰, 비중재, 후향적 및 전향적(하이브리드) 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

100

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • 모병
        • University of Alabama at Birmingham
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Emory University School of Medicine
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 연락하다:
          • John Bernat
          • 전화번호: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
        • 모병
        • Infusion Associates
        • 연락하다:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • 모병
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • 연락하다:
          • Ozlem Goker-Alpan
  • 슬로베니아
      • Slovenj Gradec, 슬로베니아, 2380
  • 영국
      • London, 영국, NW3 2QG
        • 모병
        • The Royal Free Hospital
        • 연락하다:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, 영국, B152TH
        • 모병
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • 연락하다:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, 영국, M6 8HD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

본 연구에 적합한 모집단에는 유전적으로 파브리병 진단을 받은 참가자와 페구니갈시다제 알파(Elfabrio®)로 치료를 받고 있거나 치료를 시작할 계획이 있는 참가자가 포함됩니다. 참가자는 제외 기준을 충족하지 않고 포함을 충족해야 하며 연구에 등록하려면 사전 동의에 서명해야 합니다.

설명

포함 기준:

  • 동의 당시 18세 이상인 남성 또는 여성.
  • 유전적으로 확인된 파브리병 진단.
  • 파브리병 치료제로 페구니갈시다제 알파를 복용 중이거나 복용할 계획이 있는 경우.
  • 심장 자기공명영상(cMRI)에는 금기 사항이 없습니다.
  • 개인이 연구의 모든 관련 측면에 대해 알고 동의했으며 전자 환자 보고 결과(ePRO) 완료를 포함한 모든 연구 요구 사항을 준수할 의향이 있음을 나타내는 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의서(ICF).
  • 심장 코호트:
  • 다음 중 하나 이상을 포함하는 파브리병(FD) 관련 심장 질환의 증거:
  • 연령/성별 특정 기준 범위를 초과하는 좌심실 질량 지수(LVMI)(g/m2) 상승으로 측정된 좌심실 비대(LVH).
  • 다른 요인(예: 고혈압)으로 설명되지 않는 후방 격막 벽 두께(예: >=13mm)
  • cMRI의 낮은 기본 T1 매핑.
  • cMRI의 전형적인 파브리 유사 흉터
  • 참가자는 SoC의 일부로 가돌리늄 강화 기능이 포함된 심장 자기공명영상(cMRI)을 받을 수 있습니다.
  • 추정 사구체 여과율(eGFR) >45mL/분/1.73 지난 6개월 이내에 평가된 m2입니다.
  • 순진한 코호트:
  • 가장 최근의 eGFR>45mL/분/1.73 m2, 이전 6개월 이내에 평가됨.
  • 남성 참가자는 등록 전 6개월 이내에 평가된 대로 혈장 lysoGb3의 비정상적인 상승이 있어야 합니다.
  • 장기 코호트:
  • 이전에 공개 라벨 연구 CLI-06657AA1-04(이전 PB-102-F60)(2주마다 1mg/kg의 용량으로 페구니갈시다제 알파 사용)에 등록했으며 상업용 페구니갈시다제 알파(Elfabrio®)를 시작했거나 시작할 계획이 있는 참가자 .

제외 기준:

  • 전처치로 관리되지 않는 가돌리늄 조영제에 대한 과민증의 알려진 병력을 포함하여 자기공명영상(MRI)에 대한 금기 사항입니다.
  • 등록 당시 임신 중이었습니다.
  • 의사의 판단에 따라 연구에 참여하는 능력을 방해할 수 있는 의학적, 정서적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.
  • 파브리병에 대한 중재적 연구에 적극적으로 참여
  • 연구 등록 당시의 치료 요법은 승인된 2주마다 1mg/kg과 다릅니다(향후 연구 기간 동안 요법이 이후에 변경되는 경우 참가자는 연구에 계속 참여할 수 있습니다).
  • 4주마다 투여되는 2mg/kg의 용량을 사용하는 페구니갈시다제 알파 시험에 사전 참여했습니다.
  • 심장 코호트:
  • 급성 심근경색 또는 좌심실 박출률이 35% 미만으로 감소된 울혈성 심부전의 병력.
  • 지난 6개월 동안의 뇌혈관 사고(CVA).
  • 만성 간경변.
  • FD 비관련 심장 질환(예: 심근경색으로 인한 흉터, 증상이 있는 폐쇄성 관상동맥 질환, 파브리와 관련이 없는 것으로 생각되는 중등도 판막 심장 질환).
  • 참가자는 과거 어느 시점에서든 연구 시작 후 6개월 이내에 파브리병에 대한 연구용 약물 또는 파브리병에 대한 연구용 유전자 요법으로 치료를 받았거나 받았습니다.
  • 중증 심장 섬유증은 이전 cMRI에서 후기 가돌리늄 강화 cMRI 시 섬유증이 50%를 초과하는 3개 이상의 분절로 정의됩니다.
  • 순진한 코호트:
  • 언제든지 FD 요법(Replagal®, Fabrazyme® 및 Galafold®)에 대한 사전 노출.
  • 중증 심장 섬유증은 이전 cMRI에서 후기 가돌리늄 강화 cMRI 시 섬유증이 50%를 초과하는 3개 이상의 분절로 정의됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
심장 코호트
파브리 관련 심장질환 환자
의약품: 페구니갈시다아제-알파
일상적인 임상 치료 조건 하에서 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 엘파브리오®
순진한 코호트
이전 파브리병 치료 경험이 없는 환자
의약품: 페구니갈시다아제-알파
일상적인 임상 치료 조건 하에서 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 엘파브리오®
장기 코호트
이전에 페구니갈시다제 알파 공개 연장 연구에 참여했으며 일반 치료로 전환 중인 환자
의약품: 페구니갈시다아제-알파
일상적인 임상 치료 조건 하에서 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 엘파브리오®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
추정 사구체 여과율(eGFR)
기간: 4년
eGFR은 연구 기준선과 페구니갈시다제 알파 치료 시작부터 후속 조치 종료까지, 사전 지정된 시점(매년)부터 만성 신장 질환 - 전염병학 협력(eGFFRCKD-EPI) 방정식을 사용하여 계산됩니다.
4년
혈장 글로보트리아오실스핑고신(LysoGb3) 농도
기간: 4년
시간 경과에 따른 파브리병 바이오마커 혈장 글로보트리아오실스핑고신(lyso-Gb3) 수준과 연구 기준 및 페구니갈시다제 알파 치료 시작부터 추적 조사 종료까지의 변화.
4년
좌심실 질량 지수(LVMI; g/m2)
기간: 4년
심장 MRI로 평가한 시간 경과에 따른 LVMI 변화. 신장 및/또는 신체 표면적으로 색인된 LVM을 기준으로 합니다.
4년
고감도 트로포닌(hs-cTnT)
기간: 4년
시간 경과에 따른 hs-cTnT 수준의 변화
4년
안전성 평가
기간: 4년
평가변수에는 SAE 발생, 주입 관련 반응(IRR), 약물 관련 부작용, 시간 경과에 따른 ADA에 걸린 참가자 비율이 포함됩니다.
4년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 6일

기본 완료 (추정된)

2029년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 10월 25일

처음 게시됨 (실제)

2024년 10월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 11월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 13일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLI-06657AA1-10

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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