Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многострановое наблюдательное исследование безопасности и эффективности препарата Эльфабрио® у пациентов с Фабри (MODERN)

13 ноября 2025 г. обновлено: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Многоцентровое, межстрановое, наблюдательное, неинтервенционное, ретроспективное и проспективное (гибридное) исследование среди участников болезни Фабри, получавших пегунигалсидазу альфа (Эльфабрио®) в рамках обычного клинического лечения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Medical Information Chiesi
  • Номер телефона: (888) 661-9260
  • Электронная почта: us.medical@chiesi.com

Места учебы

  • Словения
      • Slovenj Gradec, Словения, 2380
        • Рекрутинг
        • General Hospital Slovenj Gradec
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Рекрутинг
        • The Royal Free Hospital
        • Контакт:
          • Derralynn Hughes, MD
          • Номер телефона: 22496 +442074726588
          • Электронная почта: derralynnhughes@nhs.net
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Соединенное Королевство, B152TH
        • Рекрутинг
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Контакт:
          • Tarekegn G Hiwot, MD
          • Номер телефона: +441213716983
          • Электронная почта: tarekegn.hiwot@uhb.nhs.uk
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Рекрутинг
        • Salford Royal
        • Контакт:
          • Ana Jovanovic, MD
          • Номер телефона: +441612064365
          • Электронная почта: ana.jovanovic@nca.nhs.uk
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Рекрутинг
        • University of Alabama at Birmingham
        • Контакт:
          • Eric Wallace, MD
          • Номер телефона: +1 205-975-2935
          • Электронная почта: elwallace@uabmc.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University School of Medicine
        • Контакт:
          • William Wilcox, MD
          • Номер телефона: 404-778-8518
          • Электронная почта: william.wilcox@emory.edu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Контакт:
          • John Bernat
          • Номер телефона: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
        • Рекрутинг
        • Infusion Associates
        • Контакт:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Рекрутинг
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Контакт:
          • Ozlem Goker-Alpan

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Подходящая популяция для этого исследования включает участников, у которых есть генетически подтвержденный диагноз болезни Фабри и которые проходят лечение или планируют начать лечение пегунигалсидазой альфа (Эльфабрио®). Участники должны будут соответствовать критериям включения, не соответствовать критериям исключения и подписать информированное согласие на участие в исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина старше 18 лет на момент согласия.
  • Генетически подтвержденный диагноз болезни Фабри.
  • Либо принимаете, либо планируете принимать пегунигалсидазу альфа для лечения болезни Фабри.
  • Противопоказаний к магнитно-резонансной томографии сердца (кМРТ) нет.
  • Форма информированного согласия (ICF), подписанная и датированная, указывает на то, что лицо было проинформировано и согласно со всеми соответствующими аспектами исследования и готово соблюдать все требования исследования, включая заполнение электронных отчетов о результатах лечения пациентов (ePRO).
  • Сердечная когорта:
  • Признаки сердечно-сосудистых заболеваний, связанных с болезнью Фабри (БФ), включая один или несколько из следующих признаков:
  • Гипертрофия левого желудочка (ГЛЖ), измеряемая по превышению индекса массы левого желудочка (ИМЛЖ) (г/м2) выше референтных диапазонов, специфичных для возраста/пола.
  • Толщина задней стенки перегородки (например, >=13 мм), не объясняемая другими факторами (например, гипертонией)
  • Низкое нативное картирование Т1 на КМРТ.
  • Типичный шрам Фабри на МРТ
  • Участники могут пройти магнитно-резонансную томографию сердца (кМРТ) с усилением гадолинием в рамках своего SoC.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) >45 мл/мин/1,73 м2, оцененный в течение предыдущих 6 месяцев.
  • Наивная когорта:
  • Последняя рСКФ>45 мл/мин/1,73. м2, оцененный в течение предшествующих 6 месяцев.
  • У участников мужского пола должно быть аномальное повышение уровня lysoGb3 в плазме по оценке в течение 6 месяцев до включения в исследование.
  • Долгосрочная когорта:
  • Участники, ранее включенные в открытое исследование CLI-06657AA1-04 (ранее PB-102-F60) (с использованием пегунигалсидазы альфа в дозе 1 мг/кг каждые 2 недели), которые начали или планируют начать коммерческую пегунигалзидазу альфа (Эльфабрио®). .

Критерии исключения:

  • Противопоказания к магнитно-резонансной томографии (МРТ), включая известную гиперчувствительность к контрастному веществу гадолиния в анамнезе, которая не купируется премедикацией.
  • Беременная на момент поступления.
  • Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению врача, может помешать участию в исследовании.
  • Активное участие в любом интервенционном исследовании болезни Фабри.
  • Схема лечения на момент включения в исследование отличается от утвержденной дозы 1 мг/кг каждые две недели (обратите внимание, что если схема впоследствии изменится во время проспективной части исследования, участники могут остаться в исследовании)
  • Предварительное участие в исследовании пегунигалсидазы альфа с использованием дозы 2 мг/кг, вводимой каждые 4 недели.
  • Сердечная когорта:
  • Острый инфаркт миокарда или застойная сердечная недостаточность в анамнезе со снижением фракции выброса левого желудочка (ЛЖ) менее 35%.
  • Церебрально-сосудистое заболевание (ЦВА) в течение предшествующих 6 мес.
  • Хронический цирроз печени.
  • Заболевания сердца, не связанные с ФД (например, рубцевание вследствие инфаркта миокарда, симптоматическая окклюзионная ишемическая болезнь сердца, умеренный порок сердца, не связанный с Фабри).
  • Участник проходил или проходил лечение любым исследуемым препаратом от болезни Фабри в течение 6 месяцев с момента начала исследования или исследовательской генной терапией болезни Фабри в любой момент времени в прошлом.
  • Тяжелый сердечный фиброз определяется как наличие более 3 сегментов, каждый из которых имеет >50% фиброза при позднем контрастном контрасте с гадолинием на любой предшествующей КМРТ.
  • Наивная когорта:
  • Предварительное применение терапии FD (Replagal®, Fabrazyme® и Galafold®) в любой момент времени.
  • Тяжелый сердечный фиброз определяется как наличие более 3 сегментов, каждый из которых имеет >50% фиброза при позднем МКРТ с усилением гадолинием на любой предшествующей МКРТ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Сердечная когорта
Пациенты с сердечно-сосудистыми заболеваниями, связанными с болезнью Фабри
Лекарство: Пегунигалсидаза-альфа
Вводят внутривенно (ВВ) в условиях обычной клинической помощи.
Другие имена:
  • Эльфабрио®
Наивная когорта
Пациенты, ранее не проходившие лечение болезни Фабри
Лекарство: Пегунигалсидаза-альфа
Вводят внутривенно (ВВ) в условиях обычной клинической помощи.
Другие имена:
  • Эльфабрио®
Долгосрочная когорта
Пациенты, ранее участвовавшие в открытом расширенном исследовании пегунигалзидазы альфа и переходящие на стандартный уход.
Лекарство: Пегунигалсидаза-альфа
Вводят внутривенно (ВВ) в условиях обычной клинической помощи.
Другие имена:
  • Эльфабрио®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: 4 года
рСКФ, рассчитанная с использованием уравнения «Хроническое заболевание почек – эпидемиологическое сотрудничество» (eGFRCKD-EPI) от исходного уровня исследования и от начала лечения пегунигалзидазой альфа до конца наблюдения и до заранее установленных временных точек (ежегодно).
4 года
Концентрация глоботриаозилсфингозина (LysoGb3) в плазме
Временное ограничение: 4 года
Уровни плазменного биомаркера болезни Фабри глоботриаозилсфингозина (лизо-Gb3) с течением времени и изменяются по сравнению с исходным уровнем исследования и от лечения пегунигалсидазой альфа от начала до конца периода наблюдения.
4 года
Индекс массы левого желудочка (ИМЛЖ; г/м2)
Временное ограничение: 4 года
Изменение ИММЛЖ с течением времени по данным МРТ сердца. На основе LVM, индексированного по росту и/или площади поверхности тела.
4 года
Высокочувствительный тропонин (hs-cTnT)
Временное ограничение: 4 года
Изменение уровней hs-cTnT с течением времени
4 года
Оценка безопасности
Временное ограничение: 4 года
Конечные точки будут включать возникновение SAE, реакций, связанных с инфузией (IRR), нежелательных явлений, связанных с приемом лекарств, а также долю участников с ADA с течением времени.
4 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 сентября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 октября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 октября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

14 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLI-06657AA1-10

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться